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POCUS：采用新型替代疗法的严重 A 型血友病患者的止血潜力和关节健康

2024年2月15日 更新者：Jessica Garcia、University of Texas Southwestern Medical Center
这是一项前瞻性随机对照试验，其中每位患者将被随机分配接受基于延长半衰期因子 VIII 的替代疗法或基于非 FVIII 的替代疗法，这两种疗法都是 A 型血友病患者的标准治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项研究，旨在了解患有 A 型血友病的儿童在形成凝块的方式上是否存在差异，并评估他们在接受基于延长半衰期因子 VIII 的替代疗法时是否在关节内发生微小出血以及随后的早期关节变化与基于非 FVIII 的替代疗法作为血友病治疗的一部分，以防止自发性关节出血。

这两种疗法都是 A 型血友病患者的标准护理疗法。作为本研究一部分的唯一实验/研究程序包括凝血酶生成测定和超声。 所有其他程序都是护理标准。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

28

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • 招聘中
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jessica Garcia, MD
        • 副研究员：
          • Ayesha Zia, MD
        • 副研究员：
          • Ravi Sarode, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 患有中度血友病 A（基线因子 VIII 活性 1-5%）或重度血友病 A（基线因子 VIII 活性 <1%）的受试者接受预防性标准半衰期 FVIII 输注或患有中度或重度血友病 A 且尚未开始预防性治疗的受试者
  • 未满 18 岁

排除标准：

  • 记录有 FVIII 抑制剂的受试者
  • 有 ≥ 2 个目标关节病史的受试者
  • 有滑膜切除术史的受试者
  • 目前正在使用已知会影响骨骼和矿物质代谢的药物（例如双膦酸盐、皮质类固醇、雌激素、睾酮、降钙素、甲状腺激素疗法）；
  • 已知会影响骨骼完整性的疾病状态（例如，原发性甲状旁腺功能亢进症、佩吉特氏病、有临床意义的肝病）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：基于延长半衰期因子 VIII 的替代疗法

已经使用预防性标准半衰期 FVIII 产品或尚未开始预防性治疗的受试者将随机开始预防性延长半衰期 FVIII 产品或非因子产品（emicizumab）。 这两种疗法都被认为是当前的护理标准。

该研究在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时有 4 次计划访视。 它们将与护理访问标准一致。
药品：迁徙
Eloctate 经 FDA 批准用于治疗 A 型血友病患者。该药物将用于延长半衰期的基于因子 VIII 的替代疗法。
其他名称：
  • ELOCTATE-抗血友病因子（重组），fc 融合蛋白
药品：肾上腺素
Adynovate 经 FDA 批准用于治疗 A 型血友病患者。该药物将用于延长半衰期的基于因子 VIII 的替代疗法。
其他名称：
  • ADYNOVATE-聚乙二醇化抗血友病因子（重组）
有源比较器：基于非因子 VIII 的替代疗法

已经使用预防性标准半衰期 FVIII 产品或尚未开始预防性治疗的受试者将随机开始预防性延长半衰期 FVIII 产品或非因子产品（emicizumab）。 这两种疗法都被认为是当前的护理标准。

该研究在基线、1 个月、6 个月和 12 个月时有 4 次计划访视。 它们将与护理访问标准一致。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 经 FDA 批准用于治疗 A 型血友病患者。该药物将用于非基于因子 VIII 的替代疗法。
其他名称：
  • HEMLIBRA-emicizumab注射液，溶液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
止血潜能的变化
大体时间：基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月
通过基于血浆的测定法测量凝血酶生成潜力，评估接受基于 FVIII 的预防性替代疗法与非 FVIII 替代疗法的没有血友病目标关节证据的血友病 A 患者的止血潜力差异
基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月
早期关节健康标志物的变化
大体时间：基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月
通过测量 6 个关节（双侧肘、膝、和脚踝）在两个治疗组之间使用床旁超声
基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出血率的变化
大体时间：基线和研究开始后 12 个月
通过测量两个治疗组之间年化出血率的差异，以及其他出血替代指标，测量预防性基于 FVIII 的替代疗法与非 FVIII 替代疗法没有血友病靶关节证据的血友病 A 患者的出血率，或间接出血原因，包括 FVIII 抑制剂水平、血红蛋白和血清铁蛋白
基线和研究开始后 12 个月
与健康相关的生活质量和身体活动的变化
大体时间：基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月
使用经过验证的问卷评估预防性基于 FVIII 的替代疗法与非 FVIII 替代疗法没有血友病目标关节证据的血友病 A 患者的健康相关生活质量和身体活动
基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月
关节健康的变化
大体时间：基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月
使用经过验证的结果工具（血友病关节健康评分）评估血友病 A 患者的关节健康状况，而没有血友病目标关节的证据，即基于预防性 FVIII 的替代疗法与非 FVIII 替代疗法的比较
基线、研究开始后 1 个月、6 个月和 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Texas Southwestern Medical Center

调查人员

  • 首席研究员：Jessica Garcia, MD、University of Texas Southwestern Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年4月15日

初级完成 (估计的)

2025年7月1日

研究完成 (估计的)

2025年7月1日

研究注册日期

首次提交

2020年12月27日

首先提交符合 QC 标准的

2020年12月27日

首次发布 (实际的)

2020年12月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月15日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STU-2020-1378

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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