Az Elamipretide közepes méretű kiterjesztett hozzáférési protokollja
2023. március 24. frissítette: Stealth BioTherapeutics Inc.
Az elamipretid közepes méretű kiterjesztett hozzáférési protokollja szubkután injekcióhoz genetikailag igazolt ritka betegségekben és ismert mitokondriális diszfunkcióban szenvedő betegeknél
A kiterjesztett hozzáférési programban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés.
Beszéljen orvosával, hogy többet megtudjon erről a programról.
A kezelőorvosnak fel kell vennie a kapcsolatot a StealthBiotherapeutics céggel a megadott Expanded Access Program Contacts segítségével.
Az elamipretidet csak a kezelőorvos egyéni kérésének alapos áttekintése után bocsátják rendelkezésre.
Az elamipretid kezelés megkezdése és lefolytatása egy adott beteg esetében, valamint a jelen kezelési irányelv betartása a kezelőorvos teljes és kizárólagos felelőssége.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Elérhető
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Közepes méretű lakosság
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Donna Cowan
- Telefonszám: 617.600.6888
- E-mail: donna.cowan@stealthbt.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Donna Cowan
- E-mail: access@stealthbt.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- ≥1 éves és ≤ 80 éves kor vagy ≥12 év Barth-szindróma esetén a SPIES-007-ben
Genetikailag igazolt ritka primer mitokondriális betegségekben, köztük Barth-szindrómában szenvedő betegek
- megfigyelt kardiomiopátia, vesekárosodás, neuropátiás vagy szemészeti manifesztáció
- ha az ilyen betegség súlyos vagy életveszélyes, és nem állnak rendelkezésre összehasonlítható vagy kielégítő alternatív terápiás lehetőségek.
- Ritka betegség genetikailag nem igazolt, ismert mitokondriális diszfunkciójával rendelkező betegek, de a mitokondriális diszfunkció súlyos vagy életveszélyes klinikai megnyilvánulásait mutatják.
- Ön képes vagy gondozója hajlandó és képes beadni az SC injekciót.
- Előnyös lehet az elamipretid kezelés, és a kezelőorvos véleménye szerint semmilyen jóváhagyott gyógyszerrel nem lehet kielégítően kezelni.
Főbb kizárási kritériumok:
- Elamipretiddel vagy bármely segédanyaggal szembeni ismert túlérzékenység.
- Olyan nők, akik terhesek, terhességet terveznek vagy szoptatnak.
- Azok a betegek, akik az adagolást követő 30 napon belül bármilyen más vizsgálati szert kapnak.
- Minden olyan aktív, súlyos pszichiátriai, egészségügyi vagy egyéb állapot/helyzet, amely a kezelőorvos véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. december 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 23.
Első közzététel (Tényleges)
2020. december 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. március 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 24.
Utolsó ellenőrzés
2023. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szívbetegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Veleszületett szívhibák
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Mitokondriális betegségek
- Barth szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SPIES-006
- SPIES-007 (Egyéb azonosító: StealthBiotherapeutics)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .