En utvidet tilgangsprotokoll for mellomstørrelse av Elamipretide

Viktige inkluderingskriterier:

1. ≥1 år og ≤ 80 år eller ≥12 år for Barth syndrom i SPIES-007

2. Pasienter med genetisk bekreftede sjeldne primære mitokondrielle sykdommer inkludert Barth syndrom

   1. observert kardiomyopati, nedsatt nyrefunksjon, nevropatisk eller oftalmisk manifestasjon
   2. der slik sykdom er alvorlig eller livstruende og ingen sammenlignbare eller tilfredsstillende alternative behandlingsalternativer er tilgjengelige.
3. Pasienter uten genetisk bekreftelse på en sjelden sykdom med kjent mitokondriell dysfunksjon, men viser alvorlige eller livstruende kliniske manifestasjoner av mitokondriell dysfunksjon.
4. Er selvstendig eller har en omsorgsperson som er villig og i stand til å administrere SC-injeksjon.
5. Vil potensielt ha nytte av behandling med elamipretid og kan ikke behandles tilfredsstillende med noe godkjent legemiddel etter den behandlende legens oppfatning.

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Kjent overfølsomhet overfor elamipretid eller andre hjelpestoffer.
2. Kvinner som er gravide, planlegger å bli gravide eller ammer.
3. Pasienter som får andre undersøkelsesmidler innen 30 dager etter dosering.
4. Alle aktive, alvorlige psykiatriske, medisinske eller andre tilstander/situasjoner som etter den behandlende legens mening kan kompromittere pasientens sikkerhet.