Elamipretide의 중간 크기 확장 액세스 프로토콜
2025년 2월 12일 업데이트: Stealth BioTherapeutics Inc.
알려진 미토콘드리아 기능 장애가 있는 유전적으로 확인된 희귀 질환 환자의 피하 주사를 위한 Elamipretide의 중간 크기 확장 액세스 프로토콜
확장 액세스 프로그램에 참여하기로 선택하는 것은 중요한 개인적 결정입니다.
이 프로그램에 대해 자세히 알아보려면 의사와 상담하십시오.
치료 의사는 제공된 확장 액세스 프로그램 연락처를 사용하여 StealthBiotherapeutics에 연락해야 합니다.
Elamipretide는 치료 의사가 제출한 개별 요청을 주의 깊게 검토한 후에만 제공됩니다.
개별 환자에 대한 elamipretide 치료의 시작 및 수행과 이 치료 지침의 준수는 전적으로 치료 의사의 책임입니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
주요 포함 기준:
- 1세 이상 80세 이하 또는 SPIES-007에서 바르트 증후군의 경우 12세 이상
Barth Syndrome을 포함한 유전학적으로 확인된 희귀 원발성 미토콘드리아 질환 환자
- 관찰된 심근병증, 신장 손상, 신경병증 또는 눈 증상
- 그러한 질병이 심각하거나 생명을 위협하고 유사하거나 만족스러운 대체 요법 옵션이 없는 경우.
- 알려진 미토콘드리아 기능 장애가 있는 희귀 질환의 유전적 확인은 없지만 심각하거나 생명을 위협하는 미토콘드리아 기능 장애의 임상 증상을 보이는 환자.
- 자가 능력이 있거나 간병인이 피하 주사를 투여할 의향과 능력이 있습니다.
- elamipretide로 치료하면 잠재적으로 혜택을 볼 수 있으며 치료 의사의 의견으로는 승인된 의약품으로 만족스럽게 치료할 수 없습니다.
주요 제외 기준:
- elamipretide 또는 모든 부형제에 대해 알려진 과민증.
- 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중인 여성.
- 투약 후 30일 이내에 다른 연구용 제제를 받는 환자.
- 치료 의사의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 할 수 있는 활동적이고 심각한 정신과적, 의학적 또는 기타 상태/상황.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 23일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 2월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPIES-006
- SPIES-007 (기타 식별자: StealthBiotherapeutics)
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