En studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet hos ett undersökningsläkemedel vid namn Volixibat hos patienter med klåda orsakad av primär skleroserande kolangit (PSC) (VISTAS)
24 augusti 2026 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten och säkerheten av Volixibat vid behandling av kolestatisk klåda hos patienter med primär skleroserande kolangit
Syftet med denna kliniska forskningsstudie är att lära sig mer om användningen av studieläkemedlet, volixibat, för behandling av klåda (klåda) i samband med primär skleroserande kolangit (PSC), och att bedöma den möjliga inverkan på sjukdomsförloppet av PSC .
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
182
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentina, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Argentina, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Adelaide, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Australien, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Australien, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Australien, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Australien, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgien, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilien, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Brasilien, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
Salvador, Brasilien, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brasilien, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Paris, Frankrike, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Frankrike, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Förenta staterna, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Förenta staterna, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Förenta staterna, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Förenta staterna, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Hadera, Israel, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italien, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Italien, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Italien, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padova, Italien, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Storbritannien, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Storbritannien, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Storbritannien
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Storbritannien, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Tyskland, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ge fritt undertecknat informerat samtycke och samtycke (i tillämpliga fall) och var villig att följa alla studiebesök och krav till slutet av studien, inklusive uppföljningsperioden.
- Ämnen i åldern ≥16 år för berättigade regioner
- Bekräftad diagnos av PSC med stor eller liten kanal baserad på American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) riktlinjer.
- Kvalificerad klåda i samband med PSC enligt bedömning av Adult ItchRO.
- Användning av ursodeoxicholsyra (UDCA) och anti-klåda läkemedel kommer att tillåtas om de uppfyller ytterligare kriterier.
- Samtidig inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) är tillåten om man uppfyller ytterligare kriterier.
Exklusions kriterier:
- Klåda associerad med en annan etiologi än PSC
- Bevis eller klinisk misstanke om dekompenserad cirros, eller en historia av dekompensationshändelser
- Historik av ileostomi eller tunntarmskirurgi/resektion eller andra operationer som kan ha stört den enterohepatiska cirkulationen
- Bevis, historia eller misstanke om andra leversjukdomar
- Placering av gallgångsstent eller perkutan gallgångsdränering, eller ballongdilatationsprocedur av en striktur inom 12 veckor efter screening
- Överskrider fördefinierade biokemiska värden för alaninaminotransferas/aspartataminotransferas (ALT/AST), uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR), serumkreatinin (sCr), trombocytantal, internationellt normaliserat förhållande (INR) och totalt bilirubin
- Historik om levertransplantation
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del 1 Arm 1: Volixibat 20mg
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att få volixibat 20 mg två gånger dagligen.
|
Orala kapslar, administreras två gånger dagligen.
Volixibat är en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-hämmare.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del 1 Arm 2: Volixibat 80mg
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att få volixibat 80 mg två gånger dagligen.
|
Orala kapslar, administreras två gånger dagligen.
Volixibat är en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-hämmare.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Del 1 Arm 3: Placebo
Deltagare i denna arm kommer att få kapslar matchade med studieläkemedlet minus den aktiva volixibatsubstansen, två gånger dagligen.
|
Kapslar matchade för studieläkemedel minus aktiv substans
|
|
Experimentell: Del 2 Arm 1: Volixibat Vald Dos 20mg
Deltagare som randomiserats till denna arm kommer att få volixibat 20 mg två gånger dagligen.
|
Orala kapslar, administreras två gånger dagligen.
Volixibat är en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-hämmare.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Del 2 Arm 2: Placebo
Deltagare i denna arm kommer att få kapslar matchade med studieläkemedlet minus den aktiva volixibatsubstansen, två gånger dagligen.
|
Kapslar matchade för studieläkemedel minus aktiv substans
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring av de dagliga kliande poängen med hjälp av frågeformuläret Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Adult ItchRO är en 11-punkts NRS-mätning av klådans svårighetsgrad som sträcker sig från 0=ingen klåda till 10=värsta möjliga klåda.
|
Baslinje fram till vecka 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med kliande respons med Adult ItchRO
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
|
Förekomsten av biverkningar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
|
Förändringar i alkaliskt fosfatas
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
|
Förändring i primär skleroserande kolangit-specifik patientrapporterad resultat
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
|
Förändring i patientrapporterade utfallsmätningsinformationssystem (PROMIS®) trötthetsfrågeformulär
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
PROMIS® Fatigue-enkät är en 5-gradig svarsskala.
Respondenterna stöder varje punkt med hjälp av en 5-gradig svarsskala: Aldrig, Sällan, Ibland, Ofta och Alltid.
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
Förändring i patientrapporterade resultatmätningsinformationssystem (PROMIS®) frågeformulär om sömnstörningar
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
PROMIS® sömnstörning i ett mått på 8 punkter som bedömer sömnkvalitet, sömndjup och återhämtning i samband med sömn.
Det är en 5-gradig svarsskala, de specifika svarsalternativen varierar beroende på objekt.
De första 4 objekten använder svarsalternativ som sträcker sig från Inte alls till Mycket.
De nästa 3 objekten använder svarsalternativ som sträcker sig från Aldrig till Alltid.
Den sista punkten bedömer sömnkvaliteten från mycket dålig till mycket bra.
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
Förändringar i serum gallsyranivåer
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Baslinje fram till vecka 28
|
|
|
Förändringar i totala bilirubinnivåer
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
Baslinje fram till vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
20 februari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 november 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2020
Första postat (Faktisk)
11 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VLX-301
- 2020-003027-41 (EudraCT-nummer)
- 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Annan identifierare: EUCT number)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .