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''Efficacia del propranololo nel trattamento dell'emangioma infantile"

23 dicembre 2020 aggiornato da: Essam Ezzat Anees Mowannas, Assiut University

'' Efficacia del propranololo nel trattamento dell'emangioma infantile"

''Valutazione dell'efficacia del propranololo nel trattamento dell'emangioma infantile"

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli emangiomi infantili (IH) sono tumori benigni dell'endotelio vascolare. Sono i tumori più comuni dell'infanzia. Si verificano in circa il 4% dei neonati, sebbene i primi studi arrivassero fino al 10%, probabilmente a causa dell'inclusione di altre lesioni vascolari. L'incidenza è maggiore nei neonati prematuri, nei caucasici e nelle femmine (con un rapporto da 3 a 5:1). Anche l'età materna avanzata, le gestazioni multiple e le anomalie della placenta sono fattori di rischio. Gli IH hanno un ciclo di vita unico e caratteristico costituito da tre fasi: proliferativa, involutiva e involutiva.

La maggior parte degli IH non richiede alcun trattamento specifico se non l'osservazione e la rassicurazione dei genitori. Anche i tumori che mostrano una rapida crescita o una pelle rosso fuoco regrediranno spontaneamente e lasceranno poche o nessuna prova della loro presenza. Tuttavia, il follow-up regolare è importante in quanto le potenziali complicanze hanno pochi indicatori clinici.

Le ragioni del trattamento includono posizioni pericolose (che interferiscono con una struttura vitale come le vie aeree o l'occhio), dimensioni insolitamente grandi o crescita rapida e complicazioni locali o pericolose (ulcerazione cutanea o insufficienza cardiaca ad alta gittata). Gli emangiomi che presentano i suddetti fattori di rischio o complicanze devono essere presi in considerazione per il trattamento. Poiché gli emangiomi sono tumori di pura angiogenesi, la terapia farmacologica comporta l'inibizione dell'angiogenesi.

Storicamente, gli steroidi sono stati usati come trattamento primario per IH. Gli steroidi hanno dimostrato di essere antiangiogenici in una serie di contesti in vitro e hanno anche mostrato buoni effetti terapeutici clinicamente. Tuttavia, l'uso di steroidi può portare a varie complicazioni tra cui reflusso gastroesofageo e disturbi della crescita, sebbene queste complicazioni siano associate all'uso a lungo termine e ad alte dosi. Un tipo di farmaco antitumorale o immunomodulatore, l'interferone alfa, può essere utilizzato per l'IH grave nei casi in cui i pazienti non rispondono agli steroidi. Tuttavia, l'interferone alfa ha anche diversi possibili effetti avversi, tra cui febbre, dolore muscolare, mialgia sistemica e, nei casi più gravi, danni al fegato, effetti tossici sul sangue, anomalie ormonali tiroidee ed effetti tossici neurologici e sullo sviluppo neurologico. A causa delle preoccupazioni per questi effetti avversi, molti tutori di pazienti pediatrici preferiscono aspettare piuttosto che accettare il trattamento.

Il propranololo, un beta-bloccante non selettivo, è stato recentemente riconosciuto come un'importante opzione terapeutica per gli emangiomi. Nella maggior parte dei centri è diventata farmacoterapia di prima linea. Un bambino con un emangioma capillare nasale trattato con propranololo per cardiomiopatia indotta da steroidi ha avuto una regressione della sua lesione. Questa rivelazione ha portato alla pubblicazione di molti altri studi a sostegno di questa scoperta. Il propranololo viene somministrato per via orale a 2-3 mg/kg/die, in due o tre dosi divise, e interrotto dopo la regressione della lesione. Il trattamento porta spesso ad un consistente, rapido effetto terapeutico con ammorbidimento della lesione alla palpazione e cambiamento di colore dal rosso intenso al viola. Il propranololo è ben tollerato ma può causare rari effetti collaterali come bradicardia, reflusso gastroesofageo, ipoglicemia, ipotensione, eruzione cutanea, sonnolenza e respiro sibilante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Assiut, Egitto, 71526
        • Assiut University Teaching Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 1 anno (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con diagnosi di emangiomi infantili problematici:

Emangiomi di grandi dimensioni ad aumentato rischio di cicatrizzazione o deturpazione in qualsiasi sito. B-Emangiomi che comportano rischi funzionali in prossimità di occhi, naso, orifizi naturali, arti, genitali.

Emangiomi infantili C-ulcerati. Emangiomi infantili progressivi non complicati con decorso futuro imprevedibile.

Emangiomi potenzialmente letali.

  • Emangiomi multipli

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età superiore a 1 anno.
  • Pazienti con malattie cardiache.
  • Pazienti con anamnesi di broncospasmo o respiro sibilante.
  • Pazienti con ipotensione.
  • Pazienti con ipertensione.
  • Neonati prematuri con età corretta inferiore a 5 settimane.
  • Pazienti con condizioni che influenzano il mantenimento della glicemia.
  • Pazienti con insufficienza epatica.
  • Pazienti con sindrome di PHACES.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ALTRO: Terapia con propranololo
Questo braccio coinvolgerà pazienti con emangiomi infantili che saranno ricoverati presso l'Assiut University Children Hospital tra gennaio 2021 e dicembre 2021.
Se non ci sono controindicazioni al propranololo, verrà somministrato alla dose iniziale di 0,5 mg/kg/giorno in 2-3 dosi divise con i pasti e i pazienti saranno osservati per i segni clinici di gravi reazioni avverse. Se la dose è tollerata, verrà mantenuta per 4-7 giorni, quindi verrà aumentata di 0,5 mg/kg/die ogni quattro giorni fino alla dose target di 2 mg/kg/die. I pazienti saranno osservati per 2 ore dopo ogni aumento della dose per i segni clinici di gravi effetti collaterali.
Altri nomi:
  • Trattamento con propranololo per l'emangioma infantile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eliminazione clinica completa dell'emangioma o riduzione del volume dell'emangioma.
Lasso di tempo: entro 9 mesi
L'efficacia del trattamento sarà valutata in base alla completa guarigione clinica della lesione (definita arbitrariamente come riduzione >90% delle dimensioni dell'emangioma infantile valutata dal Physician Global Assessment) o dopo 9 mesi di trattamento (endpoint primario), a seconda di quale sia il precedente per emangiomi infantili cutanei e per riduzione di volume degli emangiomi valutati mediante le modalità di imaging appropriate (ecografia, TC o risonanza magnetica) per gli emangiomi non cutanei.
entro 9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 gennaio 2021

Completamento primario (ANTICIPATO)

31 dicembre 2021

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

24 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

24 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

tutti i DPI raccolti.

Periodo di condivisione IPD

Si prevede che i dati saranno disponibili a partire da agosto 2022 e rimarranno disponibili per 5 anni.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

verrà fornito in seguito

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Terapia con propranololo per l'emangioma infantile

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