POCUS: Гемостатический потенциал и здоровье суставов у пациентов с тяжелой формой гемофилии А, получающих новую заместительную терапию
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это научное исследование, целью которого является выяснить, есть ли разница в том, как у детей с гемофилией А формируются тромбы, а также оценить, развиваются ли у них крошечные кровотечения в суставах и, как следствие, ранние изменения суставов при заместительной терапии на основе фактора VIII с увеличенным периодом полувыведения. по сравнению с заместительной терапией, не основанной на FVIII, в рамках лечения гемофилии для предотвращения спонтанных суставных кровотечений.
Обе терапии являются стандартными для лечения пациентов с гемофилией А. Единственные экспериментальные/исследовательские процедуры в рамках этого исследования включают анализ образования тромбина и ультразвуковое исследование. Все остальные процедуры являются стандартными.
Тип исследования
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Субъекты с умеренной гемофилией А (исходная активность фактора VIII 1-5%) или тяжелой формой гемофилии А (исходная активность фактора VIII <1%), получающие профилактические инфузии FVIII со стандартным периодом полураспада ИЛИ субъекты с умеренной или тяжелой гемофилией А, которые не начали профилактическое лечение
- Меньше 18 лет
Критерий исключения:
- Субъекты с задокументированным ингибитором FVIII
- Субъекты с историей ≥ 2 целевых суставов
- Субъекты с историей синовэктомии
- В настоящее время используются лекарства, которые, как известно, влияют на костный и минеральный обмен (например, бисфосфонаты, кортикостероиды, эстроген, тестостерон, кальцитонин, терапия гормонами щитовидной железы);
- Болезненные состояния, которые, как известно, влияют на целостность костей (например, первичный гиперпаратиреоз, болезнь Педжета, клинически значимое заболевание печени)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Заместительная терапия на основе фактора VIII с увеличенным периодом полувыведения
Субъекты, которые либо уже принимают профилактические продукты FVIII со стандартным периодом полужизни, либо еще не начали профилактическое лечение, будут рандомизированы для начала профилактических продуктов FVIII с увеличенным периодом полураспада или нефакторных продуктов (эмицизумаб). Обе терапии считаются текущим стандартом лечения. В исследовании предусмотрено 4 запланированных визита на исходном уровне, через 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев. Они будут соответствовать стандарту посещений по уходу. |
Элоктат одобрен FDA для лечения пациентов с гемофилией А. Этот препарат будет использоваться для заместительной терапии на основе фактора VIII с увеличенным периодом полувыведения.
Другие имена:
Адиновейт одобрен FDA для лечения пациентов с гемофилией А. Этот препарат будет использоваться для заместительной терапии на основе фактора VIII с увеличенным периодом полураспада.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: Заместительная терапия, не основанная на факторе VIII
Субъекты, которые либо уже принимают профилактические продукты FVIII со стандартным периодом полужизни, либо еще не начали профилактическое лечение, будут рандомизированы для начала профилактических продуктов FVIII с увеличенным периодом полураспада или нефакторных продуктов (эмицизумаб). Обе терапии считаются текущим стандартом лечения. В исследовании предусмотрено 4 запланированных визита на исходном уровне, через 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев. Они будут соответствовать стандарту посещений по уходу. |
Эмицизумаб одобрен FDA для лечения пациентов с гемофилией А. Этот препарат будет использоваться для заместительной терапии, не основанной на факторе VIII.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения гемостатического потенциала
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
Оценить различия в гемостатическом потенциале у лиц с гемофилией А без признаков поражения суставов-мишеней, получающих профилактическую заместительную терапию на основе FVIII, по сравнению с заместительной терапией без FVIII путем измерения потенциала образования тромбина с помощью анализа на основе плазмы.
|
Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
|
Изменения ранних маркеров здоровья суставов
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
Выявить ранние маркеры состояния суставов, связанные с кровотечением, у лиц с гемофилией А без признаков поражения суставов-мишеней, получающих профилактическую заместительную терапию на основе FVIII, по сравнению с заместительной терапией без FVIII путем измерения мягких тканей и костно-хрящевых изменений в 6 суставах (двусторонние локтевые, коленные, и лодыжки) с использованием ультразвука в месте оказания медицинской помощи между обеими группами лечения
|
Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения частоты кровотечений
Временное ограничение: Исходный уровень и 12 месяцев после начала исследования
|
Измерение частоты кровотечений у лиц с гемофилией А без признаков гемофилии суставов-мишеней при профилактической заместительной терапии на основе FVIII по сравнению с заместительной терапией без FVIII путем измерения разницы в годовой частоте кровотечений между двумя группами лечения, а также других суррогатных маркеров кровотечения. или косвенные причины кровотечения, которые включают уровень ингибитора FVIII, гемоглобин и сывороточный ферритин
|
Исходный уровень и 12 месяцев после начала исследования
|
|
Изменения связанного со здоровьем качества жизни и физической активности
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
Оценить связанное со здоровьем качество жизни и физическую активность у лиц с гемофилией А без признаков пораженных гемофилией суставов при профилактической заместительной терапии на основе фактора VIII в сравнении с заместительной терапией без фактора VIII с использованием утвержденных опросников.
|
Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
|
Изменения в здоровье суставов
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
Оценка состояния суставов у лиц с гемофилией А без признаков пораженных гемофилией суставов, получающих профилактическую заместительную терапию на основе FVIII по сравнению с заместительной терапией без FVIII, с использованием утвержденного инструмента оценки результатов (показатель здоровья суставов при гемофилии)
|
Исходный уровень, 1 месяц, 6 месяцев и 12 месяцев с начала исследования
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Фармацевтические препараты
- БАКС 855
- Решения
- эмицизумаб
- рекомбинантный фактор свертывания VIII слитый с Fc фрагментом иммуноглобулина G
Другие идентификационные номера исследования
- STU-2020-1378
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .