Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

POCUS: Hæmostatisk potentiale og ledsundhed hos patienter med svær hæmofili A på nye erstatningsterapier

31. marts 2026 opdateret af: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Dette er et prospektivt, randomiseret kontrolforsøg, hvor hver patient vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten forlænget halveringstid faktor VIII-baseret erstatningsterapi eller ikke-FVIII-baseret erstatningsterapi, som begge er standardbehandling for personer med hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et forskningsstudie for at finde ud af, om der er forskel på den måde, børn med hæmofili A danner en blodprop i, og også evaluere, om de udvikler små blødninger i leddet og efterfølgende tidlige ledforandringer, når de får forlænget halveringstid faktor VIII-baseret erstatningsterapi. vs ikke-FVIII-baseret erstatning som en del af deres hæmofilibehandling for at forhindre spontane ledblødninger.

Begge terapier er standardbehandlingsterapier for patienter med hæmofili A. De eneste eksperimentelle/forskningsprocedurer som en del af denne undersøgelse omfatter thrombingenereringsassay og ultralyd. Alle andre procedurer er standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med moderat hæmofili A (baseline faktor VIII aktivitet 1-5%) eller svær hæmofili A (baseline faktor VIII aktivitet <1%) på profylaktisk standard halveringstid FVIII infusioner ELLER forsøgspersoner med moderat eller svær hæmofili A, som ikke er startet profylaktisk behandling
  • Under 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner med dokumenteret FVIII-hæmmer
  • Forsøgspersoner med en historie på ≥ 2 målled
  • Personer med en historie med synovektomi
  • Bruger i øjeblikket medicin, der vides at påvirke knogle- og mineralmetabolismen (f.eks. bisfosfonater, kortikosteroider, østrogen, testosteron, calcitonin, thyreoideahormonbehandling);
  • Sygdomstilstande, der vides at påvirke knogleintegriteten (f.eks. primær hyperparathyroidisme, Pagets sygdom, klinisk signifikant leversygdom)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Forlænget halveringstid faktor VIII-baseret erstatningsterapi

Forsøgspersoner, der enten allerede er på profylaktiske FVIII-produkter med standardhalveringstid eller ikke har startet profylaktisk behandling, vil blive randomiseret til at starte profylaktiske FVIII-produkter med forlænget halveringstid eller ikke-faktorprodukt (emicizumab). Begge behandlinger betragtes som den nuværende standard for pleje.

Undersøgelsen har 4 planlagte besøg ved baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder. De vil falde sammen med standarden for plejebesøg.
Medicin: Udvælge
Eloctate er FDA-godkendt til at behandle patienter med hæmofili A. Dette lægemiddel vil blive brugt til forlænget halveringstid faktor VIII-baseret erstatningsterapi.
Andre navne:
  • ELOCTATE- antihæmofil faktor (rekombinant), fc fusionsprotein
Medicin: Adynovate
Adynovate er FDA-godkendt til at behandle patienter med hæmofili A. Dette lægemiddel vil blive brugt til forlænget halveringstid faktor VIII-baseret erstatningsterapi.
Andre navne:
  • ADYNOVATE- antihæmofil faktor (rekombinant) pegyleret
Aktiv komparator: Ikke-faktor VIII-baseret erstatningsterapi

Forsøgspersoner, der enten allerede er på profylaktiske FVIII-produkter med standardhalveringstid eller ikke har startet profylaktisk behandling, vil blive randomiseret til at starte profylaktiske FVIII-produkter med forlænget halveringstid eller ikke-faktorprodukt (emicizumab). Begge behandlinger betragtes som den nuværende standard for pleje.

Undersøgelsen har 4 planlagte besøg ved baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder. De vil falde sammen med standarden for plejebesøg.
Medicin: Emicizumab
Emicizumab er FDA-godkendt til at behandle patienter med hæmofili A. Dette lægemiddel vil blive brugt til ikke-faktor VIII-baseret erstatningsterapi.
Andre navne:
  • HEMLIBRA- emicizumab injektion, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i hæmostatisk potentiale
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
Evaluer forskelle i hæmostatisk potentiale hos personer med hæmofili A uden tegn på hæmofile målled, som modtager profylaktisk FVIII-baseret erstatningsterapi versus non-FVIII-erstatningsterapi ved at måle trombingenereringspotentiale via en plasma-baseret analyse
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
Ændringer i tidlige ledsundhedsmarkører
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
Identificer tidlige ledsundhedsmarkører forbundet med blødning hos personer med hæmofili A uden tegn på hæmofile målled, som modtager profylaktisk FVIII-baseret erstatningsterapi versus ikke-FVIII-erstatning ved at måle bløddels- og osteochondrale forandringer blandt 6 led (bilaterale albuer, knæ, og ankler) ved hjælp af point of care ultralyd mellem begge behandlingsgrupper
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i blødningsrater
Tidsramme: Baseline og 12 måneder efter studiestart
Mål blødningsrater hos personer med hæmofili A uden tegn på hæmofile målled på profylaktisk FVIII-baseret substitutionsterapi versus non-FVIII substitutionsterapi ved at måle forskellen i årlige blødningsrater mellem de to behandlingsgrupper, såvel som andre surrogatmarkører for blødning, eller indirekte årsager til blødning, som omfatter FVIII-hæmmerniveau, hæmoglobin og serumferritin
Baseline og 12 måneder efter studiestart
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet og fysisk aktivitet
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
Evaluer sundhedsrelateret livskvalitet og fysisk aktivitet hos personer med hæmofili A uden tegn på hæmofile målled på profylaktisk FVIII-baseret substitutionsterapi versus non-FVIII substitutionsterapi ved hjælp af validerede spørgeskemaer
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
Ændringer i ledsundheden
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart
Vurder ledsundhed hos personer med hæmofili A uden tegn på hæmofile målled på profylaktisk FVIII-baseret erstatningsterapi versus ikke-FVIII-erstatningsterapi ved hjælp af valideret resultatværktøj (Hemophilia Joint Health Score)
Baseline, 1 måned, 6 måneder og 12 måneder fra studiestart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. december 2020

Først opslået (Faktiske)

30. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STU-2020-1378

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner