Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti zkoumaného léku s názvem Volixibat u pacientů se svěděním způsobeným primární sklerotizující cholangitidou (PSC) (VISTAS)
2. února 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti volixibatu při léčbě cholestatického svědění u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou
Účelem této klinické výzkumné studie je dozvědět se více o použití studovaného léku, volixibatu, k léčbě pruritu (svědění) spojeného s primární sklerotizující cholangitidou (PSC), a posoudit možný dopad na progresi onemocnění PSC. .
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
182
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentina, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Argentina, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Austrálie, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Austrálie, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Austrálie, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Austrálie, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-luc
-
Ghent, Belgie, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazílie, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Brazílie, 74535-170
- Hospital Das Clínicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
- Hospital De Clinicas De Porto Alegre
-
Salvador, Brazílie, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brazílie, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensão
-
-
-
-
-
Grenoble, Francie, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Francie, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire De Lille
-
Paris, Francie, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Francie, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
- Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Itálie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Itálie, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Napoli, Itálie, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padua, Itálie, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Hadera, Izrael, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Izrael, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Německo, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Německo, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Německo, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Německo, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Německo, 72076
- University Hospital Tübingen Medical clinic
-
Wiesbaden, Německo, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Německo, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Spojené království, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Spojené království, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Spojené království
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Spojené království, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Spojené státy, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Spojené státy, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Spojené státy, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Spojené státy, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytněte svobodně podepsaný informovaný souhlas a souhlas (podle potřeby) a buďte ochotni splnit všechny studijní návštěvy a požadavky do konce studie, včetně období následného sledování.
- Subjekty ve věku ≥16 let pro způsobilé regiony
- Potvrzená diagnóza PSC velkého nebo malého kanálu na základě pokynů Americké asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD).
- Kvalifikovaný pruritus spojený s PSC podle hodnocení Adult ItchRO.
- Použití kyseliny ursodeoxycholové (UDCA) a léků proti svědění bude povoleno, pokud splní další kritéria.
- Souběžné zánětlivé onemocnění střev (IBD) je povoleno, pokud splňuje další kritéria.
Kritéria vyloučení:
- Pruritus spojený s jinou etiologií než PSC
- Důkaz nebo klinické podezření na dekompenzovanou cirhózu nebo anamnéza dekompenzačních příhod
- Anamnéza ileostomie nebo operace/resekce tenkého střeva nebo jiné operace, které mohly narušit enterohepatální oběh
- Důkaz, historie nebo podezření na jiná onemocnění jater
- Umístění stentu žlučovodu nebo perkutánního drénu žlučovodu nebo balónková dilatační procedura striktury do 12 týdnů od screeningu
- Překročení předem definovaných biochemických hodnot alaninaminotransferázy/aspartátaminotransferázy (ALT/AST), odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR), sérového kreatininu (sCr), počtu krevních destiček, mezinárodního normalizovaného poměru (INR) a celkového bilirubinu
- Transplantace jater v anamnéze
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1 Rameno 1: Volixibat 20 mg
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat volixibat 20 mg dvakrát denně.
|
Perorální kapsle, podávané dvakrát denně.
Volixibat je inhibitor transportéru ileální žlučové kyseliny (IBAT).
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 1 Rameno 2: Volixibat 80 mg
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat volixibat 80 mg dvakrát denně.
|
Perorální kapsle, podávané dvakrát denně.
Volixibat je inhibitor transportéru ileální žlučové kyseliny (IBAT).
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část 1 Rameno 3: Placebo
Účastníci v této větvi obdrží kapsle odpovídající studovanému léku bez aktivní látky volixibat, dvakrát denně.
|
Kapsle odpovídající studovanému léku bez účinné látky
|
|
Experimentální: Část 2 Rameno 1: Volixibat Zvolená dávka 20 mg
Účastníci randomizovaní do této větve budou dostávat volixibat 20 mg dvakrát denně.
|
Perorální kapsle, podávané dvakrát denně.
Volixibat je inhibitor transportéru ileální žlučové kyseliny (IBAT).
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část 2 Rameno 2: Placebo
Účastníci v této větvi obdrží kapsle odpovídající studovanému léku bez aktivní látky volixibat, dvakrát denně.
|
Kapsle odpovídající studovanému léku bez účinné látky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna v denním skóre svědění pomocí dotazníku Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Adult ItchRO je 11bodové NRS měření závažnosti svědění v rozsahu od 0=žádné svědění do 10=nejhorší možné svědění.
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl účastníků s reakcí na svědění pomocí Adult ItchRO
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
|
Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
|
Změny alkalické fosfatázy
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
|
Změna v primární sklerotizující cholangitidě – hlášený pacientem
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
|
Změna v dotazníku o únavě hlášených pacientem v informačním systému měření výsledků (PROMIS®).
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Dotazník PROMIS® Fatigue je 5bodová škála odpovědí.
Respondenti podporují každou položku pomocí 5bodové škály odpovědí: Nikdy, Zřídka, Někdy, Často a Vždy.
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
Změna v dotazníku o poruchách spánku hlášených pacientem v informačním systému měření výsledků (PROMIS®).
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
PROMIS® Sleep Disturbance v 8-položkovém měření, které hodnotí kvalitu spánku, hloubku spánku a regeneraci spojenou se spánkem.
Jedná se o 5bodovou škálu odezvy, konkrétní možnosti odezvy se liší podle položek.
První 4 položky používají možnosti odezvy, které se pohybují od vůbec ne až po velmi.
Další 3 položky používají možnosti odezvy v rozsahu od Nikdy po Vždy.
Poslední položka hodnotí kvalitu spánku v rozsahu od Velmi špatná po Velmi dobrá.
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
Změny hladin žlučových kyselin v séru
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
|
|
Změny hladin celkového bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 28
|
Výchozí stav až do týdne 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. prosince 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. dubna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. listopadu 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
11. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Kožní projevy
- Nemoci žlučových cest
- Kožní choroby
- Nemoci žlučových cest
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Příznaky a symptomy
- Cholangitida
- Cholangitida, sklerotizace
- Cholestáza
- Pruritus
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Volixibat
Další identifikační čísla studie
- VLX-301
- 2020-003027-41 (Číslo EudraCT)
- 2023-505764-11-00 (Jiný identifikátor: EUCT number)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .