Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af et undersøgelseslægemiddel ved navn Volixibat hos patienter med kløe forårsaget af primær skleroserende kolangitis (PSC) (VISTAS)

2. februar 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En randomiseret dobbeltblind placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af Volixibats effektivitet og sikkerhed ved behandling af kolestatisk kløe hos patienter med primær skleroserende kolangitis

Formålet med dette kliniske forskningsstudie er at lære mere om brugen af ​​undersøgelsesmedicinen, volixibat, til behandling af kløe (kløe) forbundet med Primær Skleroserende Cholangitis (PSC), og at vurdere den mulige indvirkning på sygdomsprogressionen af ​​PSC .

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

182

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentina, C1430
        • Glenny Corp S.A.
      • San Juan Bautista, Argentina, B1888
        • Hospital El Cruce
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Epping, Australien, VIC 3076
        • Northern Health
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Sippy Downs, Australien, 4556
        • University of the Sunshine Coast
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30140-080
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Goiânia, Brasilien, 74535-170
        • Hospital Das Clínicas Da Ufg
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
      • Salvador, Brasilien, 40290-000
        • Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
      • São Paulo, Brasilien, 04038-002
        • Hospital do Rim e Hipertensão
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
      • London, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Montreal, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8L 0A4
        • McMaster University Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • The Ottawa Hospital - General Campus
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BA
        • Royal Victoria Hospital
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH164SA
        • Lothian NHS Board
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2FT
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Hampstead
      • London, Hampstead, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Headington
      • Oxford, Headington, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Coronado, California, Forenede Stater, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94109
        • California Pacific Medical Center Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Forenede Stater, 34211
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Southern Therapy and Advanced Research LLC
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University Langone Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Health - Duke University Medical Center
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19141
        • Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Hixson, Tennessee, Forenede Stater, 37343
        • Galen Medical Group
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Liver Associates of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Care
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23603
        • Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Liver Institute Northwest
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington - Harborview Medical Center
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire De Lille
      • Paris, Frankrig, 75571
        • APHP-Hôpital Saint Antoine
      • Pessac, Frankrig, 33600
        • CHU Bordeaux - Haut Lévêque
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HV
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboud University Medical Centre (MC)
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Israel
      • Hadera, Israel, 38100
        • Hillel Yaffe Medical Center
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Israel, 3434104
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center - Ein Karem
      • Nahariya, Israel, 2210001
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 4941492
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Monza, Italien, 20900
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Napoli, Italien, 80131
        • A.O.U. Federico II
      • Padua, Italien, 35100
        • Azienda Ospedale Universita Padova
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • University Hospital Zurich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • University Hospital Tübingen Medical clinic
      • Wiesbaden, Tyskland, 65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
    • Nordrhine-Westphalia
      • Bonn, Nordrhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giv frit underskrevet informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) og vær villig til at overholde alle studiebesøg og krav til studiets afslutning, inklusive opfølgningsperioden.
  2. Emner i alderen ≥16 år for støtteberettigede regioner
  3. Bekræftet diagnose af stor eller lille kanal PSC baseret på American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) retningslinjer.
  4. Kvalificeret kløe forbundet med PSC som vurderet af Adult ItchRO.
  5. Brug af ursodeoxycholsyre (UDCA) og kløestillende medicin vil være tilladt, hvis de opfylder yderligere kriterier.
  6. Samtidig inflammatorisk tarmsygdom (IBD) er tilladt, hvis det opfylder yderligere kriterier.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pruritus forbundet med en anden ætiologi end PSC
  2. Bevis eller klinisk mistanke om dekompenseret cirrhose eller en historie med dekompensationshændelser
  3. Anamnese med ileostomi eller tyndtarmskirurgi/resektion eller andre operationer, der kan have forstyrret den enterohepatiske cirkulation
  4. Beviser, historie eller mistanke om andre leversygdomme
  5. Galdegangsstent eller perkutan galdegangsdrænplacering eller ballonudvidelsesprocedure af en striktur inden for 12 uger efter screening
  6. Overskridelse af foruddefinerede biokemiske værdier for alaninaminotransferase/aspartataminotransferase (ALT/AST), estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR), serumkreatinin (sCr), blodpladetal, internationalt normaliseret forhold (INR) og total bilirubin
  7. Historie om levertransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1 Arm 1: Volixibat 20mg
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage volixibat 20 mg to gange dagligt.
Medicin: Volixibat
Orale kapsler, indgivet to gange dagligt. Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hæmmer.
Andre navne:
  • SHP626
Eksperimentel: Del 1 Arm 2: Volixibat 80mg
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage volixibat 80 mg to gange dagligt.
Medicin: Volixibat
Orale kapsler, indgivet to gange dagligt. Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hæmmer.
Andre navne:
  • SHP626
Placebo komparator: Del 1 Arm 3: Placebo
Deltagere i denne arm vil modtage kapsler, der er matchet til undersøgelseslægemidlet minus det aktive volixibat-stof, to gange dagligt.
Medicin: Placebo
Kapsler matchet til studielægemiddel minus aktivt stof
Eksperimentel: Del 2 Arm 1: Volixibat Valgt Dosis 20mg
Deltagere randomiseret til denne arm vil modtage volixibat 20 mg to gange dagligt.
Medicin: Volixibat
Orale kapsler, indgivet to gange dagligt. Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hæmmer.
Andre navne:
  • SHP626
Placebo komparator: Del 2 Arm 2: Placebo
Deltagere i denne arm vil modtage kapsler, der er matchet til undersøgelseslægemidlet minus det aktive volixibat-stof, to gange dagligt.
Medicin: Placebo
Kapsler matchet til studielægemiddel minus aktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring i de daglige kløe-score ved hjælp af spørgeskemaet Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Adult ItchRO er en 11-punkts NRS-måling af kløens sværhedsgrad fra 0=ingen kløe til 10=værst mulig kløe.
Baseline frem til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med kløerespons ved hjælp af Adult ItchRO
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Baseline frem til uge 28
Forekomsten af ​​uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Baseline frem til uge 28
Ændringer i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Baseline frem til uge 28
Ændring i primær skleroserende kolangitis-specifik patientrapporteret resultat
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Baseline frem til uge 28
Ændring i patientrapporterede udfaldsmålingsinformationssystem (PROMIS®) træthedsspørgeskema
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
PROMIS® Fatigue-spørgeskemaet er en 5-punkts svarskala. Respondenter støtter hvert punkt ved hjælp af en 5-punkts svarskala: Aldrig, Sjældent, Nogle gange, Ofte og Altid.
Baseline frem til uge 28
Ændring i patientrapporterede udfaldsmålingsinformationssystem (PROMIS®) spørgeskema til søvnforstyrrelser
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
PROMIS® søvnforstyrrelse i et 8-element mål, der vurderer søvnkvalitet, søvndybde og genopretning forbundet med søvn. Det er en 5-punkts svarskala, de specifikke svarmuligheder varierer efter emner. De første 4 punkter bruger svarmuligheder, der spænder fra Slet ikke til Meget. De næste 3 punkter bruger svarmuligheder, der spænder fra Aldrig til Altid. Det sidste punkt vurderer søvnkvaliteten fra Meget dårlig til Meget god.
Baseline frem til uge 28
Ændringer i serum galdesyreniveauer
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Baseline frem til uge 28
Ændringer i det samlede bilirubinniveau
Tidsramme: Baseline frem til uge 28
Baseline frem til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2020

Først opslået (Faktiske)

11. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VLX-301
  • 2020-003027-41 (EudraCT nummer)
  • 2023-505764-11-00 (Anden identifikator: EUCT number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær skleroserende kolangitis

Kliniske forsøg med Volixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner