Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança de um medicamento experimental chamado Volixibat em pacientes com coceira causada por colangite esclerosante primária (PSC) (VISTAS)
24 de agosto de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado duplo-cego controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do volixibat no tratamento do prurido colestático em pacientes com colangite esclerosante primária
O objetivo deste estudo de pesquisa clínica é aprender mais sobre o uso do medicamento do estudo, volixibat, para o tratamento de prurido (coceira) associado à colangite esclerosante primária (PSC) e avaliar o possível impacto na progressão da doença da CEP .
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
182
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
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Erlangen, Alemanha, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
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Kiel, Alemanha, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Tübingen, Alemanha, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden, Alemanha, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, Alemanha, 30625
- Hannover Medical School
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Nordrhine-Westphalia
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Bonn, Nordrhine-Westphalia, Alemanha, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
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Buenos Aires, Argentina, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentina, C1430
- Glenny Corp S.A.
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San Juan Bautista, Argentina, B1888
- Hospital El Cruce
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Adelaide, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Epping, Austrália, VIC 3076
- Northern Health
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Liverpool, Austrália, 2170
- Liverpool Hospital
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Melbourne, Austrália, 3084
- Austin Health
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Sippy Downs, Austrália, 4556
- University of the Sunshine Coast
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Belo Horizonte, Brasil, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
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Goiânia, Brasil, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Salvador, Brasil, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
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São Paulo, Brasil, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent, Bélgica, 9000
- University Hospital Ghent
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Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary
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London, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
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Montreal, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
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Ottawa, Ontario, Canadá
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid, Espanha, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Southern California Research Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Lakewood Rch, Florida, Estados Unidos, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Northwell Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical College
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
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Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Hixson, Tennessee, Estados Unidos, 37343
- Galen Medical Group
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Liver Associates of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Health Care
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
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Grenoble, França, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
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Lille, França, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Paris, França, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
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Pessac, França, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
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Amsterdam, Holanda, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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Hadera, Israel, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
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Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Bologna, Itália, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Itália, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Monza, Itália, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Naples, Itália, 80131
- A.O.U. Federico II
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Padova, Itália, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH164SA
- Lothian NHS Board
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Hampstead
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London, Hampstead, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Headington
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Oxford, Headington, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Zurich, Suíça, 8091
- University Hospital Zurich
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecer consentimento livre e esclarecido e consentimento (conforme aplicável) e estar disposto a cumprir todas as visitas e requisitos do estudo até o final do estudo, incluindo o período de acompanhamento.
- Indivíduos com idade ≥16 anos para regiões elegíveis
- Diagnóstico confirmado de CEP de duto grande ou duto pequeno com base nas diretrizes da American Association for the Study of Liver Disease (AASLD).
- Prurido qualificado associado à CEP conforme avaliado por Adult ItchRO.
- O uso de ácido ursodesoxicólico (UDCA) e medicamentos antipruriginosos será permitido se atender a critérios adicionais.
- Doença Inflamatória Intestinal (DII) concomitante é permitida se atender a critérios adicionais.
Critério de exclusão:
- Prurido associado a uma etiologia diferente da CEP
- Evidência ou suspeita clínica de cirrose descompensada ou história de eventos de descompensação
- História de ileostomia ou cirurgia/ressecção do intestino delgado ou outras cirurgias que possam ter interrompido a circulação entero-hepática
- Evidência, história ou suspeita de outras doenças hepáticas
- Colocação de stent do ducto biliar ou drenagem percutânea do ducto biliar, ou procedimento de dilatação por balão de uma estenose dentro de 12 semanas após a triagem
- Exceder valores bioquímicos predefinidos para alanina aminotransferase/aspartato aminotransferase (ALT/AST), taxa de filtração glomerular estimada (eGFR), creatinina sérica (sCr), contagem de plaquetas, razão normalizada internacional (INR) e bilirrubina total
- Histórico de transplante de fígado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte 1 Braço 1: Volixibat 20mg
Os participantes randomizados para este braço receberão volixibat 20 mg duas vezes ao dia.
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Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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Experimental: Parte 1 Braço 2: Volixibat 80mg
Os participantes randomizados para este braço receberão volixibat 80 mg duas vezes ao dia.
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Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte 1 Braço 3: Placebo
Os participantes neste braço receberão cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa volixibat, duas vezes ao dia.
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Cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa
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Experimental: Parte 2 Braço 1: Dose Selecionada de Volixibat 20 mg
Os participantes randomizados para este braço receberão volixibat 20 mg duas vezes ao dia.
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Cápsulas orais, administradas duas vezes ao dia.
Volixibat é um inibidor do transportador ileal de ácidos biliares (IBAT).
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte 2 Braço 2: Placebo
Os participantes neste braço receberão cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa volixibat, duas vezes ao dia.
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Cápsulas correspondentes ao medicamento do estudo menos a substância ativa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança média nas pontuações diárias de coceira usando o questionário Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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O Adult ItchRO é uma medida NRS de 11 pontos da gravidade da coceira, variando de 0=sem coceira a 10=pior coceira possível.
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Linha de base até a semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de participantes com resposta de coceira usando o Adult ItchRO
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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A incidência de eventos adversos
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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Alterações na fosfatase alcalina
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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Mudança no desfecho relatado por paciente específico para colangite esclerosante primária
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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Alteração no questionário de fadiga do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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O questionário PROMIS® Fatigue é uma escala de resposta de 5 pontos.
Os entrevistados endossam cada item usando uma escala de resposta de 5 pontos: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre.
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Linha de base até a semana 28
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Alteração no questionário de distúrbios do sono do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS®)
Prazo: Linha de base até a semana 28
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O PROMIS® Sleep Disturbance é uma medida de 8 itens que avalia a qualidade do sono, a profundidade do sono e a restauração associada ao sono.
É uma escala de resposta de 5 pontos, as opções de resposta específicas variam de acordo com os itens.
Os primeiros 4 itens usam opções de resposta que variam de nada a muito.
Os próximos 3 itens usam opções de resposta que variam de Nunca a Sempre.
O item final avalia a qualidade do sono variando de Muito ruim a Muito bom.
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Linha de base até a semana 28
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Alterações nos níveis séricos de ácidos biliares
Prazo: Linha de base até a semana 28
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Linha de base até a semana 28
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Mudanças nos níveis de bilirrubina total
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
Linha de base até a semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
20 de fevereiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
11 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Manifestações de pele
- Doenças das vias biliares
- Doenças de pele
- Doenças das vias biliares
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Sinais e sintomas
- Colangite
- Colangite Esclerosante
- Colestase
- Prurido
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Volixibat
Outros números de identificação do estudo
- VLX-301
- 2020-003027-41 (Número EudraCT)
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Outro identificador: EUCT number)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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