- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04684667
"A propranolol hatékonysága a csecsemőkori hemangioma kezelésében"
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A csecsemőkori hemangiómák (IH) a vaszkuláris endotélium jóindulatú daganatai. Ezek a leggyakoribb csecsemőkori daganatok. A csecsemők körülbelül 4%-ánál fordulnak elő, bár a korai tanulmányok 10%-ot is elértek, valószínűleg más érelváltozások miatt. Az incidencia magasabb koraszülötteknél, kaukázusioknál és nőknél (3-5:1 arányban). Az előrehaladott anyai életkor, a többszörös terhesség és a placenta rendellenességek szintén kockázati tényezők. Az IH-k egyedi és jellegzetes életciklussal rendelkeznek, amely három fázisból áll: proliferatív, involúciós és involúciós.
Az IH-k többsége a szülők megfigyelésén és megnyugtatásán kívül semmilyen speciális kezelést nem igényel. Még azok a daganatok is, amelyek gyors növekedést mutatnak vagy tűzvörös bőrt mutatnak, spontán visszafejlődnek, és alig vagy egyáltalán nem hagynak nyomot jelenlétükre. A rendszeres nyomon követés azonban fontos, mivel a lehetséges szövődményeknek kevés klinikai mutatója van.
A kezelés okai közé tartoznak a veszélyes helyek (egy létfontosságú struktúra, például a légutak vagy a szem érintése), szokatlanul nagy méret vagy gyors növekedés, valamint helyi vagy veszélyeztető szövődmények (bőrfekély vagy nagy teljesítményű szívelégtelenség). A fent említett kockázati tényezőket vagy szövődményeket mutató hemangiomák kezelését meg kell fontolni. Mivel a hemangiomák tiszta angiogenezis tumorai, a farmakológiai terápia magában foglalja az angiogenezis gátlását.
A történelem során a szteroidokat használták az IH elsődleges kezelésére. A szteroidokról kimutatták, hogy számos in vitro körülmények között antiangiogén hatásúak, és klinikailag is jó terápiás hatást mutattak. A szteroidok alkalmazása azonban különféle szövődményekhez vezethet, beleértve a gastrooesophagealis refluxot és a növekedési zavarokat, bár ezek a szövődmények hosszú távú használattal és nagy dózissal járnak. Egyfajta rákellenes gyógyszer vagy immunmodulátor, az alfa-interferon alkalmazható súlyos IH esetén olyan esetekben, amikor a betegek nem reagáltak a szteroidokra. Az alfa-interferonnak azonban számos lehetséges káros hatása is van, beleértve a lázat, az izomfájdalmat, a szisztémás izomfájdalmat, súlyos esetekben a májkárosodást, a vértoxikus hatásokat, a pajzsmirigyhormonális rendellenességeket, valamint a neurológiai és idegrendszeri fejlődést érintő toxikus hatásokat. Az ezekkel a káros hatásokkal kapcsolatos aggodalmak miatt a gyermekgyógyászati betegek sok gondviselője inkább vár, mintsem elfogadja a kezelést.
A propranolol, egy nem szelektív béta-blokkoló, a közelmúltban a hemangiómák fontos kezelési lehetőségeként ismerték el. A legtöbb központban első vonalbeli gyógyszeres terápia lett. Egy orr-kapilláris hemangiomában szenvedő gyermeknél, akit propranolollal kezeltek szteroidok által kiváltott kardiomiopátia miatt, a lézió visszafejlődött. Ez a kinyilatkoztatás több további tanulmány közzétételéhez vezetett, amelyek alátámasztják ezt a megállapítást. A propranololt szájon át, 2-3 mg/ttkg/nap dózisban, két vagy három részre osztva adják, és a lézió visszafejlődése után abba kell hagyni. A kezelés gyakran következetes, gyors, terápiás hatást eredményez, a lézió tapintásra történő lágyulásával és az intenzív vörösről a lilára való színváltozással. A propranolol jól tolerálható, de ritka mellékhatásokat okozhat, mint például bradycardia, gastrooesophagealis reflux, hipoglikémia, hipotenzió, bőrkiütés, aluszékonyság és sípoló légzés.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Assiut, Egyiptom, 71526
- Assiut University Teaching Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Problémás csecsemőkori hemangiomával diagnosztizált gyermekek:
A-Nagy hemangiómák, amelyeknél megnövekedett a hegesedés vagy eltorzulás kockázata bármely helyen. B-hemangiómák, amelyek funkcionális kockázatot hordoznak a szem, az orr, a természetes szájnyílások, a végtagok, a nemi szervek közelében.
C-Fekélyes infantilis hemangiómák. D-Szövődménymentes, progresszív csecsemőkori hemangiomák, előre nem látható jövőbeni lefolyással.
E-Életveszélyes hemangiomák.
- Több hemangioma
Kizárási kritériumok:
- 1 évesnél idősebb betegek.
- Szívbetegségben szenvedő betegek.
- Olyan betegek, akiknek kórtörténetében hörgőgörcs vagy zihálás szerepel.
- Hipotenzióban szenvedő betegek.
- Hipertóniában szenvedő betegek.
- 5 hétnél fiatalabb koraszülött koraszülöttek.
- A vércukorszint fenntartását befolyásoló állapotú betegek.
- Májelégtelenségben szenvedő betegek.
- PHACES szindrómában szenvedő betegek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
EGYÉB: Propranolol terápia
Ebben a karban csecsemőkori hemangiomában szenvedő betegek vesznek részt, akiket 2021 januárja és 2021 decembere között fogadnak be az Assiut Egyetemi Gyermekkórházba.
|
Ha a propranololnak nincs ellenjavallata, 0,5 mg/ttkg/nap kezdő adagban adják be, 2-3 részre osztva, étkezés közben, és a betegeket megfigyelik a súlyos mellékhatások klinikai tüneteire.
Ha az adagot tolerálják, azt négy-hét napig fenntartják, majd négynaponta 0,5 mg/ttkg/nap-kal növelik a napi 2 mg/kg/nap céldózisig.
A betegeket minden dózisemelés után 2 órán keresztül megfigyelik a súlyos mellékhatások klinikai tüneteire.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hemangioma teljes klinikai eltávolítása vagy a hemangioma térfogatának csökkentése.
Időkeret: 9 hónapon belül
|
A kezelés hatékonyságát a lézió teljes klinikai megszűnésével (a csecsemőkori hemangioma méretének >90%-os csökkenéseként határozzák meg, az orvos általános értékelése szerint) vagy 9 hónapos kezelés után (elsődleges végpont) értékelik, attól függően, hogy melyik a korábbi. bőr csecsemőkori hemangiómák és a hemangiomák térfogatának csökkentése, a megfelelő képalkotó módszerek (Ultrahang, CT vagy MRI) értékelése alapján a nem bőr hemangiómák esetében.
|
9 hónapon belül
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD AND NECK SURGERY, and SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):e1060-104. doi: 10.1542/peds.2015-2485.
- Darrow DH, Greene AK, Mancini AJ, Nopper AJ; SECTION ON DERMATOLOGY, SECTION ON OTOLARYNGOLOGY-HEAD & NECK SURGERY, AND SECTION ON PLASTIC SURGERY. Diagnosis and Management of Infantile Hemangioma: Executive Summary. Pediatrics. 2015 Oct;136(4):786-91. doi: 10.1542/peds.2015-2482. No abstract available.
- Leaute-Labreze C, Harper JI, Hoeger PH. Infantile haemangioma. Lancet. 2017 Jul 1;390(10089):85-94. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00645-0. Epub 2017 Jan 13.
- HOLMDAHL K. Cutaneous hemangiomas in premature and mature infants. Acta Paediatr (Stockh). 1955 Jul;44(4):370-9. doi: 10.1111/j.1651-2227.1955.tb04151.x. No abstract available.
- Amir J, Metzker A, Krikler R, Reisner SH. Strawberry hemangioma in preterm infants. Pediatr Dermatol. 1986 Sep;3(4):331-2. doi: 10.1111/j.1525-1470.1986.tb00535.x.
- Hemangioma Investigator Group; Haggstrom AN, Drolet BA, Baselga E, Chamlin SL, Garzon MC, Horii KA, Lucky AW, Mancini AJ, Metry DW, Newell B, Nopper AJ, Frieden IJ. Prospective study of infantile hemangiomas: demographic, prenatal, and perinatal characteristics. J Pediatr. 2007 Mar;150(3):291-4. doi: 10.1016/j.jpeds.2006.12.003.
- Margileth AM, Museles M. Cutaneous hemangiomas in children. Diagnosis and conservative management. JAMA. 1965 Nov 1;194(5):523-6. No abstract available.
- Bennett ML, Fleischer AB Jr, Chamlin SL, Frieden IJ. Oral corticosteroid use is effective for cutaneous hemangiomas: an evidence-based evaluation. Arch Dermatol. 2001 Sep;137(9):1208-13. doi: 10.1001/archderm.137.9.1208.
- Greenberger S, Boscolo E, Adini I, Mulliken JB, Bischoff J. Corticosteroid suppression of VEGF-A in infantile hemangioma-derived stem cells. N Engl J Med. 2010 Mar 18;362(11):1005-13. doi: 10.1056/NEJMoa0903036.
- Crum R, Szabo S, Folkman J. A new class of steroids inhibits angiogenesis in the presence of heparin or a heparin fragment. Science. 1985 Dec 20;230(4732):1375-8. doi: 10.1126/science.2416056.
- Boon LM, MacDonald DM, Mulliken JB. Complications of systemic corticosteroid therapy for problematic hemangioma. Plast Reconstr Surg. 1999 Nov;104(6):1616-23. doi: 10.1097/00006534-199911000-00002.
- Barlow CF, Priebe CJ, Mulliken JB, Barnes PD, Mac Donald D, Folkman J, Ezekowitz RA. Spastic diplegia as a complication of interferon Alfa-2a treatment of hemangiomas of infancy. J Pediatr. 1998 Mar;132(3 Pt 1):527-30. doi: 10.1016/s0022-3476(98)70034-4.
- Deb G, Jenkner A, Donfrancesco A. Spastic diplegia and interferon. J Pediatr. 1999 Mar;134(3):382. doi: 10.1016/s0022-3476(99)70474-9. No abstract available.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Buckmiller LM, Munson PD, Dyamenahalli U, Dai Y, Richter GT. Propranolol for infantile hemangiomas: early experience at a tertiary vascular anomalies center. Laryngoscope. 2010 Apr;120(4):676-81. doi: 10.1002/lary.20807.
- Bagazgoitia L, Torrelo A, Gutierrez JC, Hernandez-Martin A, Luna P, Gutierrez M, Bano A, Tamariz A, Larralde M, Alvarez R, Pardo N, Baselga E. Propranolol for infantile hemangiomas. Pediatr Dermatol. 2011 Mar-Apr;28(2):108-14. doi: 10.1111/j.1525-1470.2011.01345.x. Epub 2011 Mar 8.
- Cushing SL, Boucek RJ, Manning SC, Sidbury R, Perkins JA. Initial experience with a multidisciplinary strategy for initiation of propranolol therapy for infantile hemangiomas. Otolaryngol Head Neck Surg. 2011 Jan;144(1):78-84. doi: 10.1177/0194599810390445.
- Holland KE, Frieden IJ, Frommelt PC, Mancini AJ, Wyatt D, Drolet BA. Hypoglycemia in children taking propranolol for the treatment of infantile hemangioma. Arch Dermatol. 2010 Jul;146(7):775-8. doi: 10.1001/archdermatol.2010.158.
- Harrison DC, Meffin PJ, Winkle RA. Clinical pharmacokinetics of antiarrhythmic drugs. Prog Cardiovasc Dis. 1977 Nov-Dec;20(3):217-42. doi: 10.1016/0033-0620(77)90022-6. No abstract available.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Bőrbetegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Veleszületett rendellenességek
- Bőr rendellenességek
- Neoplazmák, vaszkuláris szövetek
- Hemangioma, kapilláris
- Portói Borfolt
- Hemangioma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Adrenerg béta-antagonisták
- Adrenerg antagonisták
- Adrenerg szerek
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Aritmia elleni szerek
- Vérnyomáscsökkentő szerek
- Értágító szerek
- Propranolol
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Essam Mowannas
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .