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POCUS: 새로운 대체 요법에 대한 중증 혈우병 A 환자의 지혈 잠재력 및 관절 건강

2026년 3월 31일 업데이트: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
이것은 혈우병 A 환자를 위한 치료 표준 치료인 반감기 연장 인자 VIII 기반 대체 요법 또는 FVIII 기반이 아닌 대체 요법을 받도록 각 환자를 무작위로 배정하는 전향적 무작위 대조 시험입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 A형 혈우병 아동이 혈전을 형성하는 방식에 차이가 있는지 알아보고 연장된 반감기 인자 VIII 기반 대체 요법을 받을 때 관절 내에서 작은 출혈이 발생하고 그에 따른 조기 관절 변화가 발생하는지 평가하기 위한 연구입니다. 자발적인 관절 출혈을 예방하기 위한 혈우병 치료의 일환으로 비 FVIII 기반 대체품과 비교했습니다.

두 요법 모두 A형 혈우병 환자를 위한 표준 치료 요법입니다. 이 연구의 일부인 유일한 실험/연구 절차에는 트롬빈 생성 분석과 초음파가 포함됩니다. 다른 모든 절차는 표준 치료입니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 예방적 표준 반감기 FVIII 주입에 대한 중등도 혈우병 A(기준 인자 VIII 활성도 1-5%) 또는 중증 혈우병 A(기준 인자 VIII 활성 <1%)가 있는 피험자 또는 예방 치료를 시작하지 않은 중등도 또는 중증 혈우병 A 피험자
  • 18세 미만

제외 기준:

  • 문서화된 FVIII 억제제가 있는 피험자
  • 대상 관절이 2개 이상인 대상자
  • 윤활막 절제술 병력이 있는 피험자
  • 현재 뼈 및 미네랄 대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물(예: 비스포스포네이트, 코르티코스테로이드, 에스트로겐, 테스토스테론, 칼시토닌, 갑상선 호르몬 요법)을 사용하고 있습니다.
  • 뼈의 온전성에 영향을 미치는 것으로 알려진 질병 상태(예: 원발성 부갑상샘기능항진증, 파제트병, 임상적으로 유의한 간 질환)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 연장된 반감기 인자 VIII 기반 대체 요법

이미 예방적 표준 반감기 FVIII 제품을 사용 중이거나 예방적 치료를 시작하지 않은 피험자는 예방적 연장 반감기 FVIII 제품 또는 비인자 제품(에미시주맙)을 시작하도록 무작위 배정됩니다. 두 치료법 모두 현재 치료 표준으로 간주됩니다.

이 연구에는 기준선, 1개월, 6개월 및 12개월에 4회의 계획된 방문이 있습니다. 그들은 치료 방문의 표준과 일치합니다.
의약품: 엘록테이트
Eloctate는 A형 혈우병 환자를 치료하도록 FDA 승인을 받았습니다. 이 약물은 연장된 반감기 인자 VIII 기반 대체 요법에 사용됩니다.
다른 이름들:
  • ELOCTATE- 항혈우병 인자(재조합), fc 융합 단백질
의약품: 아디노베이트
Adynovate는 A형 혈우병 환자를 치료하도록 FDA 승인을 받았습니다. 이 약물은 연장된 반감기 인자 VIII 기반 대체 요법에 사용됩니다.
다른 이름들:
  • ADYNOVATE- 항혈우병 인자(재조합) 페길화
활성 비교기: 비 인자 VIII 기반 대체 요법

이미 예방적 표준 반감기 FVIII 제품을 사용 중이거나 예방적 치료를 시작하지 않은 피험자는 예방적 연장 반감기 FVIII 제품 또는 비인자 제품(에미시주맙)을 시작하도록 무작위 배정됩니다. 두 치료법 모두 현재 치료 표준으로 간주됩니다.

이 연구에는 기준선, 1개월, 6개월 및 12개월에 4회의 계획된 방문이 있습니다. 그들은 치료 방문의 표준과 일치합니다.
의약품: 에미시주맙
Emicizumab은 A형 혈우병 환자를 치료하도록 FDA 승인을 받았습니다. 이 약물은 비인자 VIII 기반 대체 요법에 사용됩니다.
다른 이름들:
  • HEMLIBRA-에미시주맙 주사액, 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
지혈 가능성의 변화
기간: 기준선, 연구 시작 후 1개월, 6개월 및 12개월
혈장 기반 분석을 통해 트롬빈 생성 가능성을 측정하여 예방적 FVIII 기반 대체 요법과 비 FVIII 대체 요법을 받는 혈우병 표적 관절의 증거가 없는 혈우병 A 환자의 지혈 가능성의 차이를 평가합니다.
기준선, 연구 시작 후 1개월, 6개월 및 12개월
초기 관절 건강 지표의 변화
기간: 기준선, 연구 시작일로부터 1개월, 6개월 및 12개월
6개 관절(양쪽 팔꿈치, 무릎, 및 발목) 두 치료 그룹 사이에 현장 진료 초음파 사용
기준선, 연구 시작일로부터 1개월, 6개월 및 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈률의 변화
기간: 기준선 및 연구 시작 후 12개월
예방적 FVIII 기반 대체 요법 대 비 FVIII 대체 요법에서 혈우병 표적 관절의 증거가 없는 A형 혈우병 환자의 출혈률을 두 치료 그룹 간의 연간 출혈률의 차이 및 출혈의 다른 대용 마커를 측정하여 측정합니다. 또는 FVIII 억제제 수준, 헤모글로빈 및 혈청 페리틴을 포함하는 출혈의 간접적인 원인
기준선 및 연구 시작 후 12개월
건강 관련 삶의 질과 신체 활동의 변화
기간: 기준선, 연구 시작일로부터 1개월, 6개월 및 12개월
검증된 설문지를 사용하여 예방적 FVIII 기반 대체 요법 대 비 FVIII 대체 요법에서 혈우병 표적 관절의 증거 없이 혈우병 A 환자의 건강 관련 삶의 질 및 신체 활동 평가
기준선, 연구 시작일로부터 1개월, 6개월 및 12개월
관절 건강의 변화
기간: 기준선, 연구 시작일로부터 1개월, 6개월 및 12개월
검증된 결과 도구(혈우병 관절 건강 점수)를 사용하여 예방적 FVIII 기반 대체 요법 대 비 FVIII 대체 요법에서 혈우병 표적 관절의 증거 없이 혈우병 A 환자의 관절 건강을 평가합니다.
기준선, 연구 시작일로부터 1개월, 6개월 및 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Texas Southwestern Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 15일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 12월 27일

처음 게시됨 (실제)

2020년 12월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 31일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STU-2020-1378

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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