Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony protokół dostępu o średniej wielkości dla elamipretydu

12 lutego 2025 zaktualizowane przez: Stealth BioTherapeutics Inc.

Protokół rozszerzonego dostępu o pośredniej wielkości dla elamipretydu do wstrzyknięć podskórnych u pacjentów z genetycznie potwierdzonymi rzadkimi chorobami ze znaną dysfunkcją mitochondriów

Decyzja o uczestnictwie w programie rozszerzonego dostępu jest ważną osobistą decyzją. Porozmawiaj ze swoim lekarzem, aby dowiedzieć się więcej o tym programie. Lekarz prowadzący musi skontaktować się ze StealthBiotherapeutics, korzystając z dostarczonych kontaktów programu rozszerzonego dostępu. Elamipretyd zostanie udostępniony dopiero po dokładnym rozpatrzeniu indywidualnego wniosku złożonego przez lekarza prowadzącego. Rozpoczęcie i prowadzenie leczenia elamipretydem u danego pacjenta oraz przestrzeganie niniejszych wytycznych dotyczących leczenia odbywa się na pełną i wyłączną odpowiedzialność lekarza prowadzącego.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. ≥1 rok i ≤ 80 lat lub ≥12 lat dla zespołu Bartha w SPIES-007

  2. Pacjenci z genetycznie potwierdzonymi rzadkimi pierwotnymi chorobami mitochondrialnymi, w tym zespołem Bartha

    1. obserwowana kardiomiopatia, zaburzenie czynności nerek, objawy neuropatyczne lub oczne
    2. gdy taka choroba jest poważna lub zagraża życiu i nie są dostępne porównywalne lub zadowalające alternatywne metody leczenia.
  3. Pacjenci bez genetycznego potwierdzenia rzadkiej choroby ze znaną dysfunkcją mitochondriów, ale wykazują poważne lub zagrażające życiu objawy kliniczne dysfunkcji mitochondriów.
  4. Jest samodzielny lub ma opiekuna, który chce i jest w stanie wykonać zastrzyk SC.
  5. Potencjalnie odniósłby korzyść z leczenia elamipretydem i nie może być leczony w sposób zadowalający żadnym zatwierdzonym produktem leczniczym w opinii lekarza prowadzącego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana nadwrażliwość na elamipretyd lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  2. Kobiety w ciąży, planujące ciążę lub karmiące piersią.
  3. Pacjenci otrzymujący jakikolwiek inny badany środek w ciągu 30 dni od przyjęcia dawki.
  4. Wszelkie aktywne, poważne stany/sytuacje psychiatryczne, medyczne lub inne, które w opinii lekarza prowadzącego mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lutego 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPIES-006
  • SPIES-007 (Inny identyfikator: StealthBiotherapeutics)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj