- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04684667
'' Effektiviteten af Propranolol i behandlingen af infantil hæmangiom
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Infantile hæmangiomer (IH) er godartede tumorer i vaskulært endotel. De er de mest almindelige tumorer i spædbørn. De forekommer hos omkring 4% af spædbørn, selvom tidlige undersøgelser var så høje som 10%, sandsynligvis på grund af inklusion af andre vaskulære læsioner. Hyppigheden er højere hos for tidligt fødte spædbørn, kaukasiere og kvinder (i forholdet 3 til 5:1). Fremskreden moderens alder, flere graviditeter og placenta abnormiteter er også risikofaktorer. IH'er har en unik og karakteristisk livscyklus bestående af tre faser: proliferativ, involuterende og involuteret.
De fleste IH'er kræver ikke anden specifik behandling end observation og tryghed af forældrene. Selv tumorer, der udviser hurtig vækst eller brændende rød hud, vil spontant gå tilbage og efterlade lidt eller ingen tegn på deres tilstedeværelse. Regelmæssig opfølgning er dog vigtig, da de potentielle komplikationer har få kliniske indikatorer.
Årsager til behandling omfatter farlige steder (som rammer en vital struktur såsom luftvejen eller øjet), usædvanlig stor størrelse eller hurtig vækst og lokale eller truende komplikationer (hudsår eller hjertesvigt med højt output). Hæmangiomer, der udviser de førnævnte risikofaktorer eller komplikationer, bør overvejes til behandling. Da hæmangiomer er tumorer af ren angiogenese, involverer farmakologisk terapi angiogenesehæmning.
Historisk set har steroider været brugt som den primære behandling for IH. Steroider har vist sig at være antiangiogene i en række in vitro-indstillinger og har også vist gode terapeutiske effekter klinisk. Imidlertid kan brugen af steroider føre til forskellige komplikationer, herunder gastroøsofageal refluks og vækstforstyrrelser, selvom disse komplikationer er forbundet med langvarig brug og høj dosis. En type anticancerlægemiddel eller immunmodulator, interferon alfa, kan bruges til svær IH i tilfælde, hvor patienterne ikke reagerede på steroider. Imidlertid har interferon alfa også adskillige mulige bivirkninger, herunder feber, muskelsmerter, systemisk myalgi og i alvorlige tilfælde leverskade, blodtoksiske virkninger, hormonelle abnormiteter i skjoldbruskkirtlen og neurologiske og neuro-udviklingstoksiske virkninger. På grund af bekymringer over disse negative virkninger foretrækker mange værger for pædiatriske patienter at vente i stedet for at acceptere behandling.
Propranolol, en ikke-selektiv betablokker, er for nylig blevet anerkendt som en vigtig behandlingsmulighed for hæmangiomer. I de fleste centre er det blevet til førstelinje-farmakoterapi. Et barn med en nasal kapillær hæmangiom behandlet med propranolol for steroid-induceret kardiomyopati havde regression af sin læsion. Denne afsløring førte til offentliggørelsen af adskillige flere undersøgelser, der understøtter dette fund. Propranolol gives oralt med 2-3 mg/kg/dag i to eller tre opdelte doser og seponeres efter regression af læsionen. Behandling fører ofte til en konsekvent, hurtig, terapeutisk effekt med blødgøring af læsionen ved palpation og farveskift fra intens rød til lilla. Propranolol tolereres godt, men kan forårsage sjældne bivirkninger såsom bradykardi, gastroøsofageal refluks, hypoglykæmi, hypotension, udslæt, somnolens og hvæsende vejrtrækning.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Essam EA Mowannas, MD
- Telefonnummer: +201285289188
- E-mail: essamezzat81@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Assiut, Egypten, 71526
- Assiut University Teaching Hospital
-
Kontakt:
- Essam E.A Mowannas, MD
- Telefonnummer: +201285289188
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn diagnosticeret med problematiske infantile hæmangiomer:
A-Store hæmangiomer med øget risiko for ardannelse eller vansiring på ethvert sted. B-hæmangiomer med funktionelle risici nær øjne, næse, naturlige åbninger, lemmer, kønsorganer.
C-ulcererede infantile hæmangiomer. D-Ukomplicerede progressive infantile hæmangiomer med uforudsigeligt fremtidigt forløb.
E-livstruende hæmangiomer.
- Flere hæmangiomer
Ekskluderingskriterier:
- Patienter ældre end 1 år.
- Patienter med hjertesygdomme.
- Patienter med anamnese med bronkspasmer eller hvæsende vejrtrækning.
- Patienter med hypotension.
- Patienter med hypertension.
- For tidligt fødte børn med korrigeret alder under 5 uger.
- Patienter med tilstande, der påvirker vedligeholdelse af blodsukker.
- Patienter med leversvigt.
- Patienter med PHACES syndrom.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
ANDET: Propranolol terapi
Denne arm vil involvere patienter med infantile hæmangiomer, som vil blive indlagt på Assiut University Children Hospital mellem januar 2021 og december 2021.
|
Hvis der ikke er kontraindikationer for propranolol, vil det blive givet ved startdosis på 0,5 mg/kg/dag i 2-3 opdelte doser med foder, og patienterne vil blive observeret for kliniske tegn på alvorlige bivirkninger.
Hvis dosis tolereres, opretholdes den i fire til syv dage, og derefter øges den med 0,5 mg/kg/dag hver fjerde dag til måldosis på 2 mg/kg/dag.
Patienterne vil blive observeret i 2 timer efter hver dosisstigning for de kliniske tegn på alvorlige bivirkninger.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Fuldstændig klinisk clearance af hæmangiom eller reduktion af hæmangiomas volumen.
Tidsramme: inden for 9 måneder
|
Effektiviteten af behandlingen vil blive evalueret ved fuldstændig klinisk clearance af læsionen (defineret vilkårligt som >90 % reduktion i størrelsen af infantil hæmangiom som vurderet af Physician Global Assessment) eller efter 9 måneders behandling (primært slutpunkt), alt efter hvad der er tidligere for kutane infantile hæmangiomer og volumenreduktion af hæmangiomer som evalueret ved de korrekte billeddannelsesmodaliteter (ultralyd, CT eller MR) for ikke-kutane hæmangiomer.
|
inden for 9 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD AND NECK SURGERY, and SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):e1060-104. doi: 10.1542/peds.2015-2485.
- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD & NECK SURGERY, AND SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma: Executive Summary. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):786-91. doi: 10.1542/peds.2015-2482. No abstract available.
- Leaute-Labreze C, Harper JI, Hoeger PH. Infantile haemangioma. Lancet. 2017 Jul 1;390(10089):85-94. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00645-0. Epub 2017 Jan 13.
- HOLMDAHL K. Cutaneous hemangiomas in premature and mature infants. Acta Paediatr (Stockh). 1955 Jul;44(4):370-9. doi: 10.1111/j.1651-2227.1955.tb04151.x. No abstract available.
- Amir J, Metzker A, Krikler R, Reisner SH. Strawberry hemangioma in preterm infants. Pediatr Dermatol. 1986 Sep;3(4):331-2. doi: 10.1111/j.1525-1470.1986.tb00535.x.
- Hemangioma Investigator Group; Haggstrom AN, Drolet BA, Baselga E, Chamlin SL, Garzon MC, Horii KA, Lucky AW, Mancini AJ, Metry DW, Newell B, Nopper AJ, Frieden IJ. Prospective study of infantile hemangiomas: demographic, prenatal, and perinatal characteristics. J Pediatr. 2007 Mar;150(3):291-4. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.12.003.
- Margileth AM, Museles M. Cutaneous hemangiomas in children. Diagnosis and conservative management. JAMA. 1965 Nov 1;194(5):523-6. No abstract available.
- Bennett ML, Fleischer AB Jr, Chamlin SL, Frieden IJ. Oral corticosteroid use is effective for cutaneous hemangiomas: an evidence-based evaluation. Arch Dermatol. 2001 Sep;137(9):1208-13. doi: 10.1001/archderm.137.9.1208.
- Greenberger S, Boscolo E, Adini I, Mulliken JB, Bischoff J. Corticosteroid suppression of VEGF-A in infantile hemangioma-derived stem cells. N Engl J Med. 2010 Mar 18;362(11):1005-13. doi: 10.1056/NEJMoa0903036.
- Crum R, Szabo S, Folkman J. A new class of steroids inhibits angiogenesis in the presence of heparin or a heparin fragment. Science. 1985 Dec 20;230(4732):1375-8. doi: 10.1126/science.2416056.
- Boon LM, MacDonald DM, Mulliken JB. Complications of systemic corticosteroid therapy for problematic hemangioma. Plast Reconstr Surg. 1999 Nov;104(6):1616-23. doi: 10.1097/00006534-199911000-00002.
- Barlow CF, Priebe CJ, Mulliken JB, Barnes PD, Mac Donald D, Folkman J, Ezekowitz RA. Spastic diplegia as a complication of interferon Alfa-2a treatment of hemangiomas of infancy. J Pediatr. 1998 Mar;132(3 Pt 1):527-30. doi: 10.1016/s0022-3476(98)70034-4.
- Deb G, Jenkner A, Donfrancesco A. Spastic diplegia and interferon. J Pediatr. 1999 Mar;134(3):382. doi: 10.1016/s0022-3476(99)70474-9. No abstract available.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Buckmiller LM, Munson PD, Dyamenahalli U, Dai Y, Richter GT. Propranolol for infantile hemangiomas: early experience at a tertiary vascular anomalies center. Laryngoscope. 2010 Apr;120(4):676-81. doi: 10.1002/lary.20807.
- Bagazgoitia L, Torrelo A, Gutierrez JC, Hernandez-Martin A, Luna P, Gutierrez M, Bano A, Tamariz A, Larralde M, Alvarez R, Pardo N, Baselga E. Propranolol for infantile hemangiomas. Pediatr Dermatol. 2011 Mar-Apr;28(2):108-14. doi: 10.1111/j.1525-1470.2011.01345.x. Epub 2011 Mar 8.
- Cushing SL, Boucek RJ, Manning SC, Sidbury R, Perkins JA. Initial experience with a multidisciplinary strategy for initiation of propranolol therapy for infantile hemangiomas. Otolaryngol Head Neck Surg. 2011 Jan;144(1):78-84. doi: 10.1177/0194599810390445.
- Holland KE, Frieden IJ, Frommelt PC, Mancini AJ, Wyatt D, Drolet BA. Hypoglycemia in children taking propranolol for the treatment of infantile hemangioma. Arch Dermatol. 2010 Jul;146(7):775-8. doi: 10.1001/archdermatol.2010.158.
- Harrison DC, Meffin PJ, Winkle RA. Clinical pharmacokinetics of antiarrhythmic drugs. Prog Cardiovasc Dis. 1977 Nov-Dec;20(3):217-42. doi: 10.1016/0033-0620(77)90022-6. No abstract available.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (FORVENTET)
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
Studieafslutning (FORVENTET)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (FAKTISKE)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsygdomme
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Medfødte abnormiteter
- Hudabnormiteter
- Neoplasmer, vaskulært væv
- Hæmangiom, kapillær
- Port-vin bejdse
- Hæmangiom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Vasodilatorer
- Propranolol
Andre undersøgelses-id-numre
- Essam Mowannas
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Infantil hæmangiom
-
Tehran University of Medical SciencesAfsluttetHemangioma leverIran, Islamisk Republik
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Rekruttering
-
Nancy BaumanAfsluttetHemangioma af spædbørnForenede Stater
-
SOFAR S.p.A.AfsluttetInfantil kolik | Kolik, InfantilItalien
-
Hospital San BartolomeInstituto de Investigacion de las Alteraciones del Crecimiento, Desarrollo...Ukendt
-
EarliTec Diagnostics, IncMarcus Autism CenterRekrutteringAutismespektrumforstyrrelse | Udviklingsforsinkelse | Autisme | Autisme, tidlig infantil | Autisme, InfantilForenede Stater
-
Retrotope, Inc.AfsluttetNeuroaksonal dystrofi, infantilEgypten, Kina, Saudi Arabien, Indien, Tunesien
-
Yuzuncu Yıl UniversityIstanbul University - Cerrahpasa (IUC)Rekruttering
-
University of California, BerkeleyMakerere UniversityAfsluttetDiarré | Dehydrering | Infantil diarré