Een studie om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van een onderzoeksgeneesmiddel genaamd Volixibat bij patiënten met jeuk veroorzaakt door primaire scleroserende cholangitis (PSC) (VISTAS)
24 augustus 2026 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van volixibat bij de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis te evalueren
Het doel van deze klinische onderzoeksstudie is om meer te weten te komen over het gebruik van het studiegeneesmiddel, volixibat, voor de behandeling van pruritus (jeuk) geassocieerd met primaire scleroserende cholangitis (PSC), en om de mogelijke impact op de ziekteprogressie van PSC te beoordelen. .
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
182
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1199
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentinië, C1430
- Glenny Corp S.A.
-
San Juan Bautista, Argentinië, B1888
- Hospital El Cruce
-
-
-
-
-
Adelaide, Australië, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Epping, Australië, VIC 3076
- Northern Health
-
Liverpool, Australië, 2170
- Liverpool Hospital
-
Melbourne, Australië, 3084
- Austin Health
-
Sippy Downs, Australië, 4556
- University of the Sunshine Coast
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Ghent, België, 9000
- University Hospital Ghent
-
Ghent, België, 9000
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brazilië, 30140-080
- Hospital das Clínicas da UFMG
-
Goiânia, Brazilië, 74535-170
- Hospital Das Clinicas Da Ufg
-
Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
Salvador, Brazilië, 40290-000
- Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
-
São Paulo, Brazilië, 04038-002
- Hospital do Rim e Hipertensao
-
-
-
-
-
Calgary, Canada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
London, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre University Hospital
-
Montreal, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8L 0A4
- McMaster University Hospital
-
Ottawa, Ontario, Canada
- The Ottawa Hospital - General Campus
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
-
Erlangen, Duitsland, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Kiel, Duitsland, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- University Hospital Tubingen Medical Clinic
-
Wiesbaden, Duitsland, 65189
- St. Josefs-Hospital Wiesbaden
-
-
Lower Saxony
-
Hanover, Lower Saxony, Duitsland, 30625
- Hannover Medical School
-
-
Nordrhine-Westphalia
-
Bonn, Nordrhine-Westphalia, Duitsland, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrijk, 38043
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Paris, Frankrijk, 75571
- APHP-Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Frankrijk, 33600
- CHU Bordeaux - Haut Lévêque
-
-
-
-
-
Hadera, Israël, 38100
- Hillel Yaffe Medical Center
-
Haifa, Israël, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israël, 3434104
- Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israël, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center - Ein Karem
-
Nahariya, Israël, 2210001
- Galilee Medical Center
-
Petah Tikva, Israël, 4941492
- Rabin Medical Center
-
Ramat Gan, Israël, 52621
- Sheba medical center
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40138
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italië, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
-
Monza, Italië, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Italië, 80131
- A.O.U. Federico II
-
Padova, Italië, 35100
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Radboud University Medical Centre (MC)
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic Barcelona
-
Madrid, Spanje, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH164SA
- Lothian NHS Board
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2FT
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Hampstead
-
London, Hampstead, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Headington
-
Oxford, Headington, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
California
-
Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
- Southern California Research Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California, Davis
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Lakewood Rch, Florida, Verenigde Staten, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research LLC
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- Northwell Health
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Health - Duke University Medical Center
-
Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
- Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
- Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Hixson, Tennessee, Verenigde Staten, 37343
- Galen Medical Group
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Liver Associates of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Verenigde Staten, 23603
- Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
- Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Liver Institute Northwest
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- University of Washington - Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geef vrij ondertekende geïnformeerde toestemming en instemming (indien van toepassing) en wees bereid om te voldoen aan alle studiebezoeken en vereisten tot het einde van de studie, inclusief de follow-upperiode.
- Proefpersonen van ≥16 jaar voor in aanmerking komende regio's
- Bevestigde diagnose van PSC met grote of kleine kanalen op basis van de richtlijnen van de American Association for the Study of Liver Disease (AASLD).
- Gekwalificeerde pruritus geassocieerd met PSC zoals beoordeeld door Adult ItchRO.
- Het gebruik van ursodeoxycholzuur (UDCA) en jeukwerende medicatie is toegestaan als aan aanvullende criteria wordt voldaan.
- Gelijktijdige inflammatoire darmaandoening (IBD) is toegestaan als aan aanvullende criteria wordt voldaan.
Uitsluitingscriteria:
- Pruritus geassocieerd met een andere etiologie dan PSC
- Bewijs of klinisch vermoeden van gedecompenseerde cirrose, of een voorgeschiedenis van decompensatiegebeurtenissen
- Voorgeschiedenis van ileostoma of dunnedarmoperatie/resectie of andere operaties die mogelijk de enterohepatische circulatie hebben verstoord
- Bewijs, geschiedenis of vermoeden van andere leverziekten
- Plaatsing van galwegstent of percutane galwegdrain, of ballondilatatieprocedure van een vernauwing binnen 12 weken na screening
- Overschrijding van vooraf gedefinieerde biochemische waarden voor alanineaminotransferase/aspartaataminotransferase (ALT/AST), geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), serumcreatinine (sCr), aantal bloedplaatjes, internationale genormaliseerde ratio (INR) en totaal bilirubine
- Geschiedenis van levertransplantatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel 1 Arm 1: Volixibat 20 mg
Deelnemers die in deze arm zijn gerandomiseerd, krijgen tweemaal daags 20 mg volixibat.
|
Orale capsules, tweemaal daags toegediend.
Volixibat is een Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-remmer.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel 1 Arm 2: Volixibat 80 mg
Deelnemers die in deze arm zijn gerandomiseerd, krijgen tweemaal daags 80 mg volixibat.
|
Orale capsules, tweemaal daags toegediend.
Volixibat is een Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-remmer.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Deel 1 Arm 3: Placebo
Deelnemers aan deze arm krijgen tweemaal daags capsules die overeenkomen met het onderzoeksgeneesmiddel minus de actieve stof volixibat.
|
Capsules die overeenkomen met het onderzoeksgeneesmiddel minus de werkzame stof
|
|
Experimenteel: Deel 2 Arm 1: Volixibat geselecteerde dosis 20 mg
Deelnemers die in deze arm zijn gerandomiseerd, krijgen tweemaal daags 20 mg volixibat.
|
Orale capsules, tweemaal daags toegediend.
Volixibat is een Ileal Bile Acid Transporter (IBAT)-remmer.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Deel 2 Arm 2: Placebo
Deelnemers aan deze arm krijgen tweemaal daags capsules die overeenkomen met het onderzoeksgeneesmiddel minus de actieve stof volixibat.
|
Capsules die overeenkomen met het onderzoeksgeneesmiddel minus de werkzame stof
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde verandering in de dagelijkse jeukscores met behulp van de Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
De Adult ItchRO is een 11-punts NRS-meting van de ernst van de jeuk, variërend van 0=geen jeuk tot 10=ergst mogelijke jeuk.
|
Basislijn tot en met week 28
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met jeukreactie met behulp van de Adult ItchRO
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
|
De incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
|
Veranderingen in alkalische fosfatase
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
|
Verandering in primaire scleroserende cholangitis-specifieke patiëntgerapporteerde uitkomst
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
|
Verandering in Patiënt-Gerapporteerde Uitkomsten Meet Informatie Systeem (PROMIS®) vermoeidheidsvragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
De PROMIS® Vermoeidheidsvragenlijst is een 5-punts antwoordschaal.
Respondenten onderschrijven elk item met behulp van een 5-puntsschaal: nooit, zelden, soms, vaak en altijd.
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
Change in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) vragenlijst over slaapstoornissen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
De PROMIS®-slaapstoornis in een maatstaf van 8 items die de kwaliteit van de slaap, de slaapdiepte en het slaapherstel beoordeelt.
Het is een 5-punts antwoordschaal, de specifieke antwoordopties verschillen per item.
De eerste 4 items gebruiken antwoordopties die variëren van helemaal niet tot heel erg.
De volgende 3 items gebruiken antwoordopties die variëren van Nooit tot Altijd.
Het laatste item beoordeelt de slaapkwaliteit variërend van zeer slecht tot zeer goed.
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
Veranderingen in serumgalzuurspiegels
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
Basislijn tot en met week 28
|
|
|
Veranderingen in het totale bilirubineniveau
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 28
|
Basislijn tot en met week 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 februari 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 november 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 december 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 december 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Manifestaties van de huid
- Ziekten van de galwegen
- Huidziektes
- Galwegaandoeningen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- Tekenen en symptomen
- Cholangitis
- Cholangitis, sclerosering
- Cholestase
- Jeuk
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- volixibat
Andere studie-ID-nummers
- VLX-301
- 2020-003027-41 (EudraCT-nummer)
- 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505764-11-00 (Andere identificatie: EUCT number)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .