Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

''Werkzaamheid van propranolol bij de behandeling van infantiel hemangioom''

23 december 2020 bijgewerkt door: Essam Ezzat Anees Mowannas, Assiut University

'' Werkzaamheid van Propranolol bij de behandeling van infantiel hemangioom"

"Evaluatie van de werkzaamheid van propranolol bij de behandeling van infantiel hemangioom"

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Infantiele hemangiomen (IH) zijn goedaardige tumoren van vasculair endotheel. Het zijn de meest voorkomende tumoren in de kindertijd. Ze komen voor bij ongeveer 4% van de baby's, hoewel vroege studies zelfs 10% waren, waarschijnlijk vanwege de opname van andere vasculaire laesies. De incidentie is hoger bij te vroeg geboren baby's, blanken en vrouwen (in een verhouding van 3 tot 5:1). Gevorderde maternale leeftijd, meerlingzwangerschappen en placenta-afwijkingen zijn ook risicofactoren. IH's hebben een unieke en karakteristieke levenscyclus die uit drie fasen bestaat: proliferatief, involuerend en geïnvolueerd.

De meeste IH's hebben geen andere specifieke behandeling nodig dan observatie en geruststelling van de ouders. Zelfs tumoren die snel groeien of een vurige rode huid vertonen, zullen spontaan achteruitgaan en weinig tot geen bewijs van hun aanwezigheid achterlaten. Regelmatige follow-up is echter belangrijk omdat de mogelijke complicaties weinig klinische indicatoren hebben.

Redenen voor behandeling zijn onder meer gevaarlijke locaties (botsing op een vitale structuur zoals de luchtweg of het oog), ongewoon grote omvang of snelle groei, en lokale of gevaarlijke complicaties (huidzweren of hartfalen met hoge output). Hemangiomen die de bovengenoemde risicofactoren of complicaties vertonen, moeten worden overwogen voor behandeling. Aangezien hemangiomen tumoren van pure angiogenese zijn, houdt farmacologische therapie remming van angiogenese in.

Historisch gezien zijn steroïden gebruikt als de primaire behandeling voor IH. Van steroïden is aangetoond dat ze anti-angiogeen zijn in een aantal in-vitro-omgevingen en ze hebben ook klinisch goede therapeutische effecten laten zien. Het gebruik van steroïden kan echter leiden tot verschillende complicaties, waaronder gastro-oesofageale reflux en groeistoornissen, hoewel deze complicaties verband houden met langdurig gebruik en hoge doses. Een type geneesmiddel tegen kanker of immunomodulator, interferon alfa, kan worden gebruikt voor ernstige IH in gevallen waarin patiënten niet op steroïden reageerden. Interferon-alfa heeft echter ook verschillende mogelijke bijwerkingen, waaronder koorts, spierpijn, systemische myalgie en in ernstige gevallen leverbeschadiging, bloedtoxische effecten, schildklierhormoonafwijkingen en neurologische en neurologische ontwikkelingstoxische effecten. Vanwege bezorgdheid over deze bijwerkingen wachten veel verzorgers van pediatrische patiënten liever af dan de behandeling te accepteren.

Propranolol, een niet-selectieve bètablokker, is onlangs erkend als een belangrijke behandelingsoptie voor hemangiomen. In de meeste centra is het eerstelijns farmacotherapie geworden. Een kind met een nasaal capillair hemangioom dat werd behandeld met propranolol voor door steroïden geïnduceerde cardiomyopathie had regressie van zijn laesie. Deze onthulling leidde tot de publicatie van nog een aantal onderzoeken die deze bevinding ondersteunen. Propranolol wordt oraal toegediend in een dosis van 2-3 mg/kg/dag, in twee of drie verdeelde doses, en stopgezet na regressie van de laesie. Behandeling leidt vaak tot een consistent, snel, therapeutisch effect met verzachting van de laesie bij palpatie en kleurverschuiving van intens rood naar paars. Propranolol wordt goed verdragen, maar kan zeldzame bijwerkingen veroorzaken, zoals bradycardie, gastro-oesofageale reflux, hypoglykemie, hypotensie, huiduitslag, slaperigheid en piepende ademhaling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Assiut, Egypte, 71526
        • Assiut University Teaching Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 1 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen gediagnosticeerd met problematische infantiele hemangiomen:

A-Grote hemangiomen met een verhoogd risico op littekens of misvorming op elke plaats. B-hemangiomen met functionele risico's in de buurt van de ogen, neus, natuurlijke openingen, ledematen, genitaliën.

C-ulcerated infantiele hemangiomen. D-ongecompliceerde progressieve infantiele hemangiomen met een onvoorspelbaar toekomstig beloop.

E-levensbedreigende hemangiomen.

  • Meerdere hemangiomen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten ouder dan 1 jaar.
  • Patiënten met hartaandoeningen.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van bronchspasme of piepende ademhaling.
  • Patiënten met hypotensie.
  • Patiënten met hypertensie.
  • Premature baby's met een gecorrigeerde leeftijd van minder dan 5 weken.
  • Patiënten met aandoeningen die van invloed zijn op de instandhouding van de bloedglucose.
  • Patiënten met leverfalen.
  • Patiënten met het PHACES-syndroom.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ANDER: Propranolol-therapie
Bij deze arm zullen patiënten met infantiele hemangiomen betrokken zijn die tussen januari 2021 en december 2021 zullen worden opgenomen in het Assiut University Children Hospital.
Als er geen contra-indicaties zijn voor propranolol, wordt het toegediend in een startdosis van 0,5 mg/kg/dag verdeeld over 2-3 doses met voer en worden de patiënten geobserveerd op klinische tekenen van ernstige bijwerkingen. Als de dosis wordt verdragen, wordt deze gedurende vier tot zeven dagen gehandhaafd en vervolgens wordt deze elke vier dagen met 0,5 mg/kg/dag verhoogd tot de streefdosis van 2 mg/kg/dag. De patiënten zullen gedurende 2 uur na elke dosisverhoging worden geobserveerd op de klinische tekenen van ernstige bijwerkingen.
Andere namen:
  • Propranolol-behandeling voor infantiel hemangioom

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige klinische klaring van hemangioom of vermindering van het hemangioomvolume.
Tijdsspanne: binnen 9 maanden
De werkzaamheid van de behandeling zal worden beoordeeld door volledige klinische klaring van de laesie (willekeurig gedefinieerd als >90% verkleining van het infantiele hemangioom zoals beoordeeld door Physician Global Assessment) of na 9 maanden behandeling (primair eindpunt), afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. cutane infantiele hemangiomen en door volumevermindering van hemangiomen zoals geëvalueerd door de juiste beeldvormingsmodaliteiten (echografie, CT of MRI) voor niet-cutane hemangiomen.
binnen 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 januari 2021

Primaire voltooiing (VERWACHT)

31 december 2021

Studie voltooiing (VERWACHT)

31 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2020

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

24 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

24 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

alle verzamelde IPD.

IPD-tijdsbestek voor delen

De gegevens komen naar verwachting beschikbaar op of na augustus 2022 en blijven 5 jaar beschikbaar.

IPD-toegangscriteria voor delen

wordt later verstrekt

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren