Tutkimus Voliksibat-nimisen tutkimuslääkkeen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisen sklerosoivan kolangiitin (PSC) aiheuttamaa kutinaa (VISTAS)
maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Satunnaistettu kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu tutkimus voliksibatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kolestaattisen kutinan hoidossa potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti
Tämän kliinisen tutkimustutkimuksen tarkoituksena on oppia lisää tutkimuslääkkeen, voliksibaatin, käytöstä primaariseen sklerosoivaan kolangiittiin (PSC) liittyvän kutinan (kutina) hoidossa ja arvioida mahdollisia vaikutuksia PSC:n taudin etenemiseen. .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
182
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentiina, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Argentiina, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Australia, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Australia, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Australia, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilia, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Brasilia, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
Salvador, Brasilia, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brasilia, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
-
Hadera, Israel, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Italia, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padova, Italia, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Ranska, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Paris, Ranska, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Ranska, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Saksa, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Saksa, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Saksa, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Saksa, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Saksa, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Saksa, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Yhdysvallat, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Yhdysvallat, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anna vapaasti allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) ja ole valmis noudattamaan kaikkia opintokäyntejä ja vaatimuksia tutkimuksen loppuun asti, mukaan lukien seurantajakso.
- ≥16-vuotiaat tutkittavat kelvollisilla alueilla
- Vahvistettu suuren kanavan tai pienen kanavan PSC-diagnoosi perustuu American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) -ohjeisiin.
- PSC:hen liittyvä pätevä kutina Adult ItchRO:n arvioimana.
- Ursodeoksikoolihapon (UDCA) ja kutinalääkkeiden käyttö sallitaan, jos ne täyttävät lisäkriteerit.
- Samanaikainen tulehduksellinen suolistosairaus (IBD) on sallittu, jos se täyttää lisäkriteerit.
Poissulkemiskriteerit:
- Kutina, joka liittyy muuhun kuin PSC:hen
- Todisteet tai kliininen epäily dekompensoituneesta kirroosista tai aiemmista dekompensaatiotapahtumista
- ileostomia tai ohutsuolen leikkaus/resektio tai muut leikkaukset, jotka ovat saattaneet häiritä enterohepaattista verenkiertoa
- Todisteet, historia tai epäilyt muista maksasairaudeista
- Sappitiestentti tai perkutaaninen sappitiehyen asennus tai ahtauma pallolaajennus 12 viikon sisällä seulonnasta
- Alaniiniaminotransferaasi/aspartaattiaminotransferaasi (ALT/AST), arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR), seerumin kreatiniini (sCr), verihiutaleiden määrä, kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ja kokonaisbilirubiini ylittävät ennalta määritetyt biokemialliset arvot
- Maksansiirron historia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1 Käsivarsi 1: Voliksibaatti 20 mg
Tähän ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat voliksibattia 20 mg kahdesti päivässä.
|
Suun kautta otettavat kapselit kahdesti päivässä.
Voliksibaatti on Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) -estäjä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa 1 Käsivarsi 2: Voliksibaatti 80 mg
Tähän ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat 80 mg voliksibattia kahdesti päivässä.
|
Suun kautta otettavat kapselit kahdesti päivässä.
Voliksibaatti on Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) -estäjä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Osa 1 Käsivarsi 3: Placebo
Tämän haaran osallistujat saavat kahdesti päivässä kapseleita, jotka on sovitettu tutkimuslääkkeeseen miinus aktiivinen voliksibaattiaine.
|
Kapselit sovitettu tutkimuslääkkeeseen miinus vaikuttava aine
|
|
Kokeellinen: Osa 2 Käsivarsi 1: Voliksibatin valittu annos 20 mg
Tähän ryhmään satunnaistetut osallistujat saavat voliksibattia 20 mg kahdesti päivässä.
|
Suun kautta otettavat kapselit kahdesti päivässä.
Voliksibaatti on Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) -estäjä.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Osa 2 Käsivarsi 2: Placebo
Tämän haaran osallistujat saavat kahdesti päivässä kapseleita, jotka on sovitettu tutkimuslääkkeeseen miinus aktiivinen voliksibaattiaine.
|
Kapselit sovitettu tutkimuslääkkeeseen miinus vaikuttava aine
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäisten kutinapisteiden keskimääräinen muutos käyttämällä Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) -kyselylomaketta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Aikuisten ItchRO on 11-pisteinen NRS-mittaus kutinan vaikeudelle, joka vaihtelee 0 = ei kutinaa 10 = pahin mahdollinen kutina.
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on kutinavaste Adult ItchRO:ta käytettäessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
|
Haitallisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
|
Alkalisen fosfataasin muutokset
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
|
Muutos primaarisen sklerosoivan kolangiitin potilaskohtaisessa raportoinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
|
Muutos potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS®) väsymyskyselylomakkeessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
PROMIS® Fatigue -kyselylomake on 5-pisteinen vastausasteikko.
Vastaajat hyväksyvät jokaisen kohdan 5-pisteen vastausasteikolla: ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina.
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
Muutos potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS®) unihäiriökyselylomakkeessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
PROMIS® Sleep Disturbance 8 kohdan mittana, joka arvioi unen laadun, unen syvyyden ja uneen liittyvän palautumisen.
Se on 5-pisteinen vastausasteikko, ja erityiset vastausvaihtoehdot vaihtelevat kohteiden mukaan.
Ensimmäiset 4 kohdetta käyttävät vastausvaihtoehtoja, jotka vaihtelevat Ei ollenkaan - Erittäin paljon.
Seuraavat 3 kohdetta käyttävät vastausvaihtoehtoja, jotka vaihtelevat Ei koskaan - Aina.
Viimeinen kohta arvioi unen laatua erittäin huonosta erittäin hyvään.
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
Muutokset seerumin sappihappotasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
|
|
Muutokset kokonaisbilirubiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Lähtötilanne viikkoon 28 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 18. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 11. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VLX-301
- 2020-003027-41 (EudraCT-numero)
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Muu tunniste: EUCT number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .