原発性硬化性胆管炎（PSC）によるかゆみのある患者における治験薬ボリキシバットの有効性と安全性を評価する研究 (VISTAS)
2026年8月24日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
原発性硬化性胆管炎患者の胆汁うっ滞性そう痒症の治療におけるボリキシバットの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この臨床研究の目的は、原発性硬化性胆管炎 (PSC) に伴うそう痒症 (かゆみ) の治療のための治験薬であるボリキシバットの使用についてさらに学び、PSC の疾患進行に対する影響の可能性を評価することです。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
182
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Coronado、California、アメリカ、92118
- Southern California Research Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis
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San Francisco、California、アメリカ、94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Lakewood Rch、Florida、アメリカ、34211
- Florida Research Institute
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- Tampa General Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
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New York
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Manhasset、New York、アメリカ、11030
- Northwell Health
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Cornell Medical College
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University Langone Health
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
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Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Hixson、Tennessee、アメリカ、37343
- Galen Medical Group
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Liver Associates of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Health Care
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Virginia
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Newport News、Virginia、アメリカ、23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
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Richmond、Virginia、アメリカ、23226
- Richmond Community Hospital LLC
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Liver Institute Northwest
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires、アルゼンチン、C1430
- Glenny Corp S.A.
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San Juan Bautista、アルゼンチン、B1888
- Hospital El Cruce
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Belfast、イギリス、BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
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Birmingham、イギリス、B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
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Edinburgh、イギリス、EH164SA
- Lothian NHS Board
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
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Nottingham、イギリス、NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
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Southampton、イギリス
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Hampstead
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London、Hampstead、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Headington
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Oxford、Headington、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Hadera、イスラエル、38100
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa、イスラエル、3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa、イスラエル、3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem、イスラエル、9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
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Nahariya、イスラエル、2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva、イスラエル、4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル、52621
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Bologna、イタリア、40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan、イタリア、20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Monza、イタリア、20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Naples、イタリア、80131
- A.O.U. Federico II
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Padova、イタリア、35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Amsterdam、オランダ、1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Nijmegen、オランダ、6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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Adelaide、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Epping、オーストラリア、VIC 3076
- Northern Health
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Liverpool、オーストラリア、2170
- Liverpool Hospital
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Melbourne、オーストラリア、3084
- Austin Health
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Sippy Downs、オーストラリア、4556
- University of the Sunshine Coast
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Calgary、カナダ、T2N 4Z6
- University of Calgary
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London、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
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Montreal、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8L 0A4
- McMaster University Hospital
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Ottawa、Ontario、カナダ
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Zurich、スイス、8091
- University Hospital Zurich
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid、スペイン、28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
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Erlangen、ドイツ、91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
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Kiel、ドイツ、24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
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Leipzig、ドイツ、04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Magdeburg、ドイツ、39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Tübingen、ドイツ、72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden、ドイツ、65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Lower Saxony
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Hanover、Lower Saxony、ドイツ、30625
- Hannover Medical School
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Nordrhine-Westphalia
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Bonn、Nordrhine-Westphalia、ドイツ、53127
- Universitaetsklinikum Bonn
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Grenoble、フランス、38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
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Lille、フランス、59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Paris、フランス、75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
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Pessac、フランス、33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
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Belo Horizonte、ブラジル、30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
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Goiânia、ブラジル、74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Salvador、ブラジル、40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
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São Paulo、ブラジル、04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
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Brussels、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent、ベルギー、9000
- University Hospital Ghent
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Ghent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -自由に署名されたインフォームドコンセントと同意（該当する場合）を提供し、フォローアップ期間を含む研究終了まで、すべての研究訪問と要件を喜んで遵守します。
- -対象地域の16歳以上の被験者
- -米国肝疾患研究協会（AASLD）のガイドラインに基づく大管または小管PSCの確定診断。
- -Adult ItchROによって評価された、PSCに関連する適格なそう痒症。
- ウルソデオキシコール酸 (UDCA) および抗そう痒薬の使用は、追加の基準を満たしていれば許可されます。
- 付随する炎症性腸疾患（IBD）は、追加の基準を満たしている場合に許可されます。
除外基準:
- PSC以外の病因に関連する掻痒症
- -非代償性肝硬変の証拠または臨床的疑い、または非代償性イベントの病歴
- -回腸造瘻術または小腸の手術/切除または腸肝循環を中断した可能性のある他の手術の病歴
- 他の肝疾患の証拠、病歴、または疑い
- -胆管ステントまたは経皮的胆管ドレーン留置、またはスクリーニングから12週間以内の狭窄のバルーン拡張手順
- アラニンアミノトランスフェラーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (ALT/AST)、推定糸球体濾過率 (eGFR)、血清クレアチニン (sCr)、血小板数、国際正規化比 (INR)、および総ビリルビンの事前定義された生化学的値を超える
- 肝移植の歴史
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1 アーム 1: Volixibat 20mg
このアームにランダムに割り当てられた参加者は、ボリキシバット 20mg を 1 日 2 回投与されます。
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経口カプセル、1日2回投与。
Volixibat は、回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) 阻害剤です。
他の名前：
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実験的：パート 1 アーム 2: Volixibat 80mg
このアームにランダムに割り当てられた参加者は、ボリキシバット 80mg を 1 日 2 回投与されます。
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経口カプセル、1日2回投与。
Volixibat は、回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) 阻害剤です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：パート 1 アーム 3: プラセボ
この治療群の参加者は、治験薬から活性物質であるボリキシバットを除いたものに適合するカプセルを1日2回投与されます。
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治験薬に適合したカプセルから有効成分を差し引いたもの
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実験的：パート 2 アーム 1: Volixibat 選択用量 20mg
このアームにランダムに割り当てられた参加者は、ボリキシバット 20mg を 1 日 2 回投与されます。
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経口カプセル、1日2回投与。
Volixibat は、回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) 阻害剤です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：パート 2 アーム 2: プラセボ
この治療群の参加者は、治験薬から活性物質であるボリキシバットを除いたものに適合するカプセルを1日2回投与されます。
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治験薬に適合したカプセルから有効成分を差し引いたもの
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) アンケートを使用した毎日のかゆみスコアの平均変化
時間枠：ベースラインから28週目まで
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成人のかゆみＲＯは、０＝かゆみなしから１０＝最悪のかゆみまでの範囲のかゆみ重症度の１１点ＮＲＳ測定値である。
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ベースラインから28週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Adult ItchROを使用してかゆみ反応を示した参加者の割合
時間枠：ベースラインから28週目まで
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ベースラインから28週目まで
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有害事象の発生率
時間枠：ベースラインから28週目まで
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ベースラインから28週目まで
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アルカリホスファターゼの変化
時間枠：ベースラインから28週目まで
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ベースラインから28週目まで
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原発性硬化性胆管炎特有の患者報告アウトカムの変化
時間枠：ベースラインから28週目まで
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ベースラインから28週目まで
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS®) 疲労アンケートの変更
時間枠：ベースラインから28週目まで
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PROMIS® 疲労アンケートは、5 段階の回答スケールです。
回答者は、まったく、ほとんどない、時々、よくある、常に、という 5 段階の回答スケールを使用して、各項目を支持します。
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ベースラインから28週目まで
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患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS®) 睡眠障害アンケートの変更
時間枠：ベースラインから28週目まで
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PROMIS® Sleep Disturbance は、睡眠の質、睡眠の深さ、および睡眠に関連する回復を評価する 8 項目の尺度です。
これは 5 段階の回答尺度で、具体的な回答オプションは項目によって異なります。
最初の 4 項目は、まったくないからとてもあるまでの範囲の回答オプションを使用します。
次の 3 つの項目では、Never から Always までの範囲の応答オプションを使用します。
最後の項目は、非常に悪いから非常に良いまでの範囲で睡眠の質を評価します。
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ベースラインから28週目まで
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血清胆汁酸値の変化
時間枠：ベースラインから 28 週目まで
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ベースラインから 28 週目まで
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総ビリルビン値の変化
時間枠：ベースラインから 28 週目まで
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ベースラインから 28 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年12月18日
一次修了 (実際)
2026年2月20日
研究の完了 (推定)
2028年3月1日
試験登録日
最初に提出
2020年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月9日
最初の投稿 (実際)
2020年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月24日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VLX-301
- 2020-003027-41 (EudraCT番号)
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (その他の識別子：EUCT number)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。