Elamipretide 的中等大小扩展访问协议

关键纳入标准：

1. SPIES-007 中≥1 岁且≤80 岁或≥12 岁的巴斯综合症

2. 患有经基因证实的罕见原发性线粒体疾病（包括巴特综合征）的患者

   1. 观察到心肌病、肾功能损害、神经病或眼部表现
   2. 如果此类疾病严重或危及生命，并且没有可比的或令人满意的替代疗法可供选择。
3. 没有已知线粒体功能障碍的罕见疾病的基因确认但确实表现出线粒体功能障碍的严重或危及生命的临床表现的患者。
4. 能够自行或有护理人员愿意并能够进行 SC 注射。
5. 可能会受益于 elamipretide 的治疗，并且治疗医师认为使用任何批准的医药产品都不能令人满意地治疗。

关键排除标准：

1. 已知对 elamipretide 或任何赋形剂过敏。
2. 怀孕、计划怀孕或正在哺乳的妇女。
3. 在给药后 30 天内接受任何其他研究药物的患者。
4. 主治医师认为可能危及患者安全的任何活跃、严重的精神病、医疗或其他状况/情况。