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POCUS : Potentiel hémostatique et santé des articulations chez les patients atteints d'hémophilie A sévère sous nouvelles thérapies de remplacement

15 février 2024 mis à jour par: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Il s'agit d'un essai contrôlé randomisé prospectif dans lequel chaque patient sera assigné au hasard pour recevoir soit une thérapie de remplacement basée sur le facteur VIII à demi-vie prolongée, soit une thérapie de remplacement non basée sur le FVIII, qui sont toutes deux des traitements de référence pour les personnes atteintes d'hémophilie A.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de recherche visant à déterminer s'il existe une différence dans la façon dont les enfants atteints d'hémophilie A forment un caillot et également à évaluer s'ils développent de minuscules saignements dans l'articulation et par la suite des changements articulaires précoces lorsqu'ils reçoivent une thérapie de remplacement à base de facteur VIII à demi-vie prolongée. vs remplacement sans FVIII dans le cadre de leur traitement contre l'hémophilie pour prévenir les saignements articulaires spontanés.

Les deux thérapies sont des thérapies standard pour les patients atteints d'hémophilie A. Les seules procédures expérimentales/de recherche dans le cadre de cette étude comprennent le test de génération de thrombine et l'échographie. Toutes les autres procédures sont la norme de soins.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

28

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jessica Garcia, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Ayesha Zia, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Ravi Sarode, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets atteints d'hémophilie A modérée (activité initiale du facteur VIII 1 à 5 %) ou d'hémophilie A sévère (activité initiale du facteur VIII < 1 %) recevant des perfusions prophylactiques standard de FVIII à demi-vie OU sujets atteints d'hémophilie A modérée ou sévère qui n'ont pas commencé de traitement prophylactique
  • Moins de 18 ans

Critère d'exclusion:

  • Sujets avec un inhibiteur du FVIII documenté
  • Sujets ayant des antécédents de ≥ 2 articulations cibles
  • Sujets ayant des antécédents de synovectomie
  • Utilisation actuelle de médicaments connus pour avoir un impact sur le métabolisme osseux et minéral (par exemple, bisphosphonates, corticostéroïdes, œstrogènes, testostérone, calcitonine, hormonothérapie thyroïdienne);
  • États pathologiques connus pour affecter l'intégrité osseuse (par exemple, hyperparathyroïdie primaire, maladie de Paget, maladie hépatique cliniquement significative)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Traitement substitutif à base de facteur VIII à demi-vie prolongée

Les sujets qui sont déjà sous produits prophylactiques à demi-vie standard FVIII ou qui n'ont pas commencé de traitement prophylactique seront randomisés pour commencer des produits prophylactiques à demi-vie prolongée FVIII ou un produit non facteur (émicizumab). Les deux thérapies sont considérées comme la norme de soins actuelle.

L'étude a 4 visites planifiées au départ, 1 mois, 6 mois et 12 mois. Ils coïncideront avec la norme de visites de soins.
Médicament: Elocter
Eloctate est approuvé par la FDA pour traiter les patients atteints d'hémophilie A. Ce médicament sera utilisé pour une thérapie de remplacement à base de facteur VIII à demi-vie prolongée.
Autres noms:
  • ELOCTATE - facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion fc
Médicament: Adynovate
Adynovate est approuvé par la FDA pour traiter les patients atteints d'hémophilie A. Ce médicament sera utilisé pour une thérapie de remplacement à base de facteur VIII à demi-vie prolongée.
Autres noms:
  • ADYNOVATE- facteur antihémophilique (recombinant) pégylé
Comparateur actif: Thérapie de remplacement non basée sur le facteur VIII

Les sujets qui sont déjà sous produits prophylactiques à demi-vie standard FVIII ou qui n'ont pas commencé de traitement prophylactique seront randomisés pour commencer des produits prophylactiques à demi-vie prolongée FVIII ou un produit non facteur (émicizumab). Les deux thérapies sont considérées comme la norme de soins actuelle.

L'étude a 4 visites planifiées au départ, 1 mois, 6 mois et 12 mois. Ils coïncideront avec la norme de visites de soins.
Médicament: Émicizumab
Emicizumab est approuvé par la FDA pour traiter les patients atteints d'hémophilie A. Ce médicament sera utilisé pour une thérapie de remplacement non basée sur le facteur VIII.
Autres noms:
  • HEMLIBRA - injection d'émicizumab, solution

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications du potentiel hémostatique
Délai: Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude
Évaluer les différences de potentiel hémostatique chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans preuve d'articulations cibles hémophiles qui reçoivent une thérapie de remplacement prophylactique à base de FVIII par rapport à une thérapie de remplacement non-FVIII en mesurant le potentiel de génération de thrombine via un test à base de plasma
Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude
Modifications des marqueurs précoces de la santé des articulations
Délai: Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude
Identifier les marqueurs précoces de la santé des articulations associés aux saignements chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans preuve d'articulations cibles hémophiles qui reçoivent une thérapie de remplacement prophylactique à base de FVIII par rapport au remplacement sans FVIII en mesurant les tissus mous et les modifications ostéochondrales entre 6 articulations (coudes bilatéraux, genoux, et chevilles) en utilisant l'échographie au point de service entre les deux groupes de traitement
Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements dans les taux de saignement
Délai: Au départ et 12 mois après le début de l'étude
Mesurer les taux de saignement chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans preuve d'articulations cibles hémophiles sous traitement prophylactique de remplacement à base de FVIII par rapport au traitement de remplacement non-FVIII en mesurant la différence des taux de saignement annualisés entre les deux groupes de traitement, ainsi que d'autres marqueurs de substitution de saignement, ou causes indirectes de saignement, qui comprennent le niveau d'inhibiteur du FVIII, l'hémoglobine et la ferritine sérique
Au départ et 12 mois après le début de l'étude
Modifications de la qualité de vie et de l'activité physique liées à la santé
Délai: Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude
Évaluer la qualité de vie et l'activité physique liées à la santé chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans preuve d'articulations cibles hémophiles sous thérapie de remplacement prophylactique à base de FVIII par rapport à une thérapie de remplacement sans FVIII à l'aide de questionnaires validés
Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude
Changements dans la santé des articulations
Délai: Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude
Évaluer la santé des articulations chez les personnes atteintes d'hémophilie A sans preuve d'articulations cibles hémophiles sous traitement prophylactique de remplacement à base de FVIII par rapport à un traitement de remplacement non-FVIII à l'aide d'un outil de résultats validé (Hemophilia Joint Health Score)
Baseline, 1 mois, 6 mois et 12 mois à partir du début de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Texas Southwestern Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 avril 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 décembre 2020

Première publication (Réel)

30 décembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STU-2020-1378

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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