- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04684667
''Eficacia del propranolol en el tratamiento del hemangioma infantil''
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los hemangiomas infantiles (HI) son tumores benignos del endotelio vascular. Son los tumores más comunes de la infancia. Ocurren en alrededor del 4% de los lactantes, aunque los primeros estudios llegaron al 10%, probablemente debido a la inclusión de otras lesiones vasculares. La incidencia es mayor en bebés prematuros, caucásicos y mujeres (en una proporción de 3 a 5:1). La edad materna avanzada, las gestaciones múltiples y las anomalías placentarias también son factores de riesgo. Los IH tienen un ciclo de vida único y característico que consta de tres fases: proliferativa, involutiva e involutiva.
La mayoría de los IH no requieren ningún tratamiento específico más que la observación y tranquilidad de los padres. Incluso los tumores que muestran un crecimiento rápido o una piel de color rojo fuego retrocederán espontáneamente y dejarán poca o ninguna evidencia de su presencia. Sin embargo, el seguimiento regular es importante ya que las posibles complicaciones tienen pocos indicadores clínicos.
Las razones para el tratamiento incluyen ubicaciones peligrosas (que afectan una estructura vital como las vías respiratorias o el ojo), un tamaño inusualmente grande o un crecimiento rápido y complicaciones locales o peligrosas (ulceración de la piel o insuficiencia cardíaca de alto gasto). Los hemangiomas que presenten los factores de riesgo o complicaciones antes mencionados deben considerarse para el tratamiento. Como los hemangiomas son tumores de angiogénesis pura, la terapia farmacológica implica la inhibición de la angiogénesis.
Históricamente, los esteroides se han utilizado como tratamiento primario para la HI. Se ha demostrado que los esteroides son antiangiogénicos en varios entornos in vitro y también han mostrado buenos efectos terapéuticos clínicamente. Sin embargo, el uso de esteroides puede provocar diversas complicaciones, incluido el reflujo gastroesofágico y los trastornos del crecimiento, aunque estas complicaciones están asociadas con el uso a largo plazo y en dosis altas. Un tipo de fármaco contra el cáncer o inmunomodulador, el interferón alfa, se puede usar para la HI grave en los casos en que los pacientes no respondieron a los esteroides. Sin embargo, el interferón alfa también tiene varios efectos adversos posibles, que incluyen fiebre, dolor muscular, mialgia sistémica y, en casos graves, daño hepático, efectos tóxicos en la sangre, anomalías hormonales de la tiroides y efectos tóxicos neurológicos y del desarrollo neurológico. Debido a las preocupaciones sobre estos efectos adversos, muchos tutores de pacientes pediátricos prefieren esperar en lugar de aceptar el tratamiento.
El propranolol, un bloqueador beta no selectivo, se ha reconocido recientemente como una importante opción de tratamiento para los hemangiomas. En la mayoría de los centros, se ha convertido en la farmacoterapia de primera línea. Un niño con un hemangioma capilar nasal tratado con propranolol por miocardiopatía inducida por esteroides tuvo una regresión de su lesión. Esta revelación condujo a la publicación de varios estudios más que respaldan este hallazgo. El propranolol se administra por vía oral a razón de 2-3 mg/kg/día, en dos o tres dosis divididas, y se suspende después de la regresión de la lesión. El tratamiento a menudo conduce a un efecto terapéutico consistente y rápido con el ablandamiento de la lesión a la palpación y el cambio de color de rojo intenso a púrpura. El propranolol es bien tolerado pero puede causar efectos secundarios raros como bradicardia, reflujo gastroesofágico, hipoglucemia, hipotensión, erupción cutánea, somnolencia y sibilancias.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Assiut, Egipto, 71526
- Assiut University Teaching Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños diagnosticados con hemangiomas infantiles problemáticos:
A-Hemangiomas grandes con mayor riesgo de cicatrización o desfiguración en cualquier sitio. B-Hemangiomas que conllevan riesgos funcionales cerca de los ojos, nariz, orificios naturales, extremidades, genitales.
C-Hemangiomas infantiles ulcerados. D-Hemangiomas infantiles progresivos no complicados con curso futuro impredecible.
E-Hemangiomas potencialmente mortales.
- Hemangiomas múltiples
Criterio de exclusión:
- Pacientes mayores de 1 año de edad.
- Pacientes con enfermedades del corazón.
- Pacientes con antecedentes de broncoespasmo o sibilancias.
- Pacientes con Hipotensión.
- Pacientes con Hipertensión.
- Recién nacidos prematuros con edad corregida menor de 5 semanas.
- Pacientes con condiciones que afectan el mantenimiento de la glucosa en sangre.
- Pacientes con insuficiencia hepática.
- Pacientes con síndrome de PHACES.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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OTRO: Terapia de propranolol
Este brazo involucrará a pacientes con hemangiomas infantiles que ingresarán en el Hospital Infantil Universitario de Assiut entre enero de 2021 y diciembre de 2021.
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Si no hay contraindicaciones para el propranolol, se administrará a una dosis inicial de 0,5 mg/kg/día en 2-3 dosis divididas con los alimentos y se observará a los pacientes en busca de signos clínicos de reacciones adversas graves.
Si la dosis es tolerada, se mantendrá de cuatro a siete días y luego se incrementará en 0,5 mg/kg/día cada cuatro días hasta la dosis objetivo de 2 mg/kg/día.
Los pacientes serán observados durante 2 horas después de cada aumento de dosis para detectar signos clínicos de efectos secundarios graves.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eliminación clínica completa del hemangioma o reducción del volumen del hemangioma.
Periodo de tiempo: dentro de 9 meses
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La eficacia del tratamiento se evaluará mediante la eliminación clínica completa de la lesión (definida arbitrariamente como una reducción >90 % en el tamaño del hemangioma infantil según la evaluación global del médico) o después de 9 meses de tratamiento (punto final primario), lo que ocurra primero para hemangiomas infantiles cutáneos y por reducción de volumen de hemangiomas evaluados por las modalidades de imágenes adecuadas (ultrasonido, tomografía computarizada o resonancia magnética) para hemangiomas no cutáneos.
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dentro de 9 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Anomalías congénitas
- Anomalías de la piel
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Hemangioma Capilar
- Puerto Mancha de vino
- Hemangioma
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas adrenérgicos
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Agentes antihipertensivos
- Agentes vasodilatadores
- Propranolol
Otros números de identificación del estudio
- Essam Mowannas
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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