《普萘洛尔治疗小儿血管瘤的疗效》
''普萘洛尔治疗小儿血管瘤的疗效"
研究概览
详细说明
婴儿血管瘤(IH)是血管内皮的良性肿瘤。它们是婴儿期最常见的肿瘤。 它们发生在大约 4% 的婴儿身上,尽管早期研究高达 10%,可能是由于包括其他血管病变。 早产儿、高加索人和女性的发病率更高(比例为 3 至 5:1)。 高龄产妇、多胎妊娠和胎盘异常也是危险因素。 IHs 具有独特的特征生命周期,包括三个阶段:增殖、退化和退化。
除了父母的观察和保证外,大多数 IH 不需要任何特殊治疗。 即使是表现出快速生长或皮肤呈火红色的肿瘤也会自发消退,几乎不会留下它们存在的证据。 然而,定期随访很重要,因为潜在并发症的临床指标很少。
治疗的原因包括危险位置(撞击气道或眼睛等重要结构)、异常大或快速生长,以及局部或危及并发症(皮肤溃疡或高输出性心力衰竭)。 出现上述危险因素或并发症的血管瘤应考虑治疗。 由于血管瘤是纯血管生成的肿瘤,药物治疗涉及抑制血管生成。
从历史上看,类固醇一直被用作 IH 的主要治疗方法。 类固醇已被证明在许多体外环境中具有抗血管生成作用,并且在临床上也显示出良好的治疗效果。 然而,类固醇的使用可能导致胃食管反流和生长障碍等各种并发症,尽管这些并发症与长期使用和高剂量有关。 如果患者对类固醇没有反应,则可以使用一种抗癌药物或免疫调节剂干扰素 alfa 治疗严重的 IH。 然而,干扰素 alfa 也有几种可能的副作用,包括发烧、肌肉疼痛、全身性肌痛,严重时还会导致肝损伤、血液毒性作用、甲状腺激素异常以及神经和神经发育毒性作用。 由于担心这些不良反应,许多儿科患者的监护人宁愿等待,也不愿接受治疗。
普萘洛尔是一种非选择性 β 受体阻滞剂,最近被认为是血管瘤的重要治疗选择。 在大多数中心,它已成为一线药物疗法。 一名患有鼻毛细血管瘤的儿童接受普萘洛尔治疗类固醇诱发的心肌病后,其病变得到消退。 这一启示导致发表了更多支持这一发现的研究。 普萘洛尔以 2-3 mg/kg/天的剂量口服给药,分两次或三次分次服用,并在病变消退后停药。 治疗通常会产生一致、快速的治疗效果,触诊时病灶变软,颜色从深红色变为紫色。 普萘洛尔耐受性良好,但会引起罕见的副作用,例如心动过缓、胃食管反流、低血糖、低血压、皮疹、嗜睡和喘息。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Assiut、埃及、71526
- Assiut University Teaching Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 被诊断患有有问题的婴儿血管瘤的儿童:
A-任何部位疤痕或毁容风险增加的大血管瘤。 B-血管瘤在眼睛、鼻子、自然孔道、四肢、生殖器附近具有功能风险。
C-溃疡性婴儿血管瘤。 D-无并发症的进行性婴儿血管瘤,未来病程不可预测。
E-危及生命的血管瘤。
- 多发性血管瘤
排除标准:
- 1岁以上的患者。
- 心脏病患者。
- 有支气管痉挛或喘息病史的患者。
- 低血压患者。
- 高血压患者。
- 矫正周龄小于5周的早产儿。
- 患有影响血糖维持的疾病的患者。
- 肝衰竭患者。
- PHACES 综合征患者。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:北美
- 介入模型:单组
- 屏蔽:没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他:普萘洛尔疗法
该组将涉及婴儿血管瘤患者,他们将于 2021 年 1 月至 2021 年 12 月期间在 Assiut 大学儿童医院入院。
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如果没有普萘洛尔的禁忌证,初始剂量为 0.5 mg/kg/天,分 2-3 次随餐给药,观察患者是否有严重不良反应的临床体征。
如果剂量耐受,维持4-7天,之后每4天增加0.5mg/kg/天,至目标剂量2mg/kg/天。
每次剂量增加后,将观察患者 2 小时以了解严重副作用的临床体征。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血管瘤完全临床清除或血管瘤体积缩小。
大体时间:9个月内
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治疗的疗效将通过病变的完全临床清除(任意定义为婴儿血管瘤大小减少 90%,由医生全面评估评估)或治疗 9 个月后(主要终点)来评估,以较早者为准皮肤婴儿血管瘤和通过非皮肤血管瘤的适当成像方式(超声、CT 或 MRI)评估的血管瘤体积减少。
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9个月内
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
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其他研究编号
- Essam Mowannas
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- 企业社会责任
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