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POCUS: Hämostatisches Potenzial und Gelenkgesundheit bei Patienten mit schwerer Hämophilie A bei neuartigen Ersatztherapien

31. März 2026 aktualisiert von: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Dies ist eine prospektive, randomisierte Kontrollstudie, in der jeder Patient nach dem Zufallsprinzip entweder einer auf Faktor VIII basierenden Ersatztherapie mit verlängerter Halbwertszeit oder einer nicht auf FVIII basierenden Ersatztherapie zugeteilt wird, die beide Standardbehandlungen für Personen mit Hämophilie A sind.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Forschungsstudie, um herauszufinden, ob es einen Unterschied in der Art und Weise gibt, wie Kinder mit Hämophilie A ein Gerinnsel bilden, und auch zu bewerten, ob sie winzige Blutungen innerhalb des Gelenks und anschließend frühe Gelenkveränderungen entwickeln, wenn sie eine auf Faktor VIII basierende Ersatztherapie mit verlängerter Halbwertszeit erhalten im Vergleich zu einem nicht auf FVIII basierenden Ersatz als Teil ihrer Hämophilie-Behandlung, um spontane Gelenkblutungen zu verhindern.

Beide Therapien sind Standardtherapien für Patienten mit Hämophilie A. Die einzigen experimentellen/Forschungsverfahren im Rahmen dieser Studie umfassen den Thrombin-Erzeugungstest und Ultraschall. Alle anderen Verfahren sind Standardbehandlungen.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität zu Studienbeginn 1-5 %) oder schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität zu Studienbeginn < 1 %) unter prophylaktischer Standard-Halbwertszeit-FVIII-Infusion ODER Patienten mit mittelschwerer oder schwerer Hämophilie A, die noch nicht mit einer prophylaktischen Behandlung begonnen haben
  • Unter 18 Jahren

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit dokumentiertem FVIII-Inhibitor
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von ≥ 2 Zielgelenken
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von Synovektomie
  • Derzeitige Verwendung von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie den Knochen- und Mineralstoffwechsel beeinflussen (z. B. Bisphosphonate, Kortikosteroide, Östrogen, Testosteron, Calcitonin, Schilddrüsenhormontherapie);
  • Krankheitszustände, von denen bekannt ist, dass sie die Knochenintegrität beeinträchtigen (z. B. primärer Hyperparathyreoidismus, Morbus Paget, klinisch signifikante Lebererkrankung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Faktor-VIII-basierte Ersatztherapie mit verlängerter Halbwertszeit

Patienten, die entweder bereits prophylaktische Standard-Halbwertszeit-FVIII-Produkte erhalten oder noch keine prophylaktische Behandlung begonnen haben, werden randomisiert, um mit prophylaktischen FVIII-Produkten mit verlängerter Halbwertszeit oder Nicht-Faktor-Produkten (Emicizumab) zu beginnen. Beide Therapien gelten als aktueller Behandlungsstandard.

Die Studie hat 4 geplante Besuche zu Studienbeginn, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate. Sie fallen mit den Standardpflegebesuchen zusammen.
Arzneimittel: Eloktat
Eloctate ist von der FDA für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zugelassen. Dieses Medikament wird für eine auf Faktor VIII basierende Ersatztherapie mit verlängerter Halbwertszeit eingesetzt.
Andere Namen:
  • ELOCTATE – Antihämophiliefaktor (rekombinant), fc-Fusionsprotein
Arzneimittel: Adynovat
Adynovate ist von der FDA zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zugelassen. Dieses Medikament wird für eine auf Faktor VIII basierende Ersatztherapie mit verlängerter Halbwertszeit eingesetzt.
Andere Namen:
  • ADYNOVATE – antihämophiler Faktor (rekombinant), pegyliert
Aktiver Komparator: Nicht auf Faktor VIII basierende Ersatztherapie

Patienten, die entweder bereits prophylaktische Standard-Halbwertszeit-FVIII-Produkte erhalten oder noch keine prophylaktische Behandlung begonnen haben, werden randomisiert, um mit prophylaktischen FVIII-Produkten mit verlängerter Halbwertszeit oder Nicht-Faktor-Produkten (Emicizumab) zu beginnen. Beide Therapien gelten als aktueller Behandlungsstandard.

Die Studie hat 4 geplante Besuche zu Studienbeginn, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate. Sie fallen mit den Standardpflegebesuchen zusammen.
Arzneimittel: Emicizumab
Emicizumab ist von der FDA zur Behandlung von Patienten mit Hämophilie A zugelassen. Dieses Medikament wird für eine nicht auf Faktor VIII basierende Ersatztherapie eingesetzt.
Andere Namen:
  • HEMLIBRA – Emicizumab-Injektion, Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen des hämostatischen Potenzials
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn
Bewerten Sie Unterschiede im hämostatischen Potenzial bei Personen mit Hämophilie A ohne Anzeichen von hämophilen Zielgelenken, die eine prophylaktische FVIII-basierte Ersatztherapie im Vergleich zu einer Nicht-FVIII-Ersatztherapie erhalten, indem Sie das Thrombinerzeugungspotenzial über einen plasmabasierten Assay messen
Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn
Veränderungen bei frühen Gelenkgesundheitsmarkern
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn
Identifizieren Sie frühe Gelenkgesundheitsmarker im Zusammenhang mit Blutungen bei Personen mit Hämophilie A ohne Nachweis von hämophilen Zielgelenken, die eine prophylaktische FVIII-basierte Ersatztherapie im Vergleich zu einem Nicht-FVIII-Ersatz erhalten, indem Sie Weichteil- und osteochondrale Veränderungen an 6 Gelenken messen (bilaterale Ellbogen, Knie, und Knöchel) unter Verwendung von Point-of-Care-Ultraschall zwischen beiden Behandlungsgruppen
Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der Blutungsraten
Zeitfenster: Baseline und 12 Monate nach Studienbeginn
Messung der Blutungsraten bei Personen mit Hämophilie A ohne Nachweis hämophiler Zielgelenke unter prophylaktischer FVIII-basierter Ersatztherapie im Vergleich zu Nicht-FVIII-Ersatztherapie durch Messung der Differenz der jährlichen Blutungsraten zwischen den beiden Behandlungsgruppen sowie anderer Surrogatmarker für Blutungen, oder indirekte Blutungsursachen, zu denen der FVIII-Hemmerspiegel, Hämoglobin und Serumferritin gehören
Baseline und 12 Monate nach Studienbeginn
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und körperlichen Aktivität
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn
Bewertung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und körperlichen Aktivität bei Personen mit Hämophilie A ohne Nachweis hämophiler Zielgelenke unter prophylaktischer FVIII-basierter Ersatztherapie im Vergleich zu Nicht-FVIII-Ersatztherapie unter Verwendung validierter Fragebögen
Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn
Veränderungen der Gelenkgesundheit
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn
Bewertung der Gelenkgesundheit bei Personen mit Hämophilie A ohne Nachweis von hämophilen Zielgelenken bei einer prophylaktischen FVIII-basierten Ersatztherapie im Vergleich zu einer Nicht-FVIII-Ersatztherapie unter Verwendung eines validierten Ergebnisinstruments (Hämophilia Joint Health Score)
Baseline, 1 Monat, 6 Monate und 12 Monate ab Studienbeginn

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STU-2020-1378

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Eloktat

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