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「乳児血管腫の治療におけるプロプラノロールの有効性」

2020年12月23日 更新者:Essam Ezzat Anees Mowannas、Assiut University
「乳児血管腫の治療におけるプロプラノロールの有効性の評価」

調査の概要

詳細な説明

乳児血管腫 (IH) は、血管内皮の良性腫瘍です。乳児期の最も一般的な腫瘍です。 それらは乳児の約 4% に発生しますが、初期の研究では 10% と高く、おそらく他の血管病変が含まれているためです。 発生率は、未熟児、白人、および女性で高くなります (3 から 5:1 の比率で)。 母体年齢の上昇、多胎妊娠、胎盤異常も危険因子です。 IH には、増殖期、退縮期、退縮期の 3 つの段階からなる独特で特徴的なライフ サイクルがあります。

IHs の大半は、両親の観察と安心以外の特定の治療を必要としません。 急速な成長や燃えるような赤い皮膚を示す腫瘍でさえ、自然に退行し、それらの存在の証拠をほとんど、またはまったく残しません. ただし、潜在的な合併症には臨床的指標がほとんどないため、定期的なフォローアップが重要です。

治療の理由には、危険な場所 (気道や眼などの重要な構造に影響を与える)、異常に大きいサイズまたは急速な成長、および局所的または危険な合併症 (皮膚潰瘍または高出力心不全) が含まれます。 前述の危険因子または合併症を示す血管腫は、治療を考慮する必要があります。 血管腫は純粋な血管新生の腫瘍であるため、薬理学的治療には血管新生の阻害が含まれます。

歴史的に、ステロイドはIHの一次治療として使用されてきました。 ステロイドは、多くの in vitro 設定で血管新生を阻害することが示されており、臨床的にも優れた治療効果を示しています。 ただし、ステロイドの使用は、胃食道逆流や成長障害などのさまざまな合併症につながる可能性がありますが、これらの合併症は長期使用と高用量に関連しています. 抗がん剤または免疫調節剤の一種であるインターフェロン アルファは、患者がステロイドに反応しなかった場合の重度の IH に使用されることがあります。 しかし、インターフェロン アルファには、発熱、筋肉痛、全身性筋肉痛、重篤な場合には、肝臓障害、血液毒性作用、甲状腺ホルモン異常、神経学的および神経発達毒性作用など、いくつかの副作用の可能性もあります。 これらの悪影響を懸念するため、小児患者の保護者の多くは、治療を受け入れるよりも待つことを好みます。

非選択的ベータ遮断薬であるプロプラノロールは、最近、血管腫の重要な治療オプションとして認識されています。 ほとんどのセンターでは、薬物療法の第一選択となっています。 ステロイド誘発性心筋症のためにプロプラノロールで治療された鼻毛細血管腫の子供は、彼の病変の退縮を示しました。 この発見により、この発見を裏付けるさらにいくつかの研究が発表されました。 プロプラノロールは、2~3 mg/kg/日を 2 回または 3 回に分けて経口投与し、病変の退縮後に中止します。 治療は、多くの場合、触診による病変の軟化と強い赤から紫への色の変化を伴う、一貫した迅速な治療効果につながります。 プロプラノロールは十分に許容されますが、徐脈、胃食道逆流、低血糖、低血圧、発疹、傾眠、喘鳴などのまれな副作用を引き起こす可能性があります.

研究の種類

介入

入学 (予想される)

100

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Assiut、エジプト、71526
        • Assiut University Teaching Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日~1年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 問題のある乳児血管腫と診断された子供:

A-いずれかの部位で瘢痕または外観の損傷のリスクが高い大きな血管腫。 B-目、鼻、自然の開口部、手足、性器の近くに機能的なリスクを伴う血管腫。

C-潰瘍性乳児血管腫。 D-予測不可能な将来の経過を伴う合併症のない進行性乳児血管腫。

E-生命を脅かす血管腫。

  • 多発性血管腫

除外基準:

  • 1歳以上の患者。
  • 心臓病患者。
  • -気管支痙攣または喘鳴の既往のある患者。
  • 低血圧の患者。
  • 高血圧症の患者。
  • 修正月齢が5週未満の未熟児。
  • 血糖値の維持に影響を与える状態の患者。
  • 肝不全の患者。
  • PHACES症候群の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:NA
  • 介入モデル:SINGLE_GROUP
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の:プロプラノロール療法
このアームには、2021 年 1 月から 2021 年 12 月までの間にアシュート大学小児病院に入院する乳児血管腫の患者が含まれます。
プロプラノロールに禁忌がない場合は、0.5 mg/kg/日の初回用量を 2~3 回に分けて飼料とともに投与し、重篤な副作用の臨床徴候について患者を観察します。 用量が許容される場合、それは4〜7日間維持され、その後、4日ごとに0.5mg / kg /日ずつ増加して、目標用量の2mg / kg /日になります. 患者は、重度の副作用の臨床的徴候について、各用量の増加後2時間観察されます。
他の名前:
  • 乳児血管腫に対するプロプラノロール治療

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血管腫の完全な臨床的クリアランスまたは血管腫の体積の減少。
時間枠:9ヶ月以内
治療の有効性は、病変の完全な臨床的クリアランスによって評価されます (医師のグローバル評価によって評価される乳児血管腫のサイズの> 90%の減少として任意に定義されます) または治療の9か月後 (一次エンドポイント) のいずれか早い方皮膚の乳児血管腫、および非皮膚血管腫の適切な画像診断法 (超音波、CT、または MRI) によって評価される血管腫の体積の減少による。
9ヶ月以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2021年1月1日

一次修了 (予期された)

2021年12月31日

研究の完了 (予期された)

2021年12月31日

試験登録日

最初に提出

2020年4月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年12月23日

最初の投稿 (実際)

2020年12月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年12月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月23日

最終確認日

2020年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

すべての収集された IPD。

IPD 共有時間枠

データは 2022 年 8 月以降に利用可能になる予定で、5 年間利用可能です。

IPD 共有アクセス基準

後で提供されます

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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