En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til et undersøkende legemiddel kalt Volixibat hos pasienter med kløe forårsaket av primær skleroserende kolangitt (PSC) (VISTAS)
24. august 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En randomisert dobbeltblind placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Volixibat ved behandling av kolestatisk kløe hos pasienter med primær skleroserende kolangitt
Hensikten med denne kliniske forskningsstudien er å lære mer om bruken av studiemedisinen, volixibat, for behandling av kløe (kløe) assosiert med primær skleroserende kolangitt (PSC), og å vurdere mulig innvirkning på sykdomsprogresjonen av PSC. .
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
182
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentina, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Argentina, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Australia, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Australia, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Australia, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgia, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasil, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Brasil, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
Salvador, Brasil, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brasil, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
-
-
-
-
-
Calgary, Canada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
London, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Canada
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Forente stater, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Forente stater, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Forente stater, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Forente stater, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Forente stater, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Forente stater, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Paris, Frankrike, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Frankrike, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
-
Hadera, Israel, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Italia, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padova, Italia, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spania, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Storbritannia, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Storbritannia
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Storbritannia, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Tyskland, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Tyskland, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gi fritt signert informert samtykke og samtykke (som aktuelt) og vær villig til å overholde alle studiebesøk og krav gjennom studiets slutt, inkludert oppfølgingsperioden.
- Emner i alderen ≥16 år for kvalifiserte regioner
- Bekreftet diagnose av stor eller liten kanal PSC basert på American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) retningslinjer.
- Kvalifisert pruritus assosiert med PSC som vurdert av Adult ItchRO.
- Bruk av ursodeoksykolsyre (UDCA) og kløestillende medisiner vil være tillatt dersom de oppfyller ytterligere kriterier.
- Samtidig inflammatorisk tarmsykdom (IBD) er tillatt hvis de oppfyller ytterligere kriterier.
Ekskluderingskriterier:
- Kløe assosiert med en annen etiologi enn PSC
- Bevis eller klinisk mistanke om dekompensert cirrhose, eller en historie med dekompensasjonshendelser
- Anamnese med ileostomi eller tynntarmkirurgi/reseksjon eller andre operasjoner som kan ha forstyrret den enterohepatiske sirkulasjonen
- Bevis, historie eller mistanke om andre leversykdommer
- Plassering av galleveisstent eller perkutan gallekanaldrenering, eller ballongdilatasjonsprosedyre av en striktur innen 12 uker etter screening
- Overskridelse av forhåndsdefinerte biokjemiske verdier for alaninaminotransferase/aspartataminotransferase (ALT/AST), estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR), serumkreatinin (sCr), antall blodplater, internasjonalt normalisert forhold (INR) og total bilirubin
- Historie om levertransplantasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del 1 Arm 1: Volixibat 20mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 20 mg to ganger daglig.
|
Orale kapsler, administrert to ganger daglig.
Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del 1 Arm 2: Volixibat 80mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 80 mg to ganger daglig.
|
Orale kapsler, administrert to ganger daglig.
Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del 1 Arm 3: Placebo
Deltakere i denne armen vil motta kapsler tilpasset studiemedisinen minus det aktive volixibat-stoffet, to ganger daglig.
|
Kapsler tilpasset studiemedisin minus aktiv substans
|
|
Eksperimentell: Del 2 Arm 1: Volixibat Valgt Dose 20 mg
Deltakere randomisert til denne armen vil motta volixibat 20 mg to ganger daglig.
|
Orale kapsler, administrert to ganger daglig.
Volixibat er en Ileal Bile Acid Transporter (IBAT) hemmer.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del 2 Arm 2: Placebo
Deltakere i denne armen vil motta kapsler tilpasset studiemedisinen minus det aktive volixibat-stoffet, to ganger daglig.
|
Kapsler tilpasset studiemedisin minus aktiv substans
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i de daglige kløepoengene ved å bruke spørreskjemaet Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Adult ItchRO er en 11-punkts NRS-måling av alvorlighetsgraden av kløe som strekker seg fra 0=ingen kløe til 10=verst mulig kløe.
|
Baseline frem til uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel deltakere med kløerespons ved bruk av Adult ItchRO
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Baseline frem til uke 28
|
|
|
Forekomsten av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Baseline frem til uke 28
|
|
|
Endringer i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Baseline frem til uke 28
|
|
|
Endring i primær skleroserende kolangitt-spesifikt pasientrapportert utfall
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Baseline frem til uke 28
|
|
|
Endring i pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) tretthetsspørreskjema
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
PROMIS® Fatigue-spørreskjemaet er en 5-punkts svarskala.
Respondentene støtter hvert element ved å bruke en 5-punkts svarskala: Aldri, Sjelden, Noen ganger, Ofte og Alltid.
|
Baseline frem til uke 28
|
|
Endring i pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS®) spørreskjema for søvnforstyrrelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
PROMIS® søvnforstyrrelse i et 8-element mål som vurderer søvnkvalitet, søvndybde og gjenoppretting assosiert med søvn.
Det er en 5-punkts svarskala, de spesifikke svaralternativene varierer fra punkt til punkt.
De første 4 elementene bruker svaralternativer som spenner fra Ikke i det hele tatt til Veldig mye.
De neste 3 elementene bruker svaralternativer som varierer fra Aldri til Alltid.
Det siste elementet vurderer søvnkvaliteten fra svært dårlig til svært god.
|
Baseline frem til uke 28
|
|
Endringer i serum gallesyrenivåer
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Baseline frem til uke 28
|
|
|
Endringer i totale bilirubinnivåer
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
Baseline frem til uke 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
20. februar 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. november 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
11. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VLX-301
- 2020-003027-41 (EudraCT-nummer)
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Annen identifikator: EUCT number)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .