Исследование по оценке эффективности и безопасности исследуемого препарата под названием воликсибат у пациентов с зудом, вызванным первичным склерозирующим холангитом (ПСХ) (VISTAS)
24 августа 2026 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности воликсибата при лечении холестатического зуда у пациентов с первичным склерозирующим холангитом
Цель этого клинического исследования — узнать больше об использовании исследуемого препарата воликсибат для лечения зуда (зуда), связанного с первичным склерозирующим холангитом (ПСХ), и оценить возможное влияние на прогрессирование заболевания ПСХ. .
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
182
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Adelaide, Австралия, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Австралия, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Австралия, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Австралия, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Австралия, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Аргентина, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Аргентина, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Бельгия, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Бразилия, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Бразилия, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
Salvador, Бразилия, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Бразилия, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Германия, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Германия, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Германия, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Германия, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Германия, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Германия, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Германия, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Германия, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Hadera, Израиль, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Израиль, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Израиль, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Израиль, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Израиль, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Израиль, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Израиль, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Израиль, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Испания, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
-
Bologna, Италия, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Италия, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Италия, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Италия, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padova, Италия, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Calgary, Канада, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
London, Канада, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Канада, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Канада
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Соединенное Королевство, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Соединенное Королевство
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Соединенные Штаты, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Соединенные Штаты, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Соединенные Штаты, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Соединенные Штаты, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Grenoble, Франция, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Франция, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Paris, Франция, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Франция, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предоставьте добровольно подписанное информированное согласие и согласие (если применимо) и будьте готовы соблюдать все учебные визиты и требования до конца исследования, включая период последующего наблюдения.
- Субъекты в возрасте ≥16 лет для подходящих регионов
- Подтвержденный диагноз ПСХ крупного или мелкого протока на основании рекомендаций Американской ассоциации по изучению заболеваний печени (AASLD).
- Квалифицированный зуд, связанный с ПСХ, по оценке Adult ItchRO.
- Использование урсодезоксихолевой кислоты (УДХК) и противозудных препаратов будет разрешено, если они соответствуют дополнительным критериям.
- Сопутствующее воспалительное заболевание кишечника (ВЗК) допускается при соответствии дополнительным критериям.
Критерий исключения:
- Зуд, связанный с этиологией, отличной от ПСХ
- Доказательства или клиническое подозрение на декомпенсацию цирроза или случаи декомпенсации в анамнезе
- Наличие в анамнезе илеостомии или операций на тонкой кишке/резекции или других операций, которые могли нарушить энтерогепатическую циркуляцию
- Доказательства, история или подозрение на другие заболевания печени
- Стентирование желчных протоков или чрескожное дренирование желчных протоков или процедура баллонной дилатации стриктуры в течение 12 недель после скрининга
- Превышение предварительно определенных биохимических значений аланинаминотрансферазы/аспартатаминотрансферазы (АЛТ/АСТ), расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ), сывороточного креатинина (скр), числа тромбоцитов, международного нормализованного отношения (МНО) и общего билирубина
- История трансплантации печени
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть 1. Группа 1: Воликсибат 20 мг.
Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать воликсибат по 20 мг два раза в день.
|
Капсулы для приема внутрь два раза в день.
Volixibat является ингибитором переносчика желчных кислот в подвздошной кишке (IBAT).
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Часть 1. Группа 2: Воликсибат 80 мг.
Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать воликсибат по 80 мг два раза в день.
|
Капсулы для приема внутрь два раза в день.
Volixibat является ингибитором переносчика желчных кислот в подвздошной кишке (IBAT).
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Часть 1. Группа 3: Плацебо
Участники этой группы будут получать капсулы, соответствующие исследуемому препарату без активного вещества воликсибата, два раза в день.
|
Капсулы, соответствующие исследуемому препарату, за исключением действующего вещества
|
|
Экспериментальный: Часть 2. Группа 1: выбранная доза Воликсибата 20 мг.
Участники, рандомизированные в эту группу, будут получать воликсибат по 20 мг два раза в день.
|
Капсулы для приема внутрь два раза в день.
Volixibat является ингибитором переносчика желчных кислот в подвздошной кишке (IBAT).
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Часть 2. Группа 2: Плацебо
Участники этой группы будут получать капсулы, соответствующие исследуемому препарату без активного вещества воликсибата, два раза в день.
|
Капсулы, соответствующие исследуемому препарату, за исключением действующего вещества
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее изменение ежедневных оценок зуда с использованием опросника «Зуд для взрослых» (Adult ItchRO).
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Взрослый зудRO представляет собой 11-балльную шкалу NRS для оценки тяжести зуда в диапазоне от 0 = отсутствие зуда до 10 = максимально сильный зуд.
|
Исходный уровень до 28 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с реакцией на зуд с помощью Adult ItchRO
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
|
Изменения щелочной фосфатазы
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
|
Изменение исхода, о котором сообщают пациенты, в отношении первичного склерозирующего холангита
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
|
Анкета об изменениях в информационной системе измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS®)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Опросник PROMIS® Fatigue представляет собой 5-балльную шкалу ответов.
Респонденты одобряют каждый пункт, используя 5-балльную шкалу ответов: никогда, редко, иногда, часто и всегда.
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
Опросник по нарушению сна в информационной системе измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS®)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
PROMIS® Sleep Disturbance в виде измерения из 8 пунктов, которое оценивает качество сна, глубину сна и восстановление, связанное со сном.
Это 5-балльная шкала ответов, конкретные варианты ответов варьируются в зависимости от пунктов.
В первых 4 пунктах используются варианты ответов от «Нисколько» до «Очень».
В следующих 3 пунктах используются варианты ответов от Никогда до Всегда.
Последний пункт оценивает качество сна в диапазоне от очень плохого до очень хорошего.
|
Исходный уровень до 28 недели
|
|
Изменения уровня желчных кислот в сыворотке крови
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-й недели
|
Исходный уровень до 28-й недели
|
|
|
Изменения уровня общего билирубина
Временное ограничение: Исходный уровень до 28-й недели
|
Исходный уровень до 28-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
18 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 февраля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Кожные проявления
- Заболевания желчевыводящих путей
- Кожные заболевания
- Заболевания желчных протоков
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Признаки и симптомы
- Холангит
- Холангит, склерозирующий
- Холестаз
- Зуд
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Volixibat
Другие идентификационные номера исследования
- VLX-301
- 2020-003027-41 (Номер EudraCT)
- 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Другой идентификатор: EUCT number)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .