POCUS：新規補充療法における重症血友病 A 患者の止血能と関節の健康
調査の概要
詳細な説明
これは、血友病 A の子供が血餅を形成する方法に違いがあるかどうかを調べるための調査研究であり、半減期が延長された第 VIII 因子ベースの補充療法を受けた場合に、関節内に小さな出血が発生し、その後早期に関節変化が起こるかどうかを評価するものです。血友病治療の一環として、自発的な関節出血を防ぐための非 FVIII ベースの置換との比較。
両方の治療法は、血友病 A の患者に対する標準的な治療法です。この研究の一部としての唯一の実験/研究手順には、トロンビン生成アッセイと超音波が含まれます。 他のすべての手順は標準治療です。
研究の種類
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- The University Of Texas Southwestern Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -中等度の血友病A（ベースライン第VIII因子活性1〜5％）または重度の血友病A（ベースライン第VIII因子活性<1％）の被験者 予防的標準半減期FVIII注入または予防的治療を開始していない中等度または重度の血友病Aの被験者
- 18歳未満
除外基準:
- -FVIII阻害剤が記録されている被験者
- -2つ以上の標的関節の病歴がある被験者
- 滑膜切除術の既往のある者
- 現在、骨やミネラルの代謝に影響を与えることが知られている薬剤を使用している（ビスフォスフォネート、コルチコステロイド、エストロゲン、テストステロン、カルシトニン、甲状腺ホルモン療法など）;
- 骨の完全性に影響を与えることが知られている病状（原発性副甲状腺機能亢進症、パジェット病、臨床的に重要な肝疾患など）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：半減期の延長された第 VIII 因子ベースの補充療法
予防的標準半減期FVIII製品をすでに使用しているか、予防的治療を開始していない被験者は無作為化され、予防的半減期FVIII製品または非因子製品（エミシズマブ）を開始します。 どちらの治療法も、現在の標準治療と見なされています。 この研究では、ベースライン、1 か月、6 か月、および 12 か月で 4 回の訪問が計画されています。 それらは、標準的なケアの訪問と一致します。 |
Eloctate は、血友病 A 患者の治療薬として FDA の承認を受けています。この薬は、半減期が延長された第 VIII 因子ベースの補充療法に使用されます。
他の名前：
Adynovate は、血友病 A 患者の治療薬として FDA の承認を受けています。この薬剤は、半減期が延長された第 VIII 因子に基づく補充療法に使用されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：第VIII因子に基づかない補充療法
予防的標準半減期FVIII製品をすでに使用しているか、予防的治療を開始していない被験者は無作為化され、予防的半減期FVIII製品または非因子製品（エミシズマブ）を開始します。 どちらの治療法も、現在の標準治療と見なされています。 この研究では、ベースライン、1 か月、6 か月、および 12 か月で 4 回の訪問が計画されています。 それらは、標準的なケアの訪問と一致します。 |
エミシズマブは、血友病 A 患者の治療薬として FDA の承認を受けています。この薬は、第 VIII 因子に基づかない補充療法に使用されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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止血能の変化
時間枠：ベースライン、研究開始から 1 か月、6 か月、12 か月
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血漿ベースのアッセイを介してトロンビン生成能を測定することにより、予防的な FVIII ベースの補充療法と非 FVIII 補充療法を受けている血友病標的関節の証拠のない血友病 A 患者の止血能の違いを評価する
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ベースライン、研究開始から 1 か月、6 か月、12 か月
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初期の関節健康マーカーの変化
時間枠：ベースライン、研究開始から1ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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血友病 A 患者の出血に関連する初期の関節健康マーカーを特定します。血友病標的関節の証拠はありませんが、予防的な FVIII ベースの補充療法と非 FVIII 補充療法を受けている場合は、6 つの関節 (両側の肘、膝、および足首) 両方の治療グループ間でポイント オブ ケア超音波を使用
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ベースライン、研究開始から1ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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出血率の変化
時間枠：ベースラインおよび研究開始後12か月
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2つの治療群間の年間出血率の差、および出血の他の代理マーカーを測定することにより、予防的FVIIIベースの補充療法と非FVIII補充療法で血友病標的関節の証拠のない血友病A患者の出血率を測定します。または、FVIII インヒビター レベル、ヘモグロビン、および血清フェリチンを含む出血の間接的な原因
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ベースラインおよび研究開始後12か月
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健康関連の生活の質と身体活動の変化
時間枠：ベースライン、研究開始から 1 か月、6 か月、12 か月
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検証済みの質問票を使用して、予防的 FVIII ベースの補充療法と非 FVIII 補充療法で、血友病標的関節の証拠がない血友病 A 患者の健康関連の生活の質と身体活動を評価する
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ベースライン、研究開始から 1 か月、6 か月、12 か月
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関節の健康状態の変化
時間枠：ベースライン、研究開始から1ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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有効なアウトカム ツール (Hemophilia Joint Health Score) を使用して、予防的 FVIII ベースの補充療法と非 FVIII 補充療法で血友病標的関節の証拠のない血友病 A 患者の関節の健康を評価します。
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ベースライン、研究開始から1ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Jessica Garcia, MD、University of Texas Southwestern Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STU-2020-1378
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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