Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til et undersøkende legemiddel kalt Volixibat hos pasienter med kløe forårsaket av primær skleroserende kolangitt (PSC) (VISTAS)

15. april 2024 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Volixibat ved behandling av kolestatisk kløe hos pasienter med primær skleroserende kolangitt

Hensikten med denne kliniske forskningsstudien er å lære mer om bruken av studiemedisinen, volixibat, for behandling av kløe (kløe) assosiert med primær skleroserende kolangitt (PSC), og å vurdere mulig innvirkning på sykdomsprogresjonen av PSC. .

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

200

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Avsluttet
        • The Ottawa Hospital - General Campus
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network - Toronto General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gideon Hirschfield, MD
  • Forente stater
    • California
      • Coronado, California, Forente stater, 92118
        • Rekruttering
        • Southern California Research Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tarek Hassanein, MD
      • Culver City, California, Forente stater, 90230
        • Rekruttering
        • Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Debra L. Weinstein, MD, CPI
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Walid Ayoub, MD
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • Rekruttering
        • California Pacific Medical Center Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Kidist Yimam, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
        • Hovedetterforsker:
          • Lisa Forman, MD
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Rekruttering
        • MedStar Georgetown University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Coleman Smith
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Forente stater, 34211
        • Avsluttet
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cynthia Levy, MD
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Rekruttering
        • Tampa General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Nyingi Kemmer
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Alan Bonder, MD
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Stuart Gordon, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Eaton, MD
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • Avsluttet
        • Southern Therapy and Advanced Research LLC
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Avsluttet
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Rekruttering
        • Weill Cornell Medical College
        • Hovedetterforsker:
          • Emily Schonfeld, MD
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10016
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center - Research Pharmacy
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mercedes Martinez
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Avsluttet
        • University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke Health - Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Julius Wilder, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Olumuyiwa Awoniyi, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
        • Rekruttering
        • Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Manish Thapar, MD
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Avsluttet
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Hixson, Tennessee, Forente stater, 37343
        • Rekruttering
        • Galen Medical Group
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chirag Patel
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Roman Perri, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75203
        • Rekruttering
        • The Liver Institute At Methodist Dallas Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Parvez Mantry, MD
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Liver Associates of Texas
        • Hovedetterforsker:
          • Victor Ankoma-Sey
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Avsluttet
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah Health Care
        • Hovedetterforsker:
          • Juan Gallegos-Orozco, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forente stater, 23603
        • Rekruttering
        • Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell Shiffman, MD
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Rekruttering
        • Richmond Community Hospital LLC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell Shiffman, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Avsluttet
        • University of Washington - Harborview Medical Center
  • Israel
      • Hadera, Israel, 38100
        • Rekruttering
        • Hillel Yaffe Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fadi Abu-Baker
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekruttering
        • Rambam Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ella Veitsman, MD
      • Haifa, Israel, 3434104
        • Rekruttering
        • Carmel Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eli Zuckerman, MD
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Gadi Lalazar, MD
        • Ta kontakt med:
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Center - Ein Karem
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rifaat Safadi
      • Nahariyya, Israel, 2210001
        • Rekruttering
        • Galilee Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nimer Assy, MD
      • Petach Tikva, Israel, 4941492
        • Rekruttering
        • Rabin Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marius Braun, Dr.
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Rekruttering
        • Sheba Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ehud Zigmond, Dr.
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Avsluttet
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT12 6BA
        • Rekruttering
        • Royal Victoria Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Roger McCorry, MD
        • Ta kontakt med:
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Rekruttering
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Palak Trivedi
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • George Mells
      • Edinburgh, Storbritannia, EH164SA
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Avsluttet
        • St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Hovedetterforsker:
          • Deepask Joshi, MD
        • Ta kontakt med:
      • Nottingham, Storbritannia, NG7 2FT
        • Rekruttering
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Suresh V Venkatachalapathy
      • Southampton, Storbritannia
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Hovedetterforsker:
          • Janisha Patel, MD
        • Ta kontakt med:
    • Hampstead
      • London, Hampstead, Storbritannia, NW3 2QG
    • Headington
      • Oxford, Headington, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • John Radcliffe Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Emma Culver, MD
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Münevver Demir
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Avsluttet
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Avsluttet
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
      • Leipzig, Tyskland, 04103
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • University Hospital Tübingen Medical clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Berg, Prof. Dr. med.
        • Ta kontakt med:
      • Wiesbaden, Tyskland, 65189
        • Rekruttering
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
        • Hovedetterforsker:
          • Christoph Sarrazin, Prof.
        • Ta kontakt med:
    • Lower Saxony
      • Hannover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Rekruttering
        • Hannover Medical School
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Heiner Wedemeyer, Prof.
    • Nordrhine-Westphalia
      • Bonn, Nordrhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Bonn
        • Hovedetterforsker:
          • Leona Dold, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Gi fritt signert informert samtykke og samtykke (som aktuelt) og vær villig til å overholde alle studiebesøk og krav gjennom studiets slutt, inkludert oppfølgingsperioden.
  2. Emner i alderen ≥16 år for kvalifiserte regioner
  3. Bekreftet diagnose av stor eller liten kanal PSC basert på American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) retningslinjer.
  4. Kvalifisert pruritus assosiert med PSC som vurdert av Adult ItchRO.
  5. Bruk av ursodeoksykolsyre (UDCA) og kløestillende medisiner vil være tillatt dersom de oppfyller ytterligere kriterier.
  6. Samtidig inflammatorisk tarmsykdom (IBD) er tillatt hvis de oppfyller ytterligere kriterier.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kløe assosiert med en annen etiologi enn PSC
  2. Bevis eller klinisk mistanke om dekompensert cirrhose, eller en historie med dekompensasjonshendelser
  3. Anamnese med ileostomi eller tynntarmkirurgi/reseksjon eller andre operasjoner som kan ha forstyrret den enterohepatiske sirkulasjonen
  4. Bevis, historie eller mistanke om andre leversykdommer
  5. Plassering av galleveisstent eller perkutan gallekanaldrenering, eller ballongdilatasjonsprosedyre av en striktur innen 12 uker etter screening
  6. Overskridelse av forhåndsdefinerte biokjemiske verdier for alaninaminotransferase/aspartataminotransferase (ALT/AST), estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR), serumkreatinin (sCr), antall blodplater, internasjonalt normalisert forhold (INR) og total bilirubin
  7. Historie om levertransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Volixibat 20mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 20 mg to ganger daglig.
Legemiddel: Volixibat
Orale kapsler, administrert to ganger daglig. Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
  • SHP626
Eksperimentell: Volixibat 80mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 80 mg to ganger daglig.
Legemiddel: Volixibat
Orale kapsler, administrert to ganger daglig. Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
  • SHP626
Placebo komparator: Placebo
Deltakere i denne armen vil motta kapsler tilpasset studiemedisinen minus det aktive volixibat-stoffet, to ganger daglig.
Legemiddel: Placebo
Kapsler tilpasset studiemedisin minus aktiv substans

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring i de daglige kløepoengene ved å bruke spørreskjemaet Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Adult ItchRO er en 11-punkts NRS-måling av alvorlighetsgraden av kløe som strekker seg fra 0=ingen kløe til 10=verst mulig kløe.
Baseline frem til uke 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere med kløerespons ved bruk av Adult ItchRO
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Baseline frem til uke 28
Forekomsten av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Baseline frem til uke 28
Endringer i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Baseline frem til uke 28
Endring i primær skleroserende kolangitt-spesifikt pasientrapportert utfall
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Baseline frem til uke 28
Endring i pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) tretthetsspørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
PROMIS® Fatigue-spørreskjemaet er en 5-punkts svarskala. Respondentene støtter hvert element ved å bruke en 5-punkts svarskala: Aldri, Sjelden, Noen ganger, Ofte og Alltid.
Baseline frem til uke 28
Endring i pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) spørreskjema for søvnforstyrrelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
PROMIS® søvnforstyrrelse i et 8-element mål som vurderer søvnkvalitet, søvndybde og gjenoppretting assosiert med søvn. Det er en 5-punkts svarskala, de spesifikke svaralternativene varierer fra punkt til punkt. De første 4 elementene bruker svaralternativer som spenner fra Ikke i det hele tatt til Veldig mye. De neste 3 elementene bruker svaralternativer som varierer fra Aldri til Alltid. Det siste elementet vurderer søvnkvaliteten fra svært dårlig til svært god.
Baseline frem til uke 28
Endringer i serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Baseline frem til uke 28
Endringer i totale bilirubinnivåer
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
Baseline frem til uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. desember 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VLX-301
  • 2020-003027-41 (EudraCT-nummer)
  • 2023-505764-11-00 (Annen identifikator: EUCT number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær skleroserende kolangitt

Kliniske studier på Volixibat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere