Vizsgálat a Volixibat nevű vizsgálati gyógyszer hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére primer szklerotizáló cholangitis (PSC) által okozott viszketésben szenvedő betegeknél (VISTAS)
2026. augusztus 24. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Volixibat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a kolesztatikus viszketés kezelésében elsődleges szklerotizáló cholangitisben szenvedő betegeknél
Ennek a klinikai kutatási vizsgálatnak az a célja, hogy többet megtudjon a vizsgált gyógyszer, a volixibat alkalmazásáról az elsődleges szklerotizáló cholangitishez (PSC) társuló viszketés (viszketés) kezelésére, és felmérje a PSC betegség progressziójára gyakorolt lehetséges hatást. .
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
182
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentína, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Argentína, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Adelaide, Ausztrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Ausztrália, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Ausztrália, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Ausztrália, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Ausztrália, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, Belgium, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, Belgium, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazília, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Brazília, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Brazília, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
Salvador, Brazília, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brazília, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Egyesült Királyság, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Egyesült Királyság
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Egyesült Államok, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Egyesült Államok, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Egyesült Államok, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Egyesült Államok, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Egyesült Államok, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Grenoble, Franciaország, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Franciaország, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Paris, Franciaország, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Franciaország, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Hadera, Izrael, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Izrael, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Izrael, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Németország, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Németország, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Németország, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Németország, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Németország, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Németország, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Németország, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Németország, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Bologna, Olaszország, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Olaszország, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Olaszország, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Olaszország, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padova, Olaszország, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
-
Zurich, Svájc, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Adjon szabadon aláírt, tájékozott hozzájárulást és hozzájárulást (adott esetben), és legyen hajlandó eleget tenni minden tanulmányi látogatásnak és követelménynek a tanulmány végéig, beleértve a nyomon követési időszakot is.
- 16 évesnél idősebb alanyok a jogosult régiókban
- A nagy csatorna vagy a kis csatorna PSC megerősített diagnózisa az Amerikai Májbetegségek Tanulmányozó Szövetségének (AASLD) irányelvei alapján.
- A PSC-vel kapcsolatos minősített viszketés az Adult ItchRO értékelése szerint.
- Az urzodezoxikólsav (UDCA) és a viszketés elleni gyógyszerek alkalmazása megengedett, ha további kritériumok teljesülnek.
- Egyidejű gyulladásos bélbetegség (IBD) megengedett, ha további kritériumok teljesülnek.
Kizárási kritériumok:
- A PSC-től eltérő etiológiájú viszketés
- Dekompenzált cirrhosis bizonyítéka vagy klinikai gyanúja, vagy dekompenzációs események anamnézisében
- ileostomia vagy vékonybél műtét/reszekció vagy egyéb olyan műtétek anamnézisében, amelyek megzavarhatták az enterohepatikus keringést
- Egyéb májbetegségek bizonyítéka, története vagy gyanúja
- Epevezeték stent vagy perkután epevezeték drén behelyezése, vagy egy szűkület ballonos tágítási eljárása a szűrést követő 12 héten belül
- Az alanin aminotranszferáz/aszpartát aminotranszferáz (ALT/AST), becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR), szérum kreatinin (sCr), vérlemezkeszám, nemzetközi normalizált arány (INR) és összbilirubin előre meghatározott biokémiai értékeinek túllépése
- Májtranszplantáció története
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. rész 1. kar: Volixibat 20 mg
Az ebbe a karba randomizált résztvevők naponta kétszer 20 mg volixibatot kapnak.
|
Orális kapszulák, naponta kétszer.
A Volixibat egy ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1. rész 2. kar: Volixibat 80 mg
Az ebbe a karba randomizált résztvevők naponta kétszer 80 mg volixibatot kapnak.
|
Orális kapszulák, naponta kétszer.
A Volixibat egy ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: 1. rész 3. kar: Placebo
Az ebben a karban részt vevők kapszulákat kapnak, amelyek a vizsgált gyógyszer mínusz az aktív volixibat anyaghoz illeszkednek, naponta kétszer.
|
A vizsgált gyógyszerhez illesztett kapszulák mínusz hatóanyag
|
|
Kísérleti: 2. rész 1. kar: Volixibat Selected Dose 20mg
Az ebbe a karba randomizált résztvevők naponta kétszer 20 mg volixibatot kapnak.
|
Orális kapszulák, naponta kétszer.
A Volixibat egy ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: 2. rész 2. kar: Placebo
Az ebben a karban részt vevők kapszulákat kapnak, amelyek a vizsgált gyógyszer mínusz az aktív volixibat anyaghoz illeszkednek, naponta kétszer.
|
A vizsgált gyógyszerhez illesztett kapszulák mínusz hatóanyag
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A napi viszketési pontszámok átlagos változása az Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) kérdőív alapján
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Az Adult ItchRO a viszketés súlyosságának 11 pontos NRS mérése, amely 0 = nincs viszketés és 10 = a lehető legrosszabb viszketés között mozog.
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A viszketésre reagáló résztvevők aránya az Adult ItchRO használatával
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
|
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
|
Az alkalikus foszfatáz változásai
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
|
Változás az elsődleges szklerotizáló kolangitisz-specifikus beteg által jelentett eredményben
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
|
Változás a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS®) a fáradtság kérdőívében
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
A PROMIS® Fáradtság kérdőív egy 5 pontos válaszskála.
A válaszadók az egyes tételeket egy 5 fokozatú válaszskálán hagyják jóvá: Soha, Ritkán, Néha, Gyakran és Mindig.
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
Változás a betegek által bejelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS®) alvászavar kérdőív
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
A PROMIS® alvászavar egy 8 tételből álló mérőszám, amely felméri az alvás minőségét, az alvás mélységét és az alváshoz kapcsolódó helyreállítási képességet.
Ez egy 5 pontos válaszskála, a konkrét válaszlehetőségek tételenként változnak.
Az első 4 elem válaszlehetőségeket használ, amelyek az Egyáltalán nem egészen a Nagyon sokig terjednek.
A következő 3 elem a Soha és a Mindig közötti válaszlehetőségeket használja.
Az utolsó elem az alvás minőségét értékeli a Nagyon rossztól a Nagyon jóig.
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
Változások a szérum epesav szintjében
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
|
|
A teljes bilirubinszint változásai
Időkeret: Alaphelyzet a 28. hétig
|
Alaphelyzet a 28. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. február 20.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. november 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 9.
Első közzététel (Tényleges)
2020. december 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 24.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- A bőr megnyilvánulásai
- Epeúti betegségek
- Bőrbetegségek
- Epeutak betegségei
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Jelek és tünetek
- Cholangitis
- Cholangitis, szklerotizáló
- Cholestasis
- Viszketés
- Nem megfelelő gyógyszerek
- Gyógyszerkészítmények
- tendixibat
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VLX-301
- 2020-003027-41 (EudraCT szám)
- 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Egyéb azonosító: EUCT number)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .