POCUS: Hemostaattinen mahdollisuus ja nivelten terveys potilailla, joilla on vaikea hemofilia A uusilla korvaushoidoilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää, onko hemofilia A:ta sairastavien lasten tavassa muodostaa hyytymän eroja, ja myös arvioida, kehittyykö heille pieniä verenvuotoja nivelessä ja sen seurauksena varhaisia nivelmuutoksia, kun he saavat pidennettyä puoliintumisaikaa tekijä VIII -pohjaista korvaushoitoa. vs. ei-FVIII-pohjainen korvaus osana heidän hemofiliahoitoaan spontaanin nivelverenvuodon estämiseksi.
Molemmat hoidot ovat standardinmukaisia hoitomuotoja hemofilia A -potilaille. Ainoat kokeelliset/tutkimustoimenpiteet osana tätä tutkimusta sisältävät trombiinin muodostumismäärityksen ja ultraäänitutkimuksen. Kaikki muut toimenpiteet ovat tavanomaista hoitoa.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- The University Of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on kohtalainen hemofilia A (perustason tekijä VIII aktiivisuus 1-5 %) tai vaikea hemofilia A (tekijä VIII:n lähtötilanteen aktiivisuus < 1 %) profylaktisen normaalin puoliintumisajan FVIII-infuusion aikana TAI potilaat, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A ja jotka eivät ole aloittaneet profylaktista hoitoa
- Alle 18-vuotias
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on dokumentoitu FVIII-inhibiittori
- Potilaat, joilla on ollut ≥ 2 kohdeniveltä
- Koehenkilöt, joilla on ollut synoveektomia
- Käytät tällä hetkellä lääkkeitä, joiden tiedetään vaikuttavan luu- ja mineraaliaineenvaihduntaan (esim. bisfosfonaatit, kortikosteroidit, estrogeeni, testosteroni, kalsitoniini, kilpirauhashormonihoito);
- Sairaustilat, joiden tiedetään vaikuttavan luun eheyteen (esim. primaarinen hyperparatyreoosi, Pagetin tauti, kliinisesti merkittävä maksasairaus)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Pidentynyt puoliintumisaika tekijä VIII -pohjainen korvaushoito
Potilaat, jotka joko käyttävät jo ennalta ehkäiseviä standardinmukaisia puoliintumisaikaa FVIII-valmisteita tai eivät ole aloittaneet ennaltaehkäisevää hoitoa, satunnaistetaan aloittamaan profylaktisesti pidennetyn puoliintumisajan FVIII-valmisteita tai ei-tekijävalmisteita (emisitsumabi). Molempia hoitomuotoja pidetään nykyisenä hoitostandardina. Tutkimuksessa on 4 suunniteltua käyntiä lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta. Ne vastaavat hoitokäyntien tasoa. |
Eloctate on FDA:n hyväksymä hemofilia A -potilaiden hoitoon. Tätä lääkettä käytetään pidennettyyn puoliintumisaikaan tekijä VIII -pohjaiseen korvaushoitoon.
Muut nimet:
Adynovate on FDA:n hyväksymä hemofilia A -potilaiden hoitoon. Tätä lääkettä käytetään pidennettyyn puoliintumisaikaan tekijä VIII -pohjaiseen korvaushoitoon.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Ei-tekijä VIII -pohjainen korvaushoito
Potilaat, jotka joko käyttävät jo ennalta ehkäiseviä standardinmukaisia puoliintumisaikaa FVIII-valmisteita tai eivät ole aloittaneet ennaltaehkäisevää hoitoa, satunnaistetaan aloittamaan profylaktisesti pidennetyn puoliintumisajan FVIII-valmisteita tai ei-tekijävalmisteita (emisitsumabi). Molempia hoitomuotoja pidetään nykyisenä hoitostandardina. Tutkimuksessa on 4 suunniteltua käyntiä lähtötilanteessa, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta. Ne vastaavat hoitokäyntien tasoa. |
Emisitsumabi on FDA:n hyväksymä hemofilia A -potilaiden hoitoon. Tätä lääkettä käytetään ei-tekijä VIII -pohjaiseen korvaushoitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset hemostaattisessa potentiaalissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
Arvioi hemostaattisen potentiaalin erot henkilöillä, joilla on hemofilia A ilman todisteita hemofiilisista kohdenivelistä ja jotka saavat profylaktista FVIII-pohjaista korvaushoitoa verrattuna ei-FVIII-korvaushoitoon, mittaamalla trombiinin muodostumispotentiaali plasmapohjaisella määrityksellä
|
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
|
Muutokset varhaisissa nivelterveysmarkkereissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
Tunnista varhaiset nivelterveysmerkit, jotka liittyvät verenvuotoon hemofilia A:ta sairastavilla henkilöillä, joilla ei ole merkkejä hemofiilisista kohdenivelistä ja jotka saavat profylaktista FVIII-pohjaista korvaushoitoa verrattuna ei-FVIII-korvaushoitoon mittaamalla pehmytkudosten ja osteokondraalimuutoksia kuudesta nivelestä (kahdenväliset kyynärpäät, polvet, ja nilkat) käyttämällä hoitopisteiden ultraääntä molempien hoitoryhmien välillä
|
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset verenvuototasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisen jälkeen
|
Mittaa verenvuototiheyttä hemofilia A:ta sairastavilla henkilöillä, joilla ei ole todisteita hemofiilisista kohdenivelistä profylaktisella FVIII-pohjaisella korvaushoidolla verrattuna ei-FVIII-korvaushoitoon mittaamalla ero vuotuisissa vuotomäärissä kahden hoitoryhmän välillä sekä muita verenvuodon korvikemarkkereita. tai epäsuorat verenvuodon syyt, joihin kuuluvat FVIII-estäjän taso, hemoglobiini ja seerumin ferritiini
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisen jälkeen
|
|
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa ja liikunnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
Arvioi terveyteen liittyvää elämänlaatua ja fyysistä aktiivisuutta hemofilia A:ta sairastavilla henkilöillä, joilla ei ole todisteita hemofiilisista kohdenivelistä profylaktisella FVIII-pohjaisella korvaushoidolla verrattuna ei-FVIII-korvaushoitoon validoitujen kyselylomakkeiden avulla
|
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
|
Muutokset nivelten terveydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
Arvioi nivelten terveyttä hemofilia A:ta sairastavilla henkilöillä, joilla ei ole todisteita hemofiilisista kohdenivelistä profylaktisella FVIII-pohjaisella korvaushoidolla verrattuna ei-FVIII-korvaushoitoon käyttämällä validoitua tulostyökalua (Hemophilia Joint Health Score)
|
Lähtötilanne, 1 kuukausi, 6 kuukautta ja 12 kuukautta tutkimuksen alkamisesta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Lääkevalmisteet
- BAX 855
- Ratkaisut
- emikizumabi
- faktori VIII-Fc-fuusioproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- STU-2020-1378
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .