POCUS: hemostatisk potensial og leddhelse hos pasienter med alvorlig hemofili A på nye erstatningsterapier
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en forskningsstudie for å finne ut om det er en forskjell i måten barn med hemofili A danner en blodpropp, og også evaluere om de utvikler små blødninger i leddet og senere tidlige leddforandringer når de får forlenget halveringstid faktor VIII-basert erstatningsterapi. vs ikke-FVIII-basert erstatning som en del av deres hemofilibehandling for å forhindre spontane leddblødninger.
Begge terapiene er standardbehandlinger for pasienter med hemofili A. De eneste eksperimentelle/forskningsprosedyrene som en del av denne studien inkluderer trombingenereringsanalysen og ultralyd. Alle andre prosedyrer er standardbehandling.
Studietype
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med moderat hemofili A (baseline faktor VIII aktivitet 1-5%) eller alvorlig hemofili A (baseline faktor VIII aktivitet <1%) på profylaktisk standard halveringstid FVIII infusjoner ELLER personer med moderat eller alvorlig hemofili A som ikke har startet profylaktisk behandling
- Under 18 år
Ekskluderingskriterier:
- Personer med dokumentert FVIII-hemmer
- Personer med en historie på ≥ 2 målledd
- Personer med en historie med synovektomi
- Bruker for tiden medisiner som er kjent for å påvirke ben- og mineralmetabolismen (f.eks. bisfosfonater, kortikosteroider, østrogen, testosteron, kalsitonin, thyreoideahormonbehandling);
- Sykdomstilstander kjent for å påvirke beinintegriteten (f.eks. primær hyperparathyroidisme, Pagets sykdom, klinisk signifikant leversykdom)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Forlenget halveringstid faktor VIII-basert erstatningsterapi
Pasienter som enten allerede er på profylaktiske standard halveringstid FVIII-produkter eller ikke har startet profylaktisk behandling vil bli randomisert til å starte profylaktiske FVIII-produkter med forlenget halveringstid eller ikke-faktorprodukt (emicizumab). Begge behandlingene anses som gjeldende standard for omsorg. Studien har 4 planlagte besøk ved baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder. De vil falle sammen med standarden på omsorgsbesøk. |
Eloctate er FDA-godkjent for å behandle pasienter med hemofili A. Dette legemidlet vil bli brukt til faktor VIII-basert erstatningsterapi med forlenget halveringstid.
Andre navn:
Adynovate er FDA-godkjent for å behandle pasienter med hemofili A. Dette legemidlet vil bli brukt til faktor VIII-basert erstatningsterapi med forlenget halveringstid.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Ikke-faktor VIII-basert erstatningsterapi
Pasienter som enten allerede er på profylaktiske standard halveringstid FVIII-produkter eller ikke har startet profylaktisk behandling vil bli randomisert til å starte profylaktiske FVIII-produkter med forlenget halveringstid eller ikke-faktorprodukt (emicizumab). Begge behandlingene anses som gjeldende standard for omsorg. Studien har 4 planlagte besøk ved baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder. De vil falle sammen med standarden på omsorgsbesøk. |
Emicizumab er FDA-godkjent for å behandle pasienter med hemofili A. Dette legemidlet vil bli brukt til ikke-faktor VIII-basert erstatningsterapi.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i hemostatisk potensial
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
Evaluer forskjeller i hemostatisk potensial hos personer med hemofili A uten tegn på hemofile målledd som får profylaktisk FVIII-basert erstatningsterapi versus ikke-FVIII-erstatningsterapi ved å måle trombingenereringspotensialet via en plasmabasert analyse
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
|
Endringer i tidlige leddhelsemarkører
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
Identifiser tidlige leddhelsemarkører assosiert med blødning hos personer med hemofili A uten tegn på hemofile målledd som får profylaktisk FVIII-basert erstatningsterapi versus ikke-FVIII-erstatning ved å måle bløtvev og osteokondrale forandringer mellom 6 ledd (bilaterale albuer, knær, og ankler) ved bruk av pleiepunktsultralyd mellom begge behandlingsgruppene
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i blødningsrater
Tidsramme: Baseline og 12 måneder etter studiestart
|
Mål blødningsrater hos personer med hemofili A uten tegn på hemofile målledd på profylaktisk FVIII-basert erstatningsterapi versus ikke-FVIII erstatningsterapi ved å måle forskjellen i årlige blødningsrater mellom de to behandlingsgruppene, samt andre surrogatmarkører for blødning, eller indirekte årsaker til blødning, som inkluderer FVIII-hemmernivå, hemoglobin og serumferritin
|
Baseline og 12 måneder etter studiestart
|
|
Endringer i helserelatert livskvalitet og fysisk aktivitet
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
Evaluer helserelatert livskvalitet og fysisk aktivitet hos personer med hemofili A uten bevis på hemofile målledd på profylaktisk FVIII-basert erstatningsterapi versus ikke-FVIII erstatningsterapi ved å bruke validerte spørreskjemaer
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
|
Endringer i leddhelsen
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
Vurder leddhelsen hos personer med hemofili A uten bevis for hemofile målledd på profylaktisk FVIII-basert erstatningsterapi versus ikke-FVIII erstatningsterapi ved å bruke validert resultatverktøy (Hemophilia Joint Health Score)
|
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Farmasøytiske preparater
- BAX 855
- Løsninger
- emicizumab
- faktor VIII-Fc-fusjonsprotein
Andre studie-ID-numre
- STU-2020-1378
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .