Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'un médicament expérimental nommé Volixibat chez les patients souffrant de démangeaisons causées par la cholangite sclérosante primitive (CSP) (VISTAS)
24 août 2026 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Une étude randomisée en double aveugle contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du volixibat dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive
Le but de cette étude de recherche clinique est d'en savoir plus sur l'utilisation du médicament à l'étude, le volixibat, pour le traitement du prurit (démangeaisons) associé à la cholangite sclérosante primitive (CSP), et d'évaluer l'impact possible sur la progression de la maladie de la CSP. .
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
182
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
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Erlangen, Allemagne, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
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Kiel, Allemagne, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Magdeburg, Allemagne, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Tübingen, Allemagne, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden, Allemagne, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, Allemagne, 30625
- Hannover Medical School
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Nordrhine-Westphalia
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Bonn, Nordrhine-Westphalia, Allemagne, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
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Buenos Aires, Argentine, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentine, C1430
- Glenny Corp S.A.
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San Juan Bautista, Argentine, B1888
- Hospital El Cruce
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Adelaide, Australie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Epping, Australie, VIC 3076
- Northern Health
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Liverpool, Australie, 2170
- Liverpool Hospital
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Melbourne, Australie, 3084
- Austin Health
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Sippy Downs, Australie, 4556
- University of the Sunshine Coast
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Brussels, Belgique, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent, Belgique, 9000
- University Hospital Ghent
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Ghent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Belo Horizonte, Brésil, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
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Goiânia, Brésil, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Porto Alegre, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Salvador, Brésil, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
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São Paulo, Brésil, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
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Calgary, Canada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
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London, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
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Montreal, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
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Ottawa, Ontario, Canada
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid, Espagne, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Grenoble, France, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
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Lille, France, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Paris, France, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
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Pessac, France, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
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Hadera, Israël, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa, Israël, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israël, 3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israël, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
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Nahariya, Israël, 2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva, Israël, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, Israël, 52621
- Sheba medical center
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Tel Aviv, Israël, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Bologna, Italie, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italie, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Monza, Italie, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Naples, Italie, 80131
- A.O.U. Federico II
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Padova, Italie, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH164SA
- Lothian NHS Board
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
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Southampton, Royaume-Uni
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Hampstead
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London, Hampstead, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Headington
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Oxford, Headington, Royaume-Uni, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Zurich, Suisse, 8091
- University Hospital Zurich
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California
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Coronado, California, États-Unis, 92118
- Southern California Research Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- University of California, Davis
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San Francisco, California, États-Unis, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Lakewood Rch, Florida, États-Unis, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
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Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Tampa General Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
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New York
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Manhasset, New York, États-Unis, 11030
- Northwell Health
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medical College
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New York, New York, États-Unis, 10016
- New York University Langone Health
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
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Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Hixson, Tennessee, États-Unis, 37343
- Galen Medical Group
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, États-Unis, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Liver Associates of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah Health Care
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Virginia
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Newport News, Virginia, États-Unis, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Liver Institute Northwest
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Fournir un consentement éclairé et un assentiment librement signés (le cas échéant) et être prêt à se conformer à toutes les visites d'étude et aux exigences jusqu'à la fin de l'étude, y compris la période de suivi.
- Sujets âgés de ≥ 16 ans pour les régions éligibles
- Diagnostic confirmé de CSP à gros ou petit conduit selon les directives de l'American Association for the Study of Liver Disease (AASLD).
- Prurit qualifié associé à la CSP tel qu'évalué par Adult ItchRO.
- L'utilisation d'acide ursodésoxycholique (UDCA) et de médicaments antiprurigineux sera autorisée si elle répond à des critères supplémentaires.
- La maladie inflammatoire de l'intestin (MII) concomitante est autorisée si elle répond à des critères supplémentaires.
Critère d'exclusion:
- Prurit associé à une autre étiologie que la CSP
- Preuve ou suspicion clinique de cirrhose décompensée, ou antécédents d'événements de décompensation
- Antécédents d'iléostomie ou de chirurgie/résection de l'intestin grêle ou d'autres interventions chirurgicales pouvant avoir perturbé la circulation entérohépatique
- Preuve, antécédents ou suspicion d'autres maladies du foie
- Placement d'un stent dans les voies biliaires ou d'un drain percutané dans les voies biliaires, ou procédure de dilatation par ballonnet d'une sténose dans les 12 semaines suivant le dépistage
- Dépassement des valeurs biochimiques prédéfinies pour l'alanine aminotransférase/aspartate aminotransférase (ALT/AST), le taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR), la créatinine sérique (sCr), la numération plaquettaire, le rapport international normalisé (INR) et la bilirubine totale
- Antécédents de transplantation hépatique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Partie 1 Bras 1 : Volixibat 20 mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront 20 mg de volixibat deux fois par jour.
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Capsules orales, administrées deux fois par jour.
Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Expérimental: Partie 1, bras 2 : Volixibat 80 mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront 80 mg de volixibat deux fois par jour.
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Capsules orales, administrées deux fois par jour.
Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Comparateur placebo: Partie 1, bras 3 : Placebo
Les participants de ce bras recevront des gélules adaptées au médicament à l'étude moins la substance active volixibat, deux fois par jour.
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Capsules appariées au médicament à l'étude moins la substance active
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Expérimental: Partie 2, bras 1 : Volixibat, dose sélectionnée de 20 mg
Les participants randomisés dans ce bras recevront 20 mg de volixibat deux fois par jour.
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Capsules orales, administrées deux fois par jour.
Le volixibat est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT).
Autres noms:
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Comparateur placebo: Partie 2 Bras 2 : Placebo
Les participants de ce bras recevront des gélules adaptées au médicament à l'étude moins la substance active volixibat, deux fois par jour.
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Capsules appariées au médicament à l'étude moins la substance active
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement moyen des scores de démangeaison quotidiens à l'aide du questionnaire Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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L'Adult ItchRO est une mesure NRS en 11 points de la sévérité des démangeaisons allant de 0=pas de démangeaison à 10=pire démangeaison possible.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de participants présentant une réponse aux démangeaisons à l'aide de l'Adult ItchRO
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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L'incidence des événements indésirables
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Modifications de la phosphatase alcaline
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Modification du résultat rapporté par le patient spécifique à la cholangite sclérosante primitive
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Modification du questionnaire sur la fatigue du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Le questionnaire PROMIS® Fatigue est une échelle de réponse en 5 points.
Les répondants approuvent chaque élément à l'aide d'une échelle de réponse en 5 points : Jamais, Rarement, Parfois, Souvent et Toujours.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Modification du questionnaire sur les troubles du sommeil du Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS®)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Le PROMIS® Sleep Disturbance dans une mesure en 8 points qui évalue la qualité du sommeil, la profondeur du sommeil et la restauration associée au sommeil.
Il s'agit d'une échelle de réponse en 5 points, les options de réponse spécifiques varient selon les éléments.
Les 4 premiers items utilisent des options de réponse allant de Pas du tout à Beaucoup.
Les 3 éléments suivants utilisent des options de réponse allant de Jamais à Toujours.
Le dernier item évalue la qualité du sommeil allant de Très mauvaise à Très bonne.
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Ligne de base jusqu'à la semaine 28
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Modifications des taux sériques d'acides biliaires
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 28
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Base de référence jusqu'à la semaine 28
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Modifications des taux de bilirubine totale
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 28
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Base de référence jusqu'à la semaine 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
18 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
20 février 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 décembre 2020
Première publication (Réel)
11 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Manifestations cutanées
- Maladies des voies biliaires
- Maladies de la peau
- Maladies des voies biliaires
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies de la peau et du tissu conjonctif
- Signes et symptômes
- Cholangite
- Cholangite, sclérosante
- Cholestase
- Prurit
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- volixibat
Autres numéros d'identification d'étude
- VLX-301
- 2020-003027-41 (Numéro EudraCT)
- 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Autre identifiant: EUCT number)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .