Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

POCUS: Hemostatisk potential och ledhälsa hos patienter med svår hemofili A på nya ersättningsterapier

31 mars 2026 uppdaterad av: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Detta är en prospektiv, randomiserad kontrollstudie där varje patient kommer att slumpmässigt tilldelas för att få antingen förlängd halveringstid faktor VIII-baserad ersättningsterapi eller icke-FVIII-baserad ersättningsterapi, som båda är standardbehandling för personer med hemofili A.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en forskningsstudie för att ta reda på om det finns en skillnad i hur barn med hemofili A bildar en propp och även utvärdera om de utvecklar små blödningar i leden och senare tidiga ledförändringar när de får förlängd halveringstid faktor VIII-baserad ersättningsterapi kontra icke-FVIII-baserad ersättning som en del av deras hemofilibehandling för att förhindra spontana ledblödningar.

Båda terapierna är standardbehandlingar för patienter med hemofili A. De enda experimentella/forskningsprocedurerna som en del av denna studie inkluderar trombingenereringsanalysen och ultraljud. Alla andra procedurer är standardvård.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med måttlig hemofili A (baslinjefaktor VIII-aktivitet 1-5%) eller svår hemofili A (baslinjefaktor VIII-aktivitet <1%) på profylaktisk standardhalveringstid FVIII-infusioner ELLER patienter med måttlig eller svår hemofili A som inte har påbörjat profylaktisk behandling
  • Mindre än 18 år

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner med dokumenterad FVIII-hämmare
  • Försökspersoner med en historia av ≥ 2 målleder
  • Försökspersoner med en historia av synovektomi
  • Använder för närvarande mediciner som är kända för att påverka ben- och mineralmetabolismen (t.ex. bisfosfonater, kortikosteroider, östrogen, testosteron, kalcitonin, sköldkörtelhormonbehandling);
  • Sjukdomstillstånd kända för att påverka benintegriteten (t.ex. primär hyperparatyreoidism, Pagets sjukdom, kliniskt signifikant leversjukdom)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Förlängd halveringstid faktor VIII-baserad ersättningsterapi

Försökspersoner som antingen redan använder profylaktiska FVIII-produkter med standardhalveringstid eller som inte har påbörjat profylaktisk behandling kommer att randomiseras till att påbörja profylaktiska FVIII-produkter med förlängd halveringstid eller icke-faktorprodukt (emicizumab). Båda behandlingarna anses vara den nuvarande standarden för vård.

Studien har 4 planerade besök vid baslinjen, 1 månad, 6 månader och 12 månader. De kommer att sammanfalla med standarden för vårdbesök.
Läkemedel: Eloctate
Eloctate är FDA-godkänd för att behandla patienter med hemofili A. Detta läkemedel kommer att användas för förlängd halveringstid faktor VIII-baserad ersättningsterapi.
Andra namn:
  • ELOCTATE- antihemofil faktor (rekombinant), fc-fusionsprotein
Läkemedel: Adynovate
Adynovate är FDA-godkänd för att behandla patienter med hemofili A. Detta läkemedel kommer att användas för förlängd halveringstid faktor VIII-baserad ersättningsterapi.
Andra namn:
  • ADYNOVATE- antihemofil faktor (rekombinant) pegylerad
Aktiv komparator: Icke-faktor VIII-baserad ersättningsterapi

Försökspersoner som antingen redan använder profylaktiska FVIII-produkter med standardhalveringstid eller som inte har påbörjat profylaktisk behandling kommer att randomiseras till att påbörja profylaktiska FVIII-produkter med förlängd halveringstid eller icke-faktorprodukt (emicizumab). Båda behandlingarna anses vara den nuvarande standarden för vård.

Studien har 4 planerade besök vid baslinjen, 1 månad, 6 månader och 12 månader. De kommer att sammanfalla med standarden för vårdbesök.
Läkemedel: Emicizumab
Emicizumab är FDA-godkänt för att behandla patienter med hemofili A. Detta läkemedel kommer att användas för icke-faktor VIII-baserad ersättningsterapi.
Andra namn:
  • HEMLIBRA- emicizumab injektion, lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i hemostatisk potential
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart
Utvärdera skillnader i hemostatisk potential hos personer med hemofili A utan tecken på hemofila målleder som får profylaktisk FVIII-baserad ersättningsterapi jämfört med icke-FVIII-ersättningsterapi genom att mäta trombingenereringspotentialen via en plasmabaserad analys
Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart
Förändringar i tidiga ledhälsomarkörer
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart
Identifiera tidiga ledhälsomarkörer förknippade med blödning hos personer med hemofili A utan tecken på hemofila målleder som får profylaktisk FVIII-baserad ersättningsterapi jämfört med icke-FVIII-ersättning genom att mäta mjukvävnad och osteokondrala förändringar bland 6 leder (bilaterala armbågar, knän, och vrister) med hjälp av ultraljud vid behandlingsställe mellan båda behandlingsgrupperna
Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i blödningsfrekvens
Tidsram: Baslinje och 12 månader efter studiestart
Mät blödningsfrekvensen hos personer med hemofili A utan tecken på hemofila målleder vid profylaktisk FVIII-baserad ersättningsterapi jämfört med icke-FVIII-ersättningsterapi genom att mäta skillnaden i årliga blödningsfrekvenser mellan de två behandlingsgrupperna, såväl som andra surrogatmarkörer för blödning, eller indirekta orsaker till blödning, som inkluderar FVIII-hämmare, hemoglobin och serumferritin
Baslinje och 12 månader efter studiestart
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet och fysisk aktivitet
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart
Utvärdera hälsorelaterad livskvalitet och fysisk aktivitet hos personer med hemofili A utan tecken på hemofila målleder på profylaktisk FVIII-baserad ersättningsterapi kontra icke-FVIII-ersättningsterapi med hjälp av validerade frågeformulär
Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart
Förändringar i ledhälsa
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart
Bedöm ledhälsa hos personer med hemofili A utan tecken på hemofila målleder vid profylaktisk FVIII-baserad ersättningsterapi kontra icke-FVIII-ersättningsterapi med hjälp av validerat resultatverktyg (Hemophilia Joint Health Score)
Baslinje, 1 månad, 6 månader och 12 månader från studiestart

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 december 2020

Första postat (Faktisk)

30 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STU-2020-1378

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera