Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

"Effektiviteten av Propranolol vid behandling av infantil hemangiom"

23 december 2020 uppdaterad av: Essam Ezzat Anees Mowannas, Assiut University

'' Effekten av Propranolol vid behandling av infantil hemangiom"

"Utvärdering av effekten av propranolol vid behandling av infantil hemangiom"

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Infantila hemangiom (IH) är godartade tumörer i vaskulärt endotel. De är de vanligaste tumörerna i spädbarnsåldern. De förekommer hos cirka 4 % av spädbarnen, även om tidiga studier var så höga som 10 %, troligen på grund av inkluderandet av andra vaskulära lesioner. Incidensen är högre hos för tidigt födda barn, kaukasier och kvinnor (med ett förhållande på 3 till 5:1). Framskriden moderns ålder, flera graviditeter och placentaavvikelser är också riskfaktorer. IHs har en unik och karakteristisk livscykel som består av tre faser: proliferativ, involuerande och involuterad.

Majoriteten av IHs kräver ingen specifik behandling annat än observation och lugnande av föräldrarna. Även tumörer som uppvisar snabb tillväxt eller eldröd hud kommer spontant att gå tillbaka och lämna efter sig få eller inga bevis på deras närvaro. Regelbunden uppföljning är dock viktig eftersom de potentiella komplikationerna har få kliniska indikatorer.

Orsaker till behandling inkluderar farliga ställen (som drabbar en vital struktur som luftvägarna eller ögat), ovanligt stor storlek eller snabb tillväxt och lokala eller hotande komplikationer (hudsår eller hjärtsvikt med hög effekt). Hemangiom som uppvisar ovannämnda riskfaktorer eller komplikationer bör övervägas för behandling. Eftersom hemangiom är tumörer av ren angiogenes, involverar farmakologisk terapi angiogeneshämning.

Historiskt har steroider använts som den primära behandlingen för IH. Steroider har visat sig vara antiangiogena i ett antal in vitro-miljöer och har även visat goda terapeutiska effekter kliniskt. Användning av steroider kan dock leda till olika komplikationer inklusive gastroesofageal reflux och tillväxtstörningar, även om dessa komplikationer är förknippade med långvarig användning och hög dos. En typ av cancerläkemedel eller immunmodulator, interferon alfa, kan användas vid svår IH i fall där patienter inte svarade på steroider. Emellertid har interferon alfa också flera möjliga biverkningar, inklusive feber, muskelsmärta, systemisk myalgi och i allvarliga fall leverskador, blodtoxiska effekter, hormonella avvikelser i sköldkörteln och toxiska effekter på neurologisk och neuroutveckling. På grund av oro för dessa negativa effekter föredrar många vårdnadshavare för pediatriska patienter att vänta snarare än att acceptera behandling.

Propranolol, en icke-selektiv betablockerare, har nyligen erkänts som ett viktigt behandlingsalternativ för hemangiom. På de flesta centra har det blivit första linjens farmakoterapi. Ett barn med ett nasalt kapillärt hemangiom behandlat med propranolol för steroidinducerad kardiomyopati hade regression av sin lesion. Denna avslöjande ledde till publiceringen av flera fler studier som stöder detta fynd. Propranolol ges oralt med 2-3 mg/kg/dag, i två eller tre uppdelade doser, och avbryts efter regression av lesionen. Behandling leder ofta till en konsekvent, snabb, terapeutisk effekt med uppmjukning av lesionen vid palpation och färgskiftning från intensivt rött till lila. Propranolol tolereras väl men kan orsaka sällsynta biverkningar som bradykardi, gastroesofageal reflux, hypoglykemi, hypotoni, utslag, somnolens och väsande andning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

100

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Assiut, Egypten, 71526
        • Assiut University Teaching Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 1 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn med diagnosen problematiska infantila hemangiom:

A-Stora hemangiom med ökad risk för ärrbildning eller vanställdhet på vilken plats som helst. B-hemangiom med funktionella risker nära ögon, näsa, naturliga öppningar, lemmar, könsorgan.

C-ulcererade infantila hemangiom. D-Okomplicerade progressiva infantila hemangiom med oförutsägbart framtida förlopp.

E-livshotande hemangiom.

  • Flera hemangiom

Exklusions kriterier:

  • Patienter äldre än 1 år.
  • Patienter med hjärtsjukdomar.
  • Patienter med anamnes på bronkspasm eller väsande andning.
  • Patienter med hypotoni.
  • Patienter med hypertoni.
  • För tidigt födda barn med korrigerad ålder mindre än 5 veckor.
  • Patienter med tillstånd som påverkar blodsockerupprätthållandet.
  • Patienter med leversvikt.
  • Patienter med PHACES-syndrom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ÖVRIG: Propranololterapi
Denna arm kommer att involvera patienter med infantila hemangiom som kommer att läggas in på Assiut University Children Hospital mellan januari 2021 och december 2021.
Om det inte finns några kontraindikationer för propranolol kommer det att ges i en initial dos på 0,5 mg/kg/dag i 2-3 uppdelade doser med foder och patienterna kommer att observeras för kliniska tecken på allvarliga biverkningar. Om dosen tolereras kommer den att bibehållas i fyra till sju dagar och sedan ökas den med 0,5 mg/kg/dag var fjärde dag till måldosen på 2 mg/kg/dag. Patienterna kommer att observeras i 2 timmar efter varje dosökning för kliniska tecken på allvarliga biverkningar.
Andra namn:
  • Propranolol behandling för infantil hemangiom

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fullständig klinisk clearance av hemangiom eller minskning av hemangioms volym.
Tidsram: inom 9 månader
Effektiviteten av behandlingen kommer att utvärderas genom fullständig klinisk eliminering av lesionen (definierad godtyckligt som >90 % minskning av storleken av infantilt hemangiom enligt bedömning av Physician Global Assessment) eller efter 9 månaders behandling (primärt slutpunkt) beroende på vilket som är tidigare för kutana infantila hemangiom och volymreduktion av hemangiom som utvärderats med lämpliga bildbehandlingsmetoder (ultraljud, CT eller MRI) för icke-kutana hemangiom.
inom 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

1 januari 2021

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

31 december 2021

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

31 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2020

Första postat (FAKTISK)

24 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

24 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

alla insamlade IPD.

Tidsram för IPD-delning

Uppgifterna förväntas bli tillgängliga på eller efter augusti 2022 och de kommer att vara tillgängliga i 5 år.

Kriterier för IPD Sharing Access

kommer att tillhandahållas senare

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera