Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

„Účinnost propranololu v léčbě dětského hemangiomu“

23. prosince 2020 aktualizováno: Essam Ezzat Anees Mowannas, Assiut University
„Hodnocení účinnosti propranololu při léčbě dětského hemangiomu“

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Detailní popis

Infantilní hemangiomy (IH) jsou benigní nádory cévního endotelu. Jsou nejčastějšími nádory kojeneckého věku. Vyskytují se asi u 4 % kojenců, ačkoliv rané studie byly až u 10 %, pravděpodobně kvůli zahrnutí dalších vaskulárních lézí. Incidence je vyšší u předčasně narozených dětí, bělochů a žen (v poměru 3 až 5:1). Pokročilý věk matky, vícečetná těhotenství a abnormality placenty jsou také rizikové faktory. IH mají jedinečný a charakteristický životní cyklus sestávající ze tří fází: proliferativní, involuční a evolventní.

Většina IH nevyžaduje žádnou specifickou léčbu kromě pozorování a ujišťování rodičů. Dokonce i nádory, které vykazují rychlý růst nebo ohnivě zarudlou kůži, spontánně ustoupí a nezanechají za sebou téměř žádné známky své přítomnosti. Důležité je však pravidelné sledování, protože potenciální komplikace mají málo klinických příznaků.

Důvody pro léčbu zahrnují nebezpečné lokality (zasahující do životně důležité struktury, jako jsou dýchací cesty nebo oko), neobvykle velké rozměry nebo rychlý růst a místní nebo ohrožující komplikace (ulcerace kůže nebo srdeční selhání s vysokým výdejem). Hemangiomy vykazující výše uvedené rizikové faktory nebo komplikace by měly být zváženy k léčbě. Protože hemangiomy jsou nádory čisté angiogeneze, farmakologická terapie zahrnuje inhibici angiogeneze.

Historicky byly steroidy používány jako primární léčba IH. Bylo prokázáno, že steroidy jsou antiangiogenní v řadě in vitro nastavení a také klinicky vykazují dobré terapeutické účinky. Užívání steroidů však může vést k různým komplikacím včetně gastroezofageálního refluxu a poruch růstu, i když tyto komplikace jsou spojeny s dlouhodobým užíváním a vysokými dávkami. Typ protinádorového léku nebo imunomodulátoru, interferon alfa, může být použit u těžké IH v případech, kdy pacienti nereagovali na steroidy. Interferon alfa má však také několik možných nežádoucích účinků, včetně horečky, bolesti svalů, systémové myalgie a ve vážných případech poškození jater, toxické účinky na krev, hormonální abnormality štítné žlázy a neurologické a neurovývojové toxické účinky. Kvůli obavám z těchto nežádoucích účinků mnoho opatrovníků dětských pacientů raději čeká, než by léčbu přijali.

Propranolol, neselektivní betablokátor, byl nedávno uznán jako důležitá možnost léčby hemangiomů. Ve většině center se stala farmakoterapií první volby. U dítěte s nazálním kapilárním hemangiomem léčeným propranololem pro steroidy indukovanou kardiomyopatii došlo k regresi léze. Toto odhalení vedlo k publikaci několika dalších studií podporujících toto zjištění. Propranolol se podává perorálně v dávce 2-3 mg/kg/den ve dvou nebo třech dílčích dávkách a vysadí se po regresi léze. Léčba často vede ke konzistentnímu, rychlému, terapeutickému účinku se změkčením léze při palpaci a barevným posunem z intenzivně červené na fialovou. Propranolol je dobře snášen, ale může způsobit vzácné nežádoucí účinky, jako je bradykardie, gastroezofageální reflux, hypoglykémie, hypotenze, vyrážka, somnolence a sípání.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Assiut, Egypt, 71526
        • Assiut University Teaching Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 1 rok (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti s diagnózou problematického kojeneckého hemangiomu:

A-Velké hemangiomy se zvýšeným rizikem zjizvení nebo znetvoření na jakémkoli místě. B-hemangiomy nesoucí funkční rizika v blízkosti očí, nosu, přirozených otvorů, končetin, genitálií.

C-ulcerovaný infantilní hemangiom. D-Nekomplikované progresivní infantilní hemangiomy s nepředvídatelným budoucím průběhem.

E-Život ohrožující hemangiomy.

  • Mnohočetné hemangiomy

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti starší 1 roku.
  • Pacienti se srdečními chorobami.
  • Pacienti s bronchspasmem nebo sípáním v anamnéze.
  • Pacienti s hypotenzí.
  • Pacienti s hypertenzí.
  • Předčasně narozené děti s korigovaným věkem méně než 5 týdnů.
  • Pacienti se stavy ovlivňujícími udržení hladiny glukózy v krvi.
  • Pacienti s jaterním selháním.
  • Pacienti se syndromem PHACES.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: Terapie propranololem
Tato větev bude zahrnovat pacienty s infantilními hemangiomy, kteří budou přijati do Fakultní dětské nemocnice Assiut mezi lednem 2021 a prosincem 2021.
Pokud neexistují žádné kontraindikace propranololu, bude se podávat v úvodní dávce 0,5 mg/kg/den ve 2-3 dílčích dávkách s krmivem a pacienti budou sledováni kvůli klinickým známkám závažných nežádoucích účinků. Pokud je dávka tolerována, bude udržována po dobu čtyř až sedmi dnů a poté bude zvyšována o 0,5 mg/kg/den každé čtyři dny na cílovou dávku 2 mg/kg/den. Pacienti budou sledováni po dobu 2 hodin po každém zvýšení dávky na klinické příznaky závažných vedlejších účinků.
Ostatní jména:
  • Léčba propranololem pro dětský hemangiom

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kompletní klinické vymizení hemangiomu nebo zmenšení objemu hemangiomu.
Časové okno: do 9 měsíců
Účinnost léčby bude hodnocena úplným klinickým vymizením léze (definováno arbitrárně jako > 90% zmenšení velikosti dětského hemangiomu podle hodnocení Physician Global Assessment) nebo po 9 měsících léčby (primární cílový bod), podle toho, co nastane dříve. kožních infantilních hemangiomů a snížením objemu hemangiomů, jak bylo hodnoceno vhodnými zobrazovacími metodami (ultrazvuk, CT nebo MRI) pro nekutánní hemangiomy.
do 9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

1. ledna 2021

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2021

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

31. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

24. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

všechny shromážděné IPD.

Časový rámec sdílení IPD

Předpokládá se, že data budou k dispozici v srpnu 2022 nebo později a zůstanou dostupná po dobu 5 let.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

bude poskytnuta později

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní hemangiom

3
Předplatit