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Ein erweitertes Zugriffsprotokoll mittlerer Größe von Elamipretid

12. Februar 2025 aktualisiert von: Stealth BioTherapeutics Inc.

Ein Expanded-Access-Protokoll mittlerer Größe von Elamipretid zur subkutanen Injektion bei Patienten mit genetisch bestätigten seltenen Erkrankungen mit bekannter mitochondrialer Dysfunktion

Die Teilnahme an einem erweiterten Zugangsprogramm ist eine wichtige persönliche Entscheidung. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, um mehr über dieses Programm zu erfahren. Der behandelnde Arzt muss StealthBiotherapeutics über die bereitgestellten Kontakte des Expanded Access Program kontaktieren. Elamipretide wird nur nach sorgfältiger Prüfung einer individuellen Anfrage des behandelnden Arztes zur Verfügung gestellt. Die Einleitung und Durchführung der Behandlung mit Elamipretid für einen einzelnen Patienten sowie die Einhaltung dieser Behandlungsleitlinie liegen in der vollen und alleinigen Verantwortung des behandelnden Arztes.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. ≥ 1 Jahr und ≤ 80 Jahre oder ≥ 12 Jahre für Barth-Syndrom in SPIES-007

  2. Patienten mit genetisch bestätigten seltenen primären mitochondrialen Erkrankungen einschließlich Barth-Syndrom

    1. beobachtete Kardiomyopathie, Nierenfunktionsstörung, neuropathische oder ophthalmologische Manifestation
    2. wenn eine solche Erkrankung schwerwiegend oder lebensbedrohlich ist und keine vergleichbaren oder zufriedenstellenden alternativen Therapieoptionen zur Verfügung stehen.
  3. Patienten ohne genetische Bestätigung einer seltenen Erkrankung mit bekannter mitochondrialer Dysfunktion, die jedoch schwerwiegende oder lebensbedrohliche klinische Manifestationen einer mitochondrialen Dysfunktion aufweisen.
  4. Ist selbstfähig oder hat eine Pflegekraft, die bereit und in der Lage ist, eine SC-Injektion zu verabreichen.
  5. potenziell von einer Behandlung mit Elamipretid profitieren würden und nach Meinung des behandelnden Arztes mit keinem zugelassenen Arzneimittel zufriedenstellend behandelt werden können.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Elamipretid oder einen der sonstigen Bestandteile.
  2. Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen.
  3. Patienten, die innerhalb von 30 Tagen nach der Einnahme ein anderes Prüfpräparat erhalten.
  4. Alle aktiven, schwerwiegenden psychiatrischen, medizinischen oder sonstigen Zustände/Situationen, die nach Meinung des behandelnden Arztes die Sicherheit des Patienten gefährden könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Februar 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPIES-006
  • SPIES-007 (Andere Kennung: StealthBiotherapeutics)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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