Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de un fármaco en investigación llamado volixibat en pacientes con picazón causada por colangitis esclerosante primaria (PSC) (VISTAS)
24 de agosto de 2026 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de volixibat en el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con colangitis esclerosante primaria
El propósito de este estudio de investigación clínica es obtener más información sobre el uso del medicamento del estudio, volixibat, para el tratamiento del prurito (picazón) asociado con la colangitis esclerosante primaria (CEP) y evaluar el posible impacto en la progresión de la enfermedad de la CEP. .
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
182
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
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Erlangen, Alemania, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
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Kiel, Alemania, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
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Leipzig, Alemania, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Magdeburg, Alemania, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
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Tübingen, Alemania, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
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Wiesbaden, Alemania, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, Alemania, 30625
- Hannover Medical School
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Nordrhine-Westphalia
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Bonn, Nordrhine-Westphalia, Alemania, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
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Buenos Aires, Argentina, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentina, C1430
- Glenny Corp S.A.
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San Juan Bautista, Argentina, B1888
- Hospital El Cruce
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Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Epping, Australia, VIC 3076
- Northern Health
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Melbourne, Australia, 3084
- Austin Health
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Sippy Downs, Australia, 4556
- University of the Sunshine Coast
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Belo Horizonte, Brasil, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
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Goiânia, Brasil, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
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Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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Salvador, Brasil, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
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São Paulo, Brasil, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Ghent, Bélgica, 9000
- University Hospital Ghent
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Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Calgary, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary
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London, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
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Montreal, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
- University of Alberta
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
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Ottawa, Ontario, Canadá
- The Ottawa Hospital - General Campus
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
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Madrid, España, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Southern California Research Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California, Davis
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Lakewood Rch, Florida, Estados Unidos, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Tampa General Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Northwell Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medical College
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
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Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Hixson, Tennessee, Estados Unidos, 37343
- Galen Medical Group
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Liver Associates of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Health Care
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Virginia
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
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Grenoble, Francia, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
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Lille, Francia, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Paris, Francia, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
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Pessac, Francia, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
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Hadera, Israel, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israel, 3434104
- Carmel Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
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Nahariya, Israel, 2210001
- Galilee Medical Center
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Petah Tikva, Israel, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 52621
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Bologna, Italia, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Italia, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Naples, Italia, 80131
- A.O.U. Federico II
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Padova, Italia, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH164SA
- Lothian NHS Board
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
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Southampton, Reino Unido
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Hampstead
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London, Hampstead, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Headington
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Oxford, Headington, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Zurich, Suiza, 8091
- University Hospital Zurich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcione el consentimiento informado y el asentimiento libremente firmados (según corresponda) y esté dispuesto a cumplir con todas las visitas y requisitos del estudio hasta el final del estudio, incluido el período de seguimiento.
- Sujetos de ≥16 años de edad para las regiones elegibles
- Diagnóstico confirmado de colangitis esclerosante primaria de conducto grande o conducto pequeño según las pautas de la Asociación Estadounidense para el Estudio de la Enfermedad Hepática (AASLD).
- Prurito calificado asociado con PSC según lo evaluado por Adult ItchRO.
- Se permitirá el uso de ácido ursodesoxicólico (UDCA) y medicamentos antipruriginosos si se cumplen criterios adicionales.
- Se permite la enfermedad inflamatoria intestinal (EII) concomitante si se cumplen criterios adicionales.
Criterio de exclusión:
- Prurito asociado a una etiología diferente a la CEP
- Evidencia o sospecha clínica de cirrosis descompensada, o antecedentes de eventos de descompensación
- Antecedentes de ileostomía o cirugía/resección del intestino delgado u otras cirugías que pueden haber alterado la circulación enterohepática
- Evidencia, antecedentes o sospecha de otras enfermedades hepáticas
- Colocación de un stent en el conducto biliar o drenaje percutáneo del conducto biliar, o procedimiento de dilatación con globo de una estenosis dentro de las 12 semanas posteriores a la selección
- Exceder los valores bioquímicos predefinidos de alanina aminotransferasa/aspartato aminotransferasa (ALT/AST), tasa de filtración glomerular estimada (eGFR), creatinina sérica (sCr), recuento de plaquetas, índice internacional normalizado (INR) y bilirrubina total
- Historia del trasplante de hígado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Parte 1 Grupo 1: Volixibat 20 mg
Los participantes asignados al azar a este grupo recibirán 20 mg de volixibat dos veces al día.
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Cápsulas orales, administradas dos veces al día.
Volixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT).
Otros nombres:
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Experimental: Parte 1 Grupo 2: Volixibat 80 mg
Los participantes asignados al azar a este grupo recibirán 80 mg de volixibat dos veces al día.
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Cápsulas orales, administradas dos veces al día.
Volixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT).
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte 1 Brazo 3: Placebo
Los participantes de este grupo recibirán cápsulas correspondientes al fármaco del estudio menos la sustancia activa volixibat, dos veces al día.
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Cápsulas emparejadas con el fármaco del estudio menos el principio activo
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Experimental: Parte 2 Grupo 1: Volixibat dosis seleccionada 20 mg
Los participantes asignados al azar a este grupo recibirán 20 mg de volixibat dos veces al día.
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Cápsulas orales, administradas dos veces al día.
Volixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT).
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte 2 Brazo 2: Placebo
Los participantes de este grupo recibirán cápsulas correspondientes al fármaco del estudio menos la sustancia activa volixibat, dos veces al día.
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Cápsulas emparejadas con el fármaco del estudio menos el principio activo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio medio en las puntuaciones diarias de picazón utilizando el cuestionario Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Adult ItchRO es una medición NRS de 11 puntos de la gravedad de la picazón que va desde 0 = sin picazón hasta 10 = la peor picazón posible.
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Línea de base hasta la semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes con respuesta a la picazón usando Adult ItchRO
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Línea de base hasta la semana 28
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La incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Línea de base hasta la semana 28
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Cambios en la fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Línea de base hasta la semana 28
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Cambio en el resultado informado por el paciente específico de la colangitis esclerosante primaria
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Línea de base hasta la semana 28
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Cambio en el cuestionario de fatiga del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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El cuestionario de fatiga PROMIS® es una escala de respuesta de 5 puntos.
Los encuestados respaldan cada elemento utilizando una escala de respuesta de 5 puntos: nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre.
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Línea de base hasta la semana 28
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Cambio en el cuestionario sobre trastornos del sueño del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS®)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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La alteración del sueño PROMIS® en una medida de 8 elementos que evalúa la calidad del sueño, la profundidad del sueño y la restauración asociada con el sueño.
Es una escala de respuesta de 5 puntos, las opciones de respuesta específicas varían según los ítems.
Los primeros 4 ítems utilizan opciones de respuesta que van desde Nada hasta Mucho.
Los siguientes 3 elementos usan opciones de respuesta que van desde Nunca hasta Siempre.
El ítem final evalúa la calidad del sueño que va de Muy mala a Muy buena.
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Línea de base hasta la semana 28
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Cambios en los niveles séricos de ácidos biliares.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Línea de base hasta la semana 28
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Cambios en los niveles de bilirrubina total.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Línea de base hasta la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
20 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
11 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades de la piel
- Enfermedades de las vías biliares
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Signos y síntomas
- Colangitis
- Colangitis Esclerosante
- Colestasis
- Prurito
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- volixibat
Otros números de identificación del estudio
- VLX-301
- 2020-003027-41 (Número EudraCT)
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Otro identificador: EUCT number)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .