POCUS: Potencial Hemostático e Saúde das Articulações em Pacientes com Hemofilia A Grave em Novas Terapias de Reposição
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de pesquisa para descobrir se há diferença na forma como as crianças com hemofilia A formam um coágulo e também avaliar se elas desenvolvem pequenos sangramentos dentro da articulação e, posteriormente, alterações articulares precoces ao receberem terapia de reposição baseada em fator VIII de meia-vida estendida vs reposição não baseada em FVIII como parte de seu tratamento de hemofilia para prevenir sangramentos articulares espontâneos.
Ambas as terapias são terapias padrão de tratamento para pacientes com hemofilia A. Os únicos procedimentos experimentais/de pesquisa como parte deste estudo incluem o ensaio de geração de trombina e ultrassom. Todos os outros procedimentos são cuidados padrão.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos com hemofilia A moderada (atividade basal do fator VIII 1-5%) ou hemofilia A grave (atividade basal do fator VIII <1%) em infusões profiláticas padrão de meia-vida de FVIII OU indivíduos com hemofilia A moderada ou grave que não iniciaram o tratamento profilático
- Menor de 18 anos
Critério de exclusão:
- Indivíduos com inibidor de FVIII documentado
- Indivíduos com história de ≥ 2 articulações-alvo
- Indivíduos com história de sinovectomia
- Atualmente usando medicamentos conhecidos por afetar o metabolismo ósseo e mineral (por exemplo, bisfosfonatos, corticosteróides, estrogênio, testosterona, calcitonina, terapia com hormônio da tireoide);
- Estados de doença conhecidos por afetar a integridade óssea (por exemplo, hiperparatireoidismo primário, doença de Paget, doença hepática clinicamente significativa)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Terapia de reposição baseada em fator VIII de meia-vida estendida
Indivíduos que já estão tomando produtos profiláticos de FVIII de meia-vida padrão ou que não iniciaram o tratamento profilático serão randomizados para iniciar produtos profiláticos de FVIII de meia-vida estendida ou produtos sem fator (emicizumabe). Ambas as terapias são consideradas o padrão atual de tratamento. O estudo tem 4 visitas planejadas na linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses. Eles coincidirão com o padrão de visitas de atendimento. |
Eloctate é aprovado pela FDA para tratar pacientes com Hemofilia A. Este medicamento será usado para terapia de reposição baseada em fator VIII de meia-vida estendida.
Outros nomes:
Adynovate é aprovado pela FDA para tratar pacientes com Hemofilia A. Este medicamento será usado para terapia de reposição baseada em fator VIII de meia-vida estendida.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Terapia de reposição não baseada no fator VIII
Indivíduos que já estão tomando produtos profiláticos de FVIII de meia-vida padrão ou que não iniciaram o tratamento profilático serão randomizados para iniciar produtos profiláticos de FVIII de meia-vida estendida ou produtos sem fator (emicizumabe). Ambas as terapias são consideradas o padrão atual de tratamento. O estudo tem 4 visitas planejadas na linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses. Eles coincidirão com o padrão de visitas de atendimento. |
Emicizumab é aprovado pela FDA para tratar pacientes com Hemofilia A. Este medicamento será usado para terapia de reposição não baseada em fator VIII.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações no potencial hemostático
Prazo: Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses a partir do início do estudo
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Avaliar as diferenças no potencial hemostático em pessoas com hemofilia A sem evidência de articulações-alvo hemofílicas que estão recebendo terapia de reposição profilática baseada em FVIII versus terapia de reposição não-FVIII medindo o potencial de geração de trombina por meio de um ensaio baseado em plasma
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Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses a partir do início do estudo
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Alterações nos marcadores precoces de saúde das articulações
Prazo: Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Identificar marcadores precoces de saúde das articulações associados a sangramento em pessoas com hemofilia A sem evidência de articulações-alvo hemofílicas que estão recebendo terapia de reposição profilática baseada em FVIII versus reposição sem FVIII, medindo tecidos moles e alterações osteocondrais entre 6 articulações (cotovelos bilaterais, joelhos, e tornozelos) usando ultrassom no local de atendimento entre os dois grupos de tratamento
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Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações nas taxas de sangramento
Prazo: Linha de base e 12 meses após o início do estudo
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Medir as taxas de sangramento em pessoas com hemofilia A sem evidência de articulações-alvo hemofílicas em terapia de reposição profilática baseada em FVIII versus terapia de reposição sem FVIII, medindo a diferença nas taxas de sangramento anualizadas entre os dois grupos de tratamento, bem como outros marcadores substitutos de sangramento, ou causas indiretas de sangramento, que incluem nível de inibidor de FVIII, hemoglobina e ferritina sérica
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Linha de base e 12 meses após o início do estudo
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Alterações na qualidade de vida relacionada à saúde e atividade física
Prazo: Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde e atividade física em pessoas com hemofilia A sem evidência de articulações-alvo hemofílicas em terapia de reposição profilática baseada em FVIII versus terapia de reposição sem FVIII usando questionários validados
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Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Alterações na saúde das articulações
Prazo: Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Avaliar a saúde das articulações em pessoas com hemofilia A sem evidência de articulações-alvo hemofílicas em terapia de reposição profilática baseada em FVIII versus terapia de reposição não-FVIII usando ferramenta de resultado validada (Hemophilia Joint Health Score)
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Linha de base, 1 mês, 6 meses e 12 meses desde o início do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Preparações farmacêuticas
- BAX 855
- Soluções
- emicizumab
- proteína de fusão FVIII-Fc
Outros números de identificação do estudo
- STU-2020-1378
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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