- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04684667
'' Effektiviteten av Propranolol i behandling av infantilt hemangiom
'' Effekten av Propranolol i behandling av infantilt hemangiom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Infantile hemangiomer (IH) er godartede svulster i vaskulært endotel. De er de vanligste svulstene i spedbarnsalderen. De forekommer hos omtrent 4 % av spedbarn, selv om tidlige studier var så høye som 10 %, sannsynligvis på grunn av inkludering av andre vaskulære lesjoner. Forekomsten er høyere hos premature spedbarn, kaukasiere og kvinner (med et forhold på 3 til 5:1). Fremskreden mors alder, flere svangerskap og placenta abnormiteter er også risikofaktorer. IH-er har en unik og karakteristisk livssyklus som består av tre faser: proliferativ, involuterende og involutert.
Flertallet av IHs krever ingen spesifikk behandling annet enn observasjon og forsikring av foreldrene. Selv svulster som viser rask vekst eller brennende rød hud vil spontant gå tilbake og etterlate seg lite eller ingen bevis på deres tilstedeværelse. Regelmessig oppfølging er imidlertid viktig da de potensielle komplikasjonene har få kliniske indikatorer.
Årsaker til behandling inkluderer farlige steder (påvirker en vital struktur som luftveier eller øye), uvanlig stor størrelse eller rask vekst, og lokale eller truende komplikasjoner (hudsår eller hjertesvikt med høy effekt). Hemangiomer som viser de nevnte risikofaktorene eller komplikasjonene bør vurderes for behandling. Siden hemangiomer er svulster av ren angiogenese, involverer farmakologisk terapi angiogenesehemming.
Historisk har steroider blitt brukt som den primære behandlingen for IH. Steroider har vist seg å være antiangiogene i en rekke in vitro-settinger og har også vist gode terapeutiske effekter klinisk. Imidlertid kan bruk av steroider føre til ulike komplikasjoner inkludert gastroøsofageal refluks og vekstforstyrrelser, selv om disse komplikasjonene er assosiert med langvarig bruk og høy dose. En type kreftmedisin eller immunmodulator, interferon alfa, kan brukes ved alvorlig IH i tilfeller der pasienter ikke responderte på steroider. Imidlertid har interferon alfa også flere mulige bivirkninger, inkludert feber, muskelsmerter, systemisk myalgi, og i alvorlige tilfeller leverskade, blodtoksiske effekter, hormonelle forstyrrelser i skjoldbruskkjertelen og nevrologiske og nevroutviklingstoksiske effekter. På grunn av bekymring for disse uønskede effektene, foretrekker mange foresatte for pediatriske pasienter å vente i stedet for å akseptere behandling.
Propranolol, en ikke-selektiv betablokker, har nylig blitt anerkjent som et viktig behandlingsalternativ for hemangiom. I de fleste sentre har det blitt førstelinje farmakoterapi. Et barn med et nasal kapillært hemangiom behandlet med propranolol for steroidindusert kardiomyopati hadde regresjon av lesjonen. Denne avsløringen førte til publisering av flere studier som støtter dette funnet. Propranolol gis oralt med 2-3 mg/kg/dag, i to eller tre oppdelte doser, og seponeres etter regresjon av lesjonen. Behandling fører ofte til en konsistent, rask, terapeutisk effekt med mykning av lesjonen ved palpasjon og fargeskift fra intens rød til lilla. Propranolol tolereres godt, men kan forårsake sjeldne bivirkninger som bradykardi, gastroøsofageal refluks, hypoglykemi, hypotensjon, utslett, somnolens og hvesing.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Essam EA Mowannas, MD
- Telefonnummer: +201285289188
- E-post: essamezzat81@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Assiut, Egypt, 71526
- Assiut University Teaching Hospital
-
Ta kontakt med:
- Essam E.A Mowannas, MD
- Telefonnummer: +201285289188
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn diagnostisert med problematiske infantile hemangiomer:
A-Store hemangiom med økt risiko for arrdannelse eller vansiring på ethvert sted. B-Hemangiomer med funksjonelle risikoer nær øyne, nese, naturlige åpninger, lemmer, kjønnsorganer.
C-ulcererte infantile hemangiomer. D-Ukompliserte progressive infantile hemangiomer med uforutsigbart fremtidig forløp.
E-livstruende hemangiom.
- Flere hemangiomer
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter eldre enn 1 år.
- Pasienter med hjertesykdommer.
- Pasienter med anamnesen på bronkspasmer eller tungpustethet.
- Pasienter med hypotensjon.
- Pasienter med hypertensjon.
- Premature spedbarn med korrigert alder mindre enn 5 uker.
- Pasienter med tilstander som påvirker vedlikehold av blodsukker.
- Pasienter med leversvikt.
- Pasienter med PHACES syndrom.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
ANNEN: Propranolol terapi
Denne armen vil involvere pasienter med infantile hemangiomer som vil bli innlagt ved Assiut universitetsbarnesykehus mellom januar 2021 og desember 2021.
|
Hvis det ikke er kontraindikasjoner for propranolol, vil det gis med en startdose på 0,5 mg/kg/dag i 2-3 oppdelte doser med fôr, og pasientene vil bli observert for kliniske tegn på alvorlige bivirkninger.
Hvis dosen tolereres, vil den opprettholdes i fire til syv dager, og deretter økes den med 0,5 mg/kg/dag hver fjerde dag til måldosen på 2 mg/kg/dag.
Pasientene vil bli observert i 2 timer etter hver doseøkning for kliniske tegn på alvorlige bivirkninger.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Fullstendig klinisk clearance av hemangiom eller reduksjon av hemangioms volum.
Tidsramme: innen 9 måneder
|
Effekten av behandlingen vil bli evaluert ved fullstendig klinisk clearance av lesjonen (definert vilkårlig som >90 % reduksjon i størrelsen på infantilt hemangiom som vurdert av Physician Global Assessment) eller etter 9 måneders behandling (primært endepunkt) avhengig av hva som er tidligere for kutane infantile hemangiomer og volumreduksjon av hemangiom som evaluert ved de riktige avbildningsmetodene (ultralyd, CT eller MR) for ikke-kutane hemangiom.
|
innen 9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD AND NECK SURGERY, and SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):e1060-104. doi: 10.1542/peds.2015-2485.
- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD & NECK SURGERY, AND SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma: Executive Summary. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):786-91. doi: 10.1542/peds.2015-2482. No abstract available.
- Leaute-Labreze C, Harper JI, Hoeger PH. Infantile haemangioma. Lancet. 2017 Jul 1;390(10089):85-94. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00645-0. Epub 2017 Jan 13.
- HOLMDAHL K. Cutaneous hemangiomas in premature and mature infants. Acta Paediatr (Stockh). 1955 Jul;44(4):370-9. doi: 10.1111/j.1651-2227.1955.tb04151.x. No abstract available.
- Amir J, Metzker A, Krikler R, Reisner SH. Strawberry hemangioma in preterm infants. Pediatr Dermatol. 1986 Sep;3(4):331-2. doi: 10.1111/j.1525-1470.1986.tb00535.x.
- Hemangioma Investigator Group; Haggstrom AN, Drolet BA, Baselga E, Chamlin SL, Garzon MC, Horii KA, Lucky AW, Mancini AJ, Metry DW, Newell B, Nopper AJ, Frieden IJ. Prospective study of infantile hemangiomas: demographic, prenatal, and perinatal characteristics. J Pediatr. 2007 Mar;150(3):291-4. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.12.003.
- Margileth AM, Museles M. Cutaneous hemangiomas in children. Diagnosis and conservative management. JAMA. 1965 Nov 1;194(5):523-6. No abstract available.
- Bennett ML, Fleischer AB Jr, Chamlin SL, Frieden IJ. Oral corticosteroid use is effective for cutaneous hemangiomas: an evidence-based evaluation. Arch Dermatol. 2001 Sep;137(9):1208-13. doi: 10.1001/archderm.137.9.1208.
- Greenberger S, Boscolo E, Adini I, Mulliken JB, Bischoff J. Corticosteroid suppression of VEGF-A in infantile hemangioma-derived stem cells. N Engl J Med. 2010 Mar 18;362(11):1005-13. doi: 10.1056/NEJMoa0903036.
- Crum R, Szabo S, Folkman J. A new class of steroids inhibits angiogenesis in the presence of heparin or a heparin fragment. Science. 1985 Dec 20;230(4732):1375-8. doi: 10.1126/science.2416056.
- Boon LM, MacDonald DM, Mulliken JB. Complications of systemic corticosteroid therapy for problematic hemangioma. Plast Reconstr Surg. 1999 Nov;104(6):1616-23. doi: 10.1097/00006534-199911000-00002.
- Barlow CF, Priebe CJ, Mulliken JB, Barnes PD, Mac Donald D, Folkman J, Ezekowitz RA. Spastic diplegia as a complication of interferon Alfa-2a treatment of hemangiomas of infancy. J Pediatr. 1998 Mar;132(3 Pt 1):527-30. doi: 10.1016/s0022-3476(98)70034-4.
- Deb G, Jenkner A, Donfrancesco A. Spastic diplegia and interferon. J Pediatr. 1999 Mar;134(3):382. doi: 10.1016/s0022-3476(99)70474-9. No abstract available.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Buckmiller LM, Munson PD, Dyamenahalli U, Dai Y, Richter GT. Propranolol for infantile hemangiomas: early experience at a tertiary vascular anomalies center. Laryngoscope. 2010 Apr;120(4):676-81. doi: 10.1002/lary.20807.
- Bagazgoitia L, Torrelo A, Gutierrez JC, Hernandez-Martin A, Luna P, Gutierrez M, Bano A, Tamariz A, Larralde M, Alvarez R, Pardo N, Baselga E. Propranolol for infantile hemangiomas. Pediatr Dermatol. 2011 Mar-Apr;28(2):108-14. doi: 10.1111/j.1525-1470.2011.01345.x. Epub 2011 Mar 8.
- Cushing SL, Boucek RJ, Manning SC, Sidbury R, Perkins JA. Initial experience with a multidisciplinary strategy for initiation of propranolol therapy for infantile hemangiomas. Otolaryngol Head Neck Surg. 2011 Jan;144(1):78-84. doi: 10.1177/0194599810390445.
- Holland KE, Frieden IJ, Frommelt PC, Mancini AJ, Wyatt D, Drolet BA. Hypoglycemia in children taking propranolol for the treatment of infantile hemangioma. Arch Dermatol. 2010 Jul;146(7):775-8. doi: 10.1001/archdermatol.2010.158.
- Harrison DC, Meffin PJ, Winkle RA. Clinical pharmacokinetics of antiarrhythmic drugs. Prog Cardiovasc Dis. 1977 Nov-Dec;20(3):217-42. doi: 10.1016/0033-0620(77)90022-6. No abstract available.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FORVENTES)
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Medfødte abnormiteter
- Hudavvik
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Hemangioma, kapillær
- Port-vin beis
- Hemangioma
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Vasodilaterende midler
- Propranolol
Andre studie-ID-numre
- Essam Mowannas
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Infantil hemangiom
-
King Edward Medical UniversityFullførtSammenligning av effekten av skleroterapi ved infantil hemangiomPakistan
-
Zhujiang HospitalUkjentInfantil hemangiom | Kapillært hemangiom | Kapillære hemangiom | Hemangioma, Kapillær Infantil | JordbærhemangiomKina
-
Qilu Hospital of Shandong UniversityFullført
-
Ain Shams UniversityUkjent
-
The University of Texas Health Science Center,...RekrutteringInfantil hemangiomForente stater
-
West China HospitalFullført
-
University Hospital, MontpellierFullført
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Fullført
-
Postgraduate Institute of Medical Education and...Ukjent
-
Kanecia Obie ZimmermanNational Institutes of Health (NIH); The Emmes Company, LLCFullførtInfantil hemangiomForente stater