POCUS: Potencial hemostático y salud articular en pacientes con hemofilia A grave en terapias de reemplazo novedosas
31 de marzo de 2026 actualizado por: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Este es un ensayo de control prospectivo y aleatorizado en el que cada paciente será asignado al azar para recibir una terapia de reemplazo basada en el factor VIII de vida media extendida o una terapia de reemplazo no basada en el FVIII, que son el tratamiento de atención estándar para las personas con hemofilia A.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de investigación para averiguar si hay una diferencia en la forma en que los niños con hemofilia A forman un coágulo y también evaluar si desarrollan pequeñas hemorragias dentro de la articulación y, posteriormente, cambios tempranos en las articulaciones cuando reciben terapia de reemplazo basada en el factor VIII de vida media extendida. versus reemplazo no basado en FVIII como parte de su tratamiento de hemofilia para prevenir hemorragias articulares espontáneas.
Ambas terapias son terapias de atención estándar para pacientes con hemofilia A. Los únicos procedimientos experimentales/de investigación como parte de este estudio incluyen el ensayo de generación de trombina y el ultrasonido. Todos los demás procedimientos son el estándar de atención.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- The University Of Texas Southwestern Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con hemofilia A moderada (actividad inicial del factor VIII 1-5 %) o hemofilia A grave (actividad inicial del factor VIII <1 %) que reciben infusiones profilácticas de FVIII de vida media estándar O sujetos con hemofilia A moderada o grave que no han comenzado el tratamiento profiláctico
- Menos de 18 años
Criterio de exclusión:
- Sujetos con inhibidor de FVIII documentado
- Sujetos con antecedentes de ≥ 2 articulaciones diana
- Sujetos con antecedentes de sinovectomía
- Actualmente usa medicamentos que se sabe que afectan el metabolismo óseo y mineral (por ejemplo, bisfosfonatos, corticosteroides, estrógeno, testosterona, calcitonina, terapia con hormona tiroidea);
- Estados patológicos que se sabe que afectan la integridad ósea (p. ej., hiperparatiroidismo primario, enfermedad de Paget, enfermedad hepática clínicamente significativa)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Terapia de reemplazo basada en factor VIII de vida media prolongada
Los sujetos que ya estén tomando productos profilácticos de FVIII de vida media estándar o que no hayan comenzado el tratamiento profiláctico serán aleatorizados para comenzar con productos profilácticos de FVIII de vida media prolongada o productos sin factor (emicizumab). Ambas terapias se consideran el estándar actual de atención. El estudio tiene 4 visitas planificadas al inicio, 1 mes, 6 meses y 12 meses. Coincidirán con las visitas estándar de atención. |
Eloctate está aprobado por la FDA para el tratamiento de pacientes con hemofilia A. Este medicamento se usará para la terapia de reemplazo basada en el factor VIII de vida media prolongada.
Otros nombres:
Adynovate está aprobado por la FDA para el tratamiento de pacientes con hemofilia A. Este medicamento se usará para la terapia de reemplazo basada en el factor VIII de vida media prolongada.
Otros nombres:
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Comparador activo: Terapia de reemplazo no basada en factor VIII
Los sujetos que ya estén tomando productos profilácticos de FVIII de vida media estándar o que no hayan comenzado el tratamiento profiláctico serán aleatorizados para comenzar con productos profilácticos de FVIII de vida media prolongada o productos sin factor (emicizumab). Ambas terapias se consideran el estándar de atención actual. El estudio tiene 4 visitas planificadas al inicio, 1 mes, 6 meses y 12 meses. Coincidirán con las visitas estándar de atención. |
Emicizumab está aprobado por la FDA para el tratamiento de pacientes con hemofilia A. Este medicamento se utilizará para la terapia de reemplazo no basada en el factor VIII.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el potencial hemostático
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Evaluar las diferencias en el potencial hemostático en personas con hemofilia A sin evidencia de articulaciones diana hemofílicas que reciben terapia de reemplazo profiláctica basada en FVIII versus terapia de reemplazo sin FVIII midiendo el potencial de generación de trombina a través de un ensayo basado en plasma
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Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Cambios en los primeros marcadores de salud articular
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Identificar marcadores tempranos de salud articular asociados con sangrado en personas con hemofilia A sin evidencia de articulaciones diana hemofílicas que reciben terapia de reemplazo profiláctica basada en FVIII versus reemplazo sin FVIII al medir los cambios en los tejidos blandos y osteocondrales entre 6 articulaciones (codos bilaterales, rodillas, y tobillos) usando ecografía en el punto de atención entre ambos grupos de tratamiento
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Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en las tasas de sangrado
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses después del inicio del estudio
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Medir las tasas de sangrado en personas con hemofilia A sin evidencia de articulaciones diana hemofílicas en terapia de reemplazo profiláctica basada en FVIII versus terapia de reemplazo sin FVIII al medir la diferencia en las tasas de sangrado anualizadas entre los dos grupos de tratamiento, así como otros marcadores indirectos de sangrado, o causas indirectas de sangrado, que incluyen nivel de inhibidor de FVIII, hemoglobina y ferritina sérica
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Línea de base y 12 meses después del inicio del estudio
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud y la actividad física
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud y la actividad física en personas con hemofilia A sin evidencia de articulaciones diana hemofílicas en terapia de reemplazo profiláctica basada en FVIII versus terapia de reemplazo sin FVIII usando cuestionarios validados
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Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Cambios en la salud de las articulaciones
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Evaluar la salud de las articulaciones en personas con hemofilia A sin evidencia de articulaciones diana hemofílicas en terapia de reemplazo profiláctica basada en FVIII versus terapia de reemplazo sin FVIII utilizando una herramienta de resultados validada (Hemophilia Joint Health Score)
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Línea de base, 1 mes, 6 meses y 12 meses desde el inicio del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
30 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Preparaciones farmacéuticas
- BAX 855
- Soluciones
- emicizumab
- proteína de fusión factor VIII-Fc
Otros números de identificación del estudio
- STU-2020-1378
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .