Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

POCUS: Potencjał hemostatyczny i zdrowie stawów u pacjentów z ciężką hemofilią typu A stosujących nowe terapie zastępcze

31 marca 2026 zaktualizowane przez: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Jest to prospektywne, randomizowane badanie kontrolne, w którym każdy pacjent zostanie losowo przydzielony do terapii zastępczej opartej na czynniku VIII o wydłużonym okresie półtrwania lub terapii zastępczej nieopartej na czynniku VIII, które stanowią standardowe leczenie osób z hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie naukowe mające na celu sprawdzenie, czy istnieje różnica w sposobie, w jaki dzieci z hemofilią A tworzą skrzep, a także ocena, czy rozwijają się u nich małe krwawienia w obrębie stawu, a następnie wczesne zmiany w stawach, gdy otrzymują terapię zastępczą opartą na czynniku VIII o przedłużonym okresie półtrwania vs wymiana oparta na czynniku VIII w ramach leczenia hemofilii w celu zapobiegania samoistnym krwawieniom do stawów.

Obie terapie są standardowymi terapiami opieki nad chorymi na hemofilię A. Jedynymi procedurami doświadczalnymi/badawczymi w ramach tego badania są test wytwarzania trombiny i ultrasonografia. Wszystkie inne procedury są standardowe.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z umiarkowaną hemofilią A (wyjściowa aktywność czynnika VIII 1-5%) lub ciężką hemofilią A (wyjściowa aktywność czynnika VIII <1%) otrzymujący profilaktyczne wlewy FVIII o standardowym okresie półtrwania LUB pacjenci z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A, którzy nie rozpoczęli leczenia profilaktycznego
  • Mniej niż 18 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z udokumentowanym inhibitorem czynnika VIII
  • Pacjenci z historią ≥ 2 stawów docelowych
  • Osoby z historią synowektomii
  • Obecnie przyjmuje leki, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm kości i składników mineralnych (np. bisfosfoniany, kortykosteroidy, estrogen, testosteron, kalcytonina, terapia hormonem tarczycy);
  • Stany chorobowe, o których wiadomo, że wpływają na integralność kości (np. pierwotna nadczynność przytarczyc, choroba Pageta, klinicznie istotna choroba wątroby)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Terapia zastępcza oparta na czynniku VIII o przedłużonym okresie półtrwania

Osoby, które już przyjmują profilaktycznie produkty FVIII o standardowym okresie półtrwania lub nie rozpoczęły leczenia profilaktycznego, zostaną losowo przydzielone do grupy rozpoczynającej profilaktyczne stosowanie produktów FVIII o przedłużonym okresie półtrwania lub produktu bez czynnika (emicizumab). Obie terapie są uważane za aktualny standard opieki.

W badaniu zaplanowano 4 wizyty na początku badania, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy. Będą one pokrywać się ze standardem wizyt pielęgnacyjnych.
Lek: Eloktacja
Eloctate jest zatwierdzony przez FDA do leczenia pacjentów z hemofilią A. Lek ten będzie stosowany w terapii zastępczej opartej na czynniku VIII o przedłużonym okresie półtrwania.
Inne nazwy:
  • ELOCTATE- czynnik antyhemofilowy (rekombinowany), białko fuzyjne fc
Lek: Adynowat
Adynovate jest zatwierdzony przez FDA do leczenia pacjentów z hemofilią A. Lek ten będzie stosowany w terapii zastępczej opartej na czynniku VIII o przedłużonym okresie półtrwania.
Inne nazwy:
  • ADYNOVATE- czynnik antyhemofilowy (rekombinowany) pegylowany
Aktywny komparator: Terapia zastępcza nie oparta na czynniku VIII

Osoby, które już przyjmują profilaktycznie produkty FVIII o standardowym okresie półtrwania lub nie rozpoczęły leczenia profilaktycznego, zostaną losowo przydzielone do grupy rozpoczynającej profilaktyczne stosowanie produktów FVIII o przedłużonym okresie półtrwania lub produktu bez czynnika (emicizumab). Obie terapie są uważane za aktualny standard opieki.

W badaniu zaplanowano 4 wizyty na początku badania, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy. Będą one pokrywać się ze standardem wizyt pielęgnacyjnych.
Lek: Emicizumab
Emicizumab jest zatwierdzony przez FDA do leczenia pacjentów z hemofilią A. Lek ten będzie stosowany w terapii zastępczej nieopartej na czynniku VIII.
Inne nazwy:
  • HEMLIBRA- emicizumab do wstrzykiwań, roztwór

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany potencjału hemostatycznego
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania
Oceń różnice w potencjale hemostatycznym u osób z hemofilią A bez objawów hemofilnych stawów docelowych, które otrzymują profilaktyczną terapię zastępczą opartą na FVIII w porównaniu z terapią zastępczą bez FVIII, mierząc potencjał wytwarzania trombiny za pomocą testu opartego na osoczu
Linia bazowa, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania
Zmiany we wczesnych markerach zdrowia stawów
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania
Zidentyfikuj wczesne markery stanu stawów związane z krwawieniem u osób z hemofilią A bez dowodów na obecność hemofilnych stawów docelowych, które otrzymują profilaktyczną terapię zastępczą opartą na FVIII w porównaniu z substytucją bez FVIII, poprzez pomiar tkanek miękkich i zmian kostno-chrzęstnych w 6 stawach (obustronne łokcie, kolana, i kostek) przy użyciu ultrasonografii punktowej pomiędzy obiema grupami leczenia
Punkt odniesienia, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany częstości krwawień
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 12 miesięcy po rozpoczęciu badania
Zmierzyć częstość krwawień u osób z hemofilią A bez dowodów hemofilnych stawów docelowych podczas profilaktycznej terapii zastępczej opartej na FVIII w porównaniu z terapią zastępczą bez FVIII, mierząc różnicę w rocznym odsetku krwawień między dwiema leczonymi grupami, jak również inne zastępcze markery krwawienia, lub pośrednie przyczyny krwawienia, które obejmują poziom inhibitora FVIII, hemoglobinę i ferrytynę w surowicy
Wartość wyjściowa i 12 miesięcy po rozpoczęciu badania
Zmiany związanej ze zdrowiem jakości życia i aktywności fizycznej
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania
Ocena związanej ze zdrowiem jakości życia i aktywności fizycznej osób z hemofilią A bez cech hemofilnych stawów docelowych w ramach profilaktycznej terapii zastępczej opartej na FVIII w porównaniu z terapią zastępczą bez FVIII za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy
Punkt odniesienia, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania
Zmiany w stanie zdrowia stawów
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania
Oceń stan zdrowia stawów u osób z hemofilią A bez dowodów hemofilnych stawów docelowych w ramach profilaktycznej terapii zastępczej opartej na FVIII w porównaniu z terapią zastępczą bez FVIII za pomocą zwalidowanego narzędzia do oceny wyników (Hemophilia Joint Health Score)
Punkt odniesienia, 1 miesiąc, 6 miesięcy i 12 miesięcy od rozpoczęcia badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STU-2020-1378

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Eloktacja

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj