Elamipretidin keskikokoinen laajennettu pääsyprotokolla
keskiviikko 12. helmikuuta 2025 päivittänyt: Stealth BioTherapeutics Inc.
Elamipretidin keskikokoinen laajennettu pääsyprotokolla ihonalaista injektiota varten potilaille, joilla on geneettisesti vahvistettuja harvinaisia sairauksia, joilla on tunnettu mitokondrioiden toimintahäiriö
Laajennetun pääsyn ohjelmaan osallistuminen on tärkeä henkilökohtainen päätös.
Keskustele lääkärisi kanssa saadaksesi lisätietoja tästä ohjelmasta.
Hoitavan lääkärin on otettava yhteyttä StealthBiotherapeuticsiin käyttämällä Expanded Access Program -yhteystietoja.
Elamipretide tulee saataville vasta, kun hoitava lääkäri on tarkastellut huolellisesti yksilöllisen pyynnön.
Yksittäisen potilaan elamipretidihoidon aloittaminen ja suorittaminen sekä tämän hoito-ohjeen noudattaminen on hoitavan lääkärin täyden ja yksinomaisen vastuulla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Saatavilla
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- ≥ 1 vuoden ja ≤ 80 vuoden ikä tai ≥ 12 vuotta Barthin oireyhtymän osalta SPIES-007:ssa
Potilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu harvinainen primaarinen mitokondriaalinen sairaus, mukaan lukien Barthin oireyhtymä
- havaittu kardiomyopatia, munuaisten vajaatoiminta, neuropaattinen tai oftalminen ilmentymä
- jos tällainen sairaus on vakava tai hengenvaarallinen eikä vertailukelpoisia tai tyydyttäviä vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja ole saatavilla.
- Potilaat, joilla ei ole geneettistä vahvistusta harvinaisesta sairaudesta, jolla on tunnettu mitokondrioiden toimintahäiriö, mutta heillä on vakavia tai hengenvaarallisia mitokondrioiden toimintahäiriön kliinisiä ilmentymiä.
- On omatoimikykyinen tai hänellä on hoitaja, joka haluaa ja pystyy antamaan SC-injektion.
- Hyötyisi mahdollisesti elamipretidihoidosta, eikä sitä voida hoitaa millään hyväksytyllä lääkkeellä hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys elamipretidille tai jollekin apuaineelle.
- Naiset, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät.
- Potilaat, jotka saavat mitä tahansa muuta tutkimusainetta 30 päivän kuluessa annostelusta.
- Kaikki aktiiviset, vakavat psykiatriset, lääketieteelliset tai muut tilat/tilanteet, jotka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 23. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. helmikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Poikkeavuuksia, useita
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Mitokondrioiden sairaudet
- Barthin oireyhtymä
- arginyyli-2,'6'-dimetyylityrosyyli-lysyyli-fenyylialaniiniamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPIES-006
- SPIES-007 (Muu tunniste: StealthBiotherapeutics)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .