„Skuteczność propranololu w leczeniu naczyniaka krwionośnego niemowlęcego”

Naczyniaki niemowlęce (IH) to łagodne nowotwory śródbłonka naczyniowego. Należą do najczęstszych nowotworów wieku niemowlęcego. Występują u około 4% niemowląt, chociaż we wczesnych badaniach odnotowano aż 10%, prawdopodobnie z powodu włączenia innych zmian naczyniowych. Częstość występowania jest wyższa u wcześniaków, osób rasy kaukaskiej i kobiet (w stosunku 3 do 5:1). Czynnikami ryzyka są również zaawansowany wiek matki, ciąża mnoga i nieprawidłowości łożyska. IH mają unikalny i charakterystyczny cykl życiowy składający się z trzech faz: proliferacyjnej, ewolucyjnej i ewolucyjnej.

Większość IH nie wymaga żadnego szczególnego leczenia poza obserwacją i zapewnieniem rodziców. Nawet guzy, które wykazują szybki wzrost lub ogniście czerwoną skórę, ulegną spontanicznej regresji i pozostawią niewiele śladów swojej obecności lub nie pozostawią ich wcale. Jednak regularna obserwacja jest ważna, ponieważ potencjalne powikłania mają niewiele wskaźników klinicznych.

Powody leczenia obejmują niebezpieczne lokalizacje (uderzanie w ważne struktury, takie jak drogi oddechowe lub oko), niezwykle duży rozmiar lub szybki wzrost oraz miejscowe lub zagrażające powikłania (owrzodzenie skóry lub niewydolność serca o dużej pojemności). Należy rozważyć leczenie naczyniaków krwionośnych wykazujących wyżej wymienione czynniki ryzyka lub powikłania. Ponieważ naczyniaki krwionośne są nowotworami o czystej angiogenezie, leczenie farmakologiczne polega na hamowaniu angiogenezy.

Historycznie sterydy były stosowane jako podstawowe leczenie IH. Wykazano, że steroidy są antyangiogenne w wielu warunkach in vitro, a także wykazują dobre efekty terapeutyczne klinicznie. Jednak stosowanie sterydów może prowadzić do różnych powikłań, w tym refluksu żołądkowo-przełykowego i zaburzeń wzrostu, chociaż powikłania te są związane z długotrwałym stosowaniem i dużymi dawkami. Rodzaj leku przeciwnowotworowego lub immunomodulatora, interferon alfa, może być stosowany w ciężkim IH w przypadkach, gdy pacjenci nie reagowali na steroidy. Jednak interferon alfa ma również kilka możliwych działań niepożądanych, w tym gorączkę, bóle mięśni, ogólnoustrojowe bóle mięśni, aw ciężkich przypadkach uszkodzenie wątroby, toksyczne działanie na krew, nieprawidłowości hormonalne tarczycy oraz toksyczne skutki neurologiczne i neurorozwojowe. Ze względu na obawy związane z tymi działaniami niepożądanymi wielu opiekunów pacjentów pediatrycznych woli poczekać, niż zgodzić się na leczenie.

Propranolol, nieselektywny beta-adrenolityk, został niedawno uznany za ważną opcję leczenia naczyniaków krwionośnych. W większości ośrodków stała się farmakoterapią pierwszego rzutu. U dziecka z naczyniakiem krwionośnym nosa leczonym propranololem z powodu kardiomiopatii posteroidowej nastąpiła regresja zmiany. To odkrycie doprowadziło do opublikowania kilku innych badań potwierdzających to odkrycie. Propranolol podaje się doustnie w dawce 2-3 mg/kg/dobę, w dwóch lub trzech dawkach podzielonych i odstawia się po regresji zmiany. Leczenie często prowadzi do stałego, szybkiego efektu terapeutycznego ze zmiękczeniem zmiany w badaniu palpacyjnym i zmianą koloru z intensywnej czerwieni na purpurę. Propranolol jest dobrze tolerowany, ale może powodować rzadkie działania niepożądane, takie jak bradykardia, refluks żołądkowo-przełykowy, hipoglikemia, niedociśnienie, wysypka, senność i świszczący oddech.