Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku o nazwie Volixibat u pacjentów ze świądem spowodowanym pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) (VISTAS)

2 lutego 2026 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo preparatu Volixibat w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Celem tego badania klinicznego jest zdobycie większej wiedzy na temat stosowania badanego leku, volixibat, w leczeniu świądu (swędzenia) związanego z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (PSC) oraz ocena możliwego wpływu na postęp choroby PSC .

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

182

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1199
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Argentyna, C1430
        • Glenny Corp S.A.
      • San Juan Bautista, Argentyna, B1888
        • Hospital El Cruce
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Epping, Australia, VIC 3076
        • Northern Health
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Melbourne, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Sippy Downs, Australia, 4556
        • University of the Sunshine Coast
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospital Ghent
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia, 30140-080
        • Hospital das Clínicas da UFMG
      • Goiânia, Brazylia, 74535-170
        • Hospital Das Clínicas Da Ufg
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • Salvador, Brazylia, 40290-000
        • Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica
      • São Paulo, Brazylia, 04038-002
        • Hospital do Rim e Hipertensão
  • Francja
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHU Grenoble Alpes)
      • Lille, Francja, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Paris, Francja, 75571
        • APHP-Hôpital Saint Antoine
      • Pessac, Francja, 33600
        • CHU Bordeaux - Haut Lévêque
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HV
        • Amsterdam Umc - Vu Medisch Centrum (Vumc)
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Radboud University Medical Centre (MC)
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus University Medical Center
  • Izrael
      • Hadera, Izrael, 38100
        • Hillel Yaffe Medical Center
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Medical Center
      • Haifa, Izrael, 3434104
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah Medical Center - Ein Karem
      • Nahariya, Izrael, 2210001
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael, 4941492
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
      • London, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre University Hospital
      • Montreal, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8L 0A4
        • McMaster University Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • The Ottawa Hospital - General Campus
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network - Toronto General Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universtitätsmedizin - Campus Virchow-Klinikum
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Universitaetsklinikum Erlangen
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • University Hospital Tübingen Medical clinic
      • Wiesbaden, Niemcy, 65189
        • St. Josefs-Hospital Wiesbaden
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School
    • Nordrhine-Westphalia
      • Bonn, Nordrhine-Westphalia, Niemcy, 53127
        • Universitaetsklinikum Bonn
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94109
        • California Pacific Medical Center Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Lakewood Rch, Florida, Stany Zjednoczone, 34211
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Schiff Center for Liver Diseases
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • Southern Therapy and Advanced Research LLC
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Langone Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital and Vanderbilt Clinic
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center - Strong Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Health - Duke University Medical Center
      • Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
        • Science 37, Inc (Remote-homebased Telemedicine)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
        • Einstein Healthcare Network - Einstein Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Hixson, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37343
        • Galen Medical Group
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
        • The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Liver Associates of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Health Care
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23603
        • Bon Secours Liver Institution of Hampton Roads Mary Immaculate Hospital Office
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
        • Richmond Community Hospital LLC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Liver Institute Northwest
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • University of Washington - Harborview Medical Center
  • Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • University Hospital Zurich
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Włochy, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Monza, Włochy, 20900
        • Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori
      • Napoli, Włochy, 80131
        • A.O.U. Federico II
      • Padua, Włochy, 35100
        • Azienda Ospedale Università Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BA
        • Royal Victoria Hospital
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Wellcome Trust Birmingham Clinical Research Facility
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrooke's Hospital
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH164SA
        • Lothian NHS Board
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • St James' University Hospital Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2FT
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Hampstead
      • London, Hampstead, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Headington
      • Oxford, Headington, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dostarczyć dobrowolnie podpisaną świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) oraz być gotowym do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i wymagań do końca badania, w tym okresu kontrolnego.
  2. Osoby w wieku ≥16 lat dla kwalifikujących się regionów
  3. Potwierdzone rozpoznanie PSC dużego lub małego przewodu na podstawie wytycznych American Association for the Study of Liver Disease (AASLD).
  4. Kwalifikowany świąd związany z PSC według oceny Adult ItchRO.
  5. Stosowanie kwasu ursodeoksycholowego (UDCA) i leków przeciwświądowych będzie dozwolone po spełnieniu dodatkowych kryteriów.
  6. Współistniejąca choroba zapalna jelit (IBD) jest dozwolona, ​​jeśli spełnia dodatkowe kryteria.

Kryteria wyłączenia:

  1. Świąd związany z etiologią inną niż PSC
  2. Dowody lub kliniczne podejrzenie niewyrównanej marskości wątroby lub historia zdarzeń związanych z dekompensacją
  3. Historia ileostomii lub operacji/resekcji jelita cienkiego lub innych operacji, które mogły zakłócić krążenie jelitowo-wątrobowe
  4. Dowody, historia lub podejrzenie innych chorób wątroby
  5. stent do dróg żółciowych lub przezskórne założenie drenażu do dróg żółciowych lub zabieg balonowego rozszerzania zwężenia w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego
  6. Przekroczenie wcześniej określonych wartości biochemicznych dla aminotransferazy alaninowej/aminotransferazy asparaginianowej (ALT/AST), szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR), stężenia kreatyniny w surowicy (sCr), liczby płytek krwi, międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR) i bilirubiny całkowitej
  7. Historia transplantacji wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1 Ramię 1: Volixibat 20 mg
Uczestnicy przydzieleni losowo do tego ramienia będą otrzymywać volixibat w dawce 20 mg dwa razy na dobę.
Lek: Volixibat
Kapsułki doustne, podawane dwa razy dziennie. Volixibat jest inhibitorem transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT).
Inne nazwy:
  • SHP626
Eksperymentalny: Część 1 Ramię 2: Volixibat 80 mg
Uczestnicy przydzieleni losowo do tego ramienia będą otrzymywać volixibat w dawce 80 mg dwa razy na dobę.
Lek: Volixibat
Kapsułki doustne, podawane dwa razy dziennie. Volixibat jest inhibitorem transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT).
Inne nazwy:
  • SHP626
Komparator placebo: Część 1 Ramię 3: Placebo
Uczestnicy tej grupy będą otrzymywać dwa razy dziennie kapsułki dopasowane do badanego leku bez aktywnej substancji woloksybatu.
Lek: Placebo
Kapsułki dopasowane do badanego leku minus substancja czynna
Eksperymentalny: Część 2 Ramię 1: Wybrana dawka Volixibatu 20 mg
Uczestnicy przydzieleni losowo do tego ramienia będą otrzymywać volixibat w dawce 20 mg dwa razy na dobę.
Lek: Volixibat
Kapsułki doustne, podawane dwa razy dziennie. Volixibat jest inhibitorem transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT).
Inne nazwy:
  • SHP626
Komparator placebo: Część 2 Ramię 2: Placebo
Uczestnicy tej grupy będą otrzymywać dwa razy dziennie kapsułki dopasowane do badanego leku bez aktywnej substancji woloksybatu.
Lek: Placebo
Kapsułki dopasowane do badanego leku minus substancja czynna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana w dziennej punktacji świądu przy użyciu kwestionariusza dotyczącego zgłaszanych wyników swędzenia u dorosłych (Adult ItchRO)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Dorosły ItchRO to 11-punktowy NRS pomiar nasilenia świądu w zakresie od 0 = brak swędzenia do 10 = najgorszy możliwy świąd.
Linia bazowa do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z reakcją na swędzenie przy użyciu Adult ItchRO
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Linia bazowa do tygodnia 28
Częstość występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Linia bazowa do tygodnia 28
Zmiany fosfatazy alkalicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Linia bazowa do tygodnia 28
Zmiany w wynikach zgłaszanych przez pacjentów w pierwotnym stwardniającym zapaleniu dróg żółciowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Linia bazowa do tygodnia 28
Zmiany w kwestionariuszu dotyczącym zmęczenia systemu pomiaru wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS®).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
Kwestionariusz PROMIS® Zmęczenie to 5-punktowa skala odpowiedzi. Respondenci popierają każdą pozycję za pomocą 5-punktowej skali odpowiedzi: nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze.
Linia bazowa do tygodnia 28
Zmiana w kwestionariuszu dotyczącym zaburzeń snu w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS®).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 28
PROMIS® Sleep Disturbance w 8-punktowej miarce, która ocenia jakość snu, głębokość snu i regenerację związaną ze snem. Jest to 5-punktowa skala odpowiedzi, poszczególne opcje odpowiedzi różnią się w zależności od pozycji. Pierwsze 4 pozycje wykorzystują opcje odpowiedzi od Wcale do Bardzo. Kolejne 3 pozycje wykorzystują opcje odpowiedzi od Nigdy do Zawsze. Ostatnia pozycja ocenia jakość snu w zakresie od bardzo słabej do bardzo dobrej.
Linia bazowa do tygodnia 28
Zmiany w stężeniu kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28. tygodnia
Wartość wyjściowa do 28. tygodnia
Zmiany poziomu bilirubiny całkowitej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28. tygodnia
Wartość wyjściowa do 28. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VLX-301
  • 2020-003027-41 (Numer EudraCT)
  • 2023-505764-11-00 (Inny identyfikator: EUCT number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych

Badania kliniczne na Volixibat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj