Un protocollo di accesso esteso di dimensioni intermedie di Elamipretide
12 febbraio 2025 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.
Un protocollo di accesso esteso di dimensioni intermedie di elamipretide per iniezione sottocutanea in pazienti con malattie rare geneticamente confermate con disfunzione mitocondriale nota
La scelta di partecipare a un programma di accesso allargato è un'importante decisione personale.
Parlate con il vostro medico per saperne di più su questo programma.
Il medico curante deve contattare StealthBiotherapeutics utilizzando i contatti del programma di accesso ampliato forniti.
Elamipretide sarà reso disponibile solo dopo un attento esame di una richiesta individuale presentata dal medico curante.
L'inizio e la conduzione del trattamento con elamipretide per un singolo paziente e il rispetto di queste linee guida terapeutiche saranno sotto la piena ed esclusiva responsabilità del medico curante.
Panoramica dello studio
Stato
A disposizione
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Popolazione di dimensioni intermedie
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- ≥1 anno e ≤ 80 anni o ≥12 anni per la sindrome di Barth in SPIES-007
Pazienti con malattie mitocondriali primarie rare confermate geneticamente, inclusa la sindrome di Barth
- cardiomiopatia osservata, compromissione renale, manifestazione neuropatica o oftalmica
- se tale malattia è grave o pericolosa per la vita e non sono disponibili opzioni terapeutiche alternative comparabili o soddisfacenti.
- Pazienti senza conferma genetica di una malattia rara con disfunzione mitocondriale nota ma che presentano manifestazioni cliniche gravi o potenzialmente letali di disfunzione mitocondriale.
- È autosufficiente o ha un caregiver disposto e in grado di somministrare l'iniezione SC.
- Potenzialmente trarrebbe beneficio dal trattamento con elamipretide e non può essere trattato in modo soddisfacente con alcun medicinale approvato secondo il parere del medico curante.
Criteri chiave di esclusione:
- Ipersensibilità nota a elamipretide o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Donne che sono incinte, stanno pianificando una gravidanza o stanno allattando.
- Pazienti che ricevono qualsiasi altro agente sperimentale entro 30 giorni dalla somministrazione.
- Qualsiasi condizione/situazione attiva, grave, psichiatrica, medica o di altra natura che, a giudizio del medico curante, potrebbe compromettere la sicurezza del paziente.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
30 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 febbraio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie cardiache
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Anomalie congenite
- Anomalie cardiovascolari
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie multiple
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie mitocondriali
- Sindrome di Bart
- arginin-2,'6'-dimetiltirosil-lisil-fenilalaninammide
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPIES-006
- SPIES-007 (Altro identificatore: StealthBiotherapeutics)
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