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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato Volixibat in pazienti con prurito causato da colangite sclerosante primitiva (PSC) (VISTAS)

15 aprile 2024 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato in doppio cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Volixibat nel trattamento del prurito colestatico in pazienti con colangite sclerosante primitiva

Lo scopo di questo studio di ricerca clinica è quello di saperne di più sull'uso del medicinale in studio, volixibat, per il trattamento del prurito (prurito) associato alla colangite sclerosante primitiva (PSC) e di valutare il possibile impatto sulla progressione della malattia della PSC .

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

200

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Terminato
        • The Ottawa Hospital - General Campus
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Reclutamento
        • University Health Network - Toronto General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gideon Hirschfield, MD
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Reclutamento
        • Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Münevver Demir
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Terminato
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Kiel, Germania, 24105
        • Terminato
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
      • Leipzig, Germania, 04103
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • University Hospital Tübingen Medical clinic
        • Investigatore principale:
          • Christoph Berg, Prof. Dr. med.
        • Contatto:
      • Wiesbaden, Germania, 65189
        • Reclutamento
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
        • Investigatore principale:
          • Christoph Sarrazin, Prof.
        • Contatto:
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Reclutamento
        • Hannover Medical School
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Heiner Wedemeyer, Prof.
    • Nordrhine-Westphalia
      • Bonn, Nordrhine-Westphalia, Germania, 53127
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Bonn
        • Investigatore principale:
          • Leona Dold, MD
  • Israele
      • Hadera, Israele, 38100
        • Reclutamento
        • Hillel Yaffe Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fadi Abu-Baker
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Reclutamento
        • Rambam Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ella Veitsman, MD
      • Haifa, Israele, 3434104
        • Reclutamento
        • Carmel Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eli Zuckerman, MD
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Reclutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Gadi Lalazar, MD
        • Contatto:
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Reclutamento
        • Hadassah Medical Center - Ein Karem
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rifaat Safadi
      • Nahariyya, Israele, 2210001
        • Reclutamento
        • Galilee Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nimer Assy, MD
      • Petach Tikva, Israele, 4941492
        • Reclutamento
        • Rabin Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marius Braun, Dr.
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ehud Zigmond, Dr.
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Terminato
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BA
        • Reclutamento
        • Royal Victoria Hospital
        • Investigatore principale:
          • Roger McCorry, MD
        • Contatto:
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Reclutamento
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Palak Trivedi
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Reclutamento
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • George Mells
      • Edinburgh, Regno Unito, EH164SA
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Terminato
        • St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Deepask Joshi, MD
        • Contatto:
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2FT
        • Reclutamento
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Suresh V Venkatachalapathy
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Janisha Patel, MD
        • Contatto:
    • Hampstead
      • London, Hampstead, Regno Unito, NW3 2QG
    • Headington
      • Oxford, Headington, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • John Radcliffe Hospital
        • Investigatore principale:
          • Emma Culver, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Coronado, California, Stati Uniti, 92118
        • Reclutamento
        • Southern California Research Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tarek Hassanein, MD
      • Culver City, California, Stati Uniti, 90230
        • Reclutamento
        • Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Debra L. Weinstein, MD, CPI
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Walid Ayoub, MD
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California, Davis
        • Investigatore principale:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
        • Reclutamento
        • California Pacific Medical Center Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Kidist Yimam, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
        • Investigatore principale:
          • Lisa Forman, MD
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • MedStar Georgetown University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Coleman Smith
        • Contatto:
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Stati Uniti, 34211
        • Terminato
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cynthia Levy, MD
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Reclutamento
        • Tampa General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Nyingi Kemmer
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Alan Bonder, MD
        • Contatto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Hospital
        • Investigatore principale:
          • Stuart Gordon, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John Eaton, MD
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Terminato
        • Southern Therapy and Advanced Research LLC
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Terminato
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medical College
        • Investigatore principale:
          • Emily Schonfeld, MD
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center - Research Pharmacy
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mercedes Martinez
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Terminato
        • University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke Health - Duke University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Julius Wilder, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Olumuyiwa Awoniyi, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
        • Reclutamento
        • Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Manish Thapar, MD
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Terminato
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Hixson, Tennessee, Stati Uniti, 37343
        • Reclutamento
        • Galen Medical Group
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chirag Patel
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Roman Perri, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • Reclutamento
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Parvez Mantry, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Liver Associates of Texas
        • Investigatore principale:
          • Victor Ankoma-Sey
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Terminato
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah Health Care
        • Investigatore principale:
          • Juan Gallegos-Orozco, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23603
        • Reclutamento
        • Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mitchell Shiffman, MD
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
        • Reclutamento
        • Richmond Community Hospital LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mitchell Shiffman, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Terminato
        • University of Washington - Harborview Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornire il consenso informato e il consenso liberamente firmati (se applicabile) ed essere disposti a rispettare tutte le visite di studio e i requisiti fino alla fine dello studio, incluso il periodo di follow-up.
  2. Soggetti di età ≥16 anni per le regioni ammissibili
  3. Diagnosi confermata di PSC del dotto grosso o del dotto piccolo sulla base delle linee guida dell'American Association for the Study of Liver Disease (AASLD).
  4. Prurito qualificato associato a PSC valutato da Adult ItchRO.
  5. L'acido ursodesossicolico (UDCA) e l'uso di farmaci antiprurito saranno consentiti se soddisfano criteri aggiuntivi.
  6. La concomitante malattia infiammatoria intestinale (IBD) è consentita se soddisfa criteri aggiuntivi.

Criteri di esclusione:

  1. Prurito associato a un'eziologia diversa da PSC
  2. Evidenza o sospetto clinico di cirrosi scompensata o anamnesi di eventi di scompenso
  3. Storia di ileostomia o chirurgia/resezione dell'intestino tenue o altri interventi chirurgici che possono aver interrotto la circolazione enteroepatica
  4. Evidenza, anamnesi o sospetto di altre malattie del fegato
  5. Posizionamento di stent del dotto biliare o drenaggio percutaneo del dotto biliare o procedura di dilatazione con palloncino di una stenosi entro 12 settimane dallo screening
  6. Superamento dei valori biochimici predefiniti per alanina aminotransferasi/aspartato aminotransferasi (ALT/AST), velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), creatinina sierica (sCr), conta piastrinica, rapporto internazionale normalizzato (INR) e bilirubina totale
  7. Storia del trapianto di fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Volixibat 20 mg
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno volixibat 20 mg due volte al giorno.
Droga: Volixibat
Capsule orali, somministrate due volte al giorno. Volixibat è un inibitore del trasportatore di acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
  • SHP626
Sperimentale: Volixibat 80 mg
I partecipanti randomizzati a questo braccio riceveranno volixibat 80 mg due volte al giorno.
Droga: Volixibat
Capsule orali, somministrate due volte al giorno. Volixibat è un inibitore del trasportatore di acidi biliari ileali (IBAT).
Altri nomi:
  • SHP626
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti a questo braccio riceveranno capsule abbinate al farmaco in studio meno la sostanza attiva volixibat, due volte al giorno.
Droga: Placebo
Capsule abbinate al farmaco in studio meno il principio attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dei punteggi giornalieri del prurito utilizzando il questionario Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Adult ItchRO è una misurazione NRS a 11 punti della gravità del prurito che va da 0=nessun prurito a 10=peggior prurito possibile.
Basale fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con risposta al prurito utilizzando Adult ItchRO
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Basale fino alla settimana 28
L'incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Basale fino alla settimana 28
Alterazioni della fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Basale fino alla settimana 28
Variazione dell'esito riferito dal paziente specifico per la colangite sclerosante primitiva
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Basale fino alla settimana 28
Cambiamento nel questionario sull'affaticamento del sistema informativo sulla misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS®).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Il questionario PROMIS® Fatigue è una scala di risposta a 5 punti. Gli intervistati approvano ogni elemento utilizzando una scala di risposta a 5 punti: Mai, Raramente, A volte, Spesso e Sempre.
Basale fino alla settimana 28
Cambiamento nel questionario sui disturbi del sonno del Sistema Informativo di Misurazione dei Risultati Riportati dal Paziente (PROMIS®).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Il PROMIS® Sleep Disturbance in una misura di 8 elementi che valuta la qualità del sonno, la profondità del sonno e il ripristino associati al sonno. È una scala di risposta a 5 punti, le opzioni di risposta specifiche variano in base agli elementi. I primi 4 elementi utilizzano opzioni di risposta che vanno da Per niente a Molto. I successivi 3 elementi utilizzano opzioni di risposta che vanno da Mai a Sempre. L'item finale valuta la qualità del sonno che va da Molto scarsa a Molto buona.
Basale fino alla settimana 28
Cambiamenti nei livelli sierici degli acidi biliari
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 28
Riferimento fino alla settimana 28
Cambiamenti nei livelli di bilirubina totale
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 28
Riferimento fino alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VLX-301
  • 2020-003027-41 (Numero EudraCT)
  • 2023-505764-11-00 (Altro identificatore: EUCT number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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