Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hyaluronidase bij de behandeling van orale microstomie bij patiënten met een scleroserende huidziekte

12 januari 2021 bijgewerkt door: Avery LaChance, Brigham and Women's Hospital

Onderzoek naar hyaluronidase bij de behandeling van orale microstomie bij patiënten met een scleroserende huidziekte

Het belangrijkste doel is het meten van de mate waarin orale microstomie veroorzaakt door scleroserende huidziekte verbetert na behandeling van patiënten met lokale hyaluronidase-injecties. Onderzoeker zal verbeteringen in orale opening bepalen door de centimeters van de hoogte van orale opening te meten.

De secundaire doelstellingen zijn: De onderzoeker streeft ernaar veranderingen in kwaliteit van leven en functionaliteit vast te stellen door seriële berekeningen van de mondhandicap bij systemische sclerose (MHISS). Daarnaast zou de onderzoeker willen onderzoeken hoeveel behandelingen er nodig zijn voordat de werkzaamheid van de behandeling afneemt. Aangezien er minimale gegevens zijn over het gebruik van hyaluronidase voor orale microstomie, is het nog niet duidelijk hoeveel behandelingen er idealiter nodig zijn voor een maximaal effect.

Patiënten worden maandelijks binnengebracht voor foto's, onderzoek, beoordeling en behandeling.

Onze hypothese is dat hyaluronidase-injecties het vermogen van patiënten om hun mond te openen en de orale functionaliteit aanzienlijk zullen verbeteren. Het blijft onduidelijk hoeveel behandelingen er nodig zijn voor een maximaal effect.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoeker zal 8 patiënten rekruteren met orale microstomie veroorzaakt door een sclerotische huidaandoening. Patiënten moeten 18 jaar of ouder zijn met een vastgestelde diagnose van een sclerotische huidaandoening door een dermatoloog. Sclerotische huidaandoeningen kunnen sclerodermie, CREST, scleromyxoedeem en morfea van het gezicht omvatten.

Bij het eerste screeningsbezoek wordt demografische informatie verkregen, worden de opname- en uitsluitingscriteria beoordeeld en wordt geïnformeerde toestemming verkregen voor degenen die in aanmerking komen voor inschrijving. Bij patiënten die in aanmerking komen voor het onderzoek en die nog nooit eerder zijn blootgesteld aan hyaluronidase, wordt 0,1 cc hyaluronidase geïnjecteerd om te beoordelen of ze een allergische reactie hebben.

In aanmerking komende patiënten ondergaan maandelijkse intradermale injecties van 200 eenheden hyaluronidase in de huidlippen door het onderzoekspersoneel gedurende 6 behandelingen. Proefpersonen zullen worden beoordeeld op verbetering van primaire en secundaire eindpunten met behulp van klinisch onderzoek, foto's en vragenlijsten tijdens eerste en vervolgbezoeken.

Aangezien dit een pilootstudie is, zijn er slechts 2 casusrapporten gepubliceerd waarin hyaluronidase werd gebruikt voor vergelijkbare indicaties. Een studie injecteerde ongeveer tussen de 120 en 150 eenheden voor door morfea geïnduceerde microstomie; deze studie vermeldde locaties van injectieplaatsen (dwz rechter kaaklijn, linker kaaklijn en kin). Een ander gebruikte tussen de 20 en 200 eenheden hyaluronidase voor door sclerodermie geïnduceerde microstomie; onderzoekers injecteerden in 2 rijen van de huidlippen en benaderden het aantal injecties in een schema. De onderzoeker koos ervoor om het hogere deel van de gebruikte dosering, 200 eenheden (1 volle injectieflacon hyaluronidase), te injecteren, aangezien dit effectief in een publicatie werd gebruikt. Bovendien zijn er voor zover wij weten geen dosisgerelateerde bijwerkingen met hyaluronidase. Het is gebruikelijk om meerdere injectieflacons te gebruiken om hyaluronzuurcomplicaties te behandelen, wat veilig wordt gedaan.

Proefpersonen zullen worden beoordeeld op verbetering van primaire en secundaire eindpunten met behulp van klinisch onderzoek, foto's en vragenlijsten tijdens eerste en vervolgbezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Vroege fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Minstens 18 jaar oud
  2. Vastgestelde diagnose van een scleroserende huidziekte (d.w.z. systemische sclerose, CREST, scleromyxoedeem, morphea) door een dermatoloog
  3. Vermogen en bereidheid om geïnformeerde toestemming te geven, deel te nemen aan studiebezoeken en bezoekprocedures te ondergaan
  4. Symptomen worden niet opgelost door de huidige behandeling

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorafgaande behandeling met hyaluronidase voor orale microstomie
  2. Behandeling met hyaluronzuur vulmiddel voor zacht weefsel in de periorale regio in de afgelopen 1,5 jaar
  3. Behandeling met een semi-permanente of permanente vuller voor zacht weefsel in de periorale regio in de afgelopen 3 jaar
  4. Nieuwe start van de behandeling (binnen 3 maanden) met immuunregulerende medicatie, waaronder methotrexaat, azathioprine, mycofenolaatmofetil, ciclosporine, intraveneuze immunoglobulinen, systemische steroïden of rituximab
  5. Nieuwe start van fysio-/ergotherapie voor de spieren van het gezicht in de afgelopen 3 maanden
  6. Bekende overgevoeligheid voor hyaluronidase
  7. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden of borstvoeding geven tijdens deelname aan de studie of die tijdens de studie anticonceptie niet kunnen of willen gebruiken. Opties voor anticonceptie zijn onthouding, dubbele barrière (d.w.z. mannencondoom en vrouwendiafragma), vasectomie, spiraaltje en hormonale anticonceptie. Vrouwen die geen menstruatie hebben gehad binnen 1 jaar na de basislijn, bilaterale ligatie van de eileiders, hysterectomie en/of bilaterale ovariëctomie hebben geen aanvullende anticonceptiemethoden nodig tijdens deelname aan het onderzoek
  8. Onstabiele toestand of status, volgens het oordeel van de onderzoeker, die kan leiden tot meer waarschijnlijke stopzetting van het onderzoek, inclusief maar niet beperkt tot ernstige, terugkerende medische aandoeningen waarvoor ziekenhuisopname nodig kan zijn, en/of onvermogen om deel te nemen aan alle studiebezoeken
  9. Gelijktijdig plaatselijk gebruik van steroïden tijdens het onderzoek (Opmerking: plaatselijk gebruik van steroïden tot het begin van de studie-inschrijving is toegestaan ​​en er is geen wash-outperiode vereist)
  10. Gelijktijdige inname van hoge doses salicylaten, cortison, ACTH, oestrogenen of antihistaminica

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hyaluronidase 200 mg per maand
Hyaluronidase 200 mg per maand (week 0, 4, 8, 12, 16, 20); voor zes doses; een behandelingskuur van 6 maanden met follow-up 1 maand erna
Geneesmiddel: hyaluronidase intradermaal geïnjecteerd
Patiënten krijgen 200 eenheden hyaluronidase intradermaal geïnjecteerd in de huidlippen in week 0, 4, 8, 12 en 16 en 20

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van orale opening bij de grootste diameter
Tijdsspanne: Week 0, 4, 8, 12, 16, 20 en 24
Verandering van orale opening bij de grootste diameter, in centimeters, met de mond van de patiënt zo wijd mogelijk geopend. Metingen worden uitgevoerd door onderzoekspersoneel.
Week 0, 4, 8, 12, 16, 20 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 januari 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2020P003096

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Morfea

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren