POCUS: Vérzéscsillapító potenciál és ízületek egészsége súlyos A hemofíliában szenvedő betegeknél az új helyettesítő terápiákon
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kutatási tanulmány, amelynek célja, hogy kiderítse, van-e különbség a hemofíliás A-ban szenvedő gyermekek vérrögképződésében, és azt is értékeli, hogy kialakul-e apró vérzés az ízületen belül, és ennek következtében korai ízületi elváltozások alakulnak-e ki náluk, amikor meghosszabbított felezési idejű VIII-as faktor alapú helyettesítő terápiát kapnak. vs. nem FVIII alapú pótlás a hemofília kezelés részeként a spontán ízületi vérzések megelőzésére.
Mindkét terápia a hemofília A-ban szenvedő betegek standard gondozási terápiája. A tanulmány részét képező egyetlen kísérleti/kutatási eljárás a trombingenerációs vizsgálat és az ultrahang. Az összes többi eljárás a standard ellátás.
Tanulmány típusa
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Mérsékelt hemofília A (a VIII-as faktor kiindulási aktivitása 1-5%) vagy súlyos hemofília A (a VIII-as faktor kiindulási aktivitása <1%) profilaktikus standard felezési idejű FVIII infúzióban, VAGY közepes vagy súlyos hemofíliás A betegek, akik nem kezdték meg a profilaktikus kezelést
- 18 évesnél fiatalabb
Kizárási kritériumok:
- Dokumentált FVIII-gátlóval rendelkező alanyok
- Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében ≥ 2 célízület szerepel
- Alanyok, akiknek kórtörténetében szinovektómia szerepel
- Jelenleg olyan gyógyszereket használ, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a csontok és ásványi anyagok anyagcseréjét (pl. biszfoszfonátok, kortikoszteroidok, ösztrogén, tesztoszteron, kalcitonin, pajzsmirigyhormon-terápia);
- Olyan betegségek, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a csontok integritását (pl. primer hyperparathyreosis, Paget-kór, klinikailag jelentős májbetegség)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Meghosszabbított felezési idő VIII-as faktor alapú helyettesítő terápia
Azokat az alanyokat, akik már profilaktikus standard felezési idejű FVIII készítményt szednek, vagy még nem kezdték meg a profilaktikus kezelést, véletlenszerűen besorolják a profilaktikus meghosszabbított felezési idejű FVIII készítmények vagy nem faktorkészítmények (emicizumab) kezdésére. Mindkét terápia az ellátás jelenlegi standardjának számít. A tanulmány 4 tervezett látogatást tartalmaz a kiindulási időpontban, 1 hónapos, 6 hónapos és 12 hónapos. Ezek egybeesnek a gondozási látogatások színvonalával. |
Az Eloctate az FDA által jóváhagyott hemofília A-ban szenvedő betegek kezelésére szolgál. Ezt a gyógyszert a meghosszabbított felezési idővel, VIII-as faktoron alapuló helyettesítő terápiára használják.
Más nevek:
Az Adynovate-ot az FDA jóváhagyta hemofília A-ban szenvedő betegek kezelésére. Ezt a gyógyszert a meghosszabbított felezési idejű VIII-as faktor alapú helyettesítő terápiára fogják használni.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Nem VIII-as faktor alapú helyettesítő terápia
Azokat az alanyokat, akik már profilaktikus standard felezési idejű FVIII készítményt szednek, vagy még nem kezdték meg a profilaktikus kezelést, véletlenszerűen besorolják a profilaktikus meghosszabbított felezési idejű FVIII készítmények vagy nem faktorkészítmények (emicizumab) kezdésére. Mindkét terápia az ellátás jelenlegi standardjának számít. A tanulmány 4 tervezett látogatást tartalmaz a kiindulási időpontban, 1 hónapos, 6 hónapos és 12 hónapos. Ezek egybeesnek a gondozási látogatások színvonalával. |
Az emicizumabot az FDA jóváhagyta a hemofília A-ban szenvedő betegek kezelésére. Ezt a gyógyszert nem VIII-as faktor alapú helyettesítő terápiára fogják használni.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a hemosztatikus potenciálban
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a tanulmány kezdetétől
|
Értékelje a hemosztatikus potenciál különbségeit azoknál a hemofíliás A-betegeknél, akiknél nincs bizonyíték hemofil célízületekre, akik profilaktikus FVIII-alapú helyettesítő terápiát kapnak a nem FVIII-alapú helyettesítő terápiával szemben, a trombingenerációs potenciál mérésével plazma alapú vizsgálattal
|
Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a tanulmány kezdetétől
|
|
Változások a korai ízületi egészségi markerekben
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a vizsgálat kezdetétől számítva
|
Azonosítsa a vérzéssel kapcsolatos korai ízületi egészségi markereket azoknál a hemofíliában szenvedő betegeknél, akiknél nincs bizonyíték hemofil célízületekre, akik profilaktikus FVIII-alapú helyettesítő terápiát kapnak, szemben a nem FVIII-as pótlással, 6 ízületben (kétoldali könyök, térd, és boka) ponton végzett ultrahang segítségével mindkét kezelési csoport között
|
Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a vizsgálat kezdetétől számítva
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a vérzés gyakoriságában
Időkeret: Kiindulási és 12 hónappal a vizsgálat megkezdése után
|
Mérje meg a vérzési arányt az A-hemofíliában szenvedő betegeknél, akiknél nem mutatható ki hemofíliás célízületek profilaktikus FVIII-alapú helyettesítő terápiája a nem FVIII-as helyettesítő terápiával szemben a két kezelési csoport évesített vérzési aránya közötti különbség mérésével, valamint a vérzés egyéb helyettesítő markereivel. vagy a vérzés közvetett okai, beleértve a FVIII inhibitor szintet, a hemoglobint és a szérum ferritint
|
Kiindulási és 12 hónappal a vizsgálat megkezdése után
|
|
Az egészséggel összefüggő életminőség és fizikai aktivitás változásai
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a vizsgálat kezdetétől számítva
|
A hemofília A-ban szenvedő betegek egészséggel összefüggő életminőségének és fizikai aktivitásának értékelése, hemofíliás célízületek bizonyítéka nélkül profilaktikus FVIII-alapú helyettesítő terápiával szemben a nem FVIII-as helyettesítő terápiával, validált kérdőívek segítségével
|
Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a vizsgálat kezdetétől számítva
|
|
Változások az ízületek egészségében
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a vizsgálat kezdetétől számítva
|
Felmérje az ízületek egészségi állapotát A-hemofíliában szenvedő betegeknél, akiknél nincs bizonyíték hemofíliás célízületekre profilaktikus FVIII-alapú helyettesítő terápiával szemben, szemben a nem FVIII-as helyettesítő terápiával, validált eredményeszköz segítségével (Hemophilia Joint Health Score)
|
Kiindulási állapot, 1 hónap, 6 hónap és 12 hónap a vizsgálat kezdetétől számítva
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Hemofília A
- Gyógyszerkészítmények
- BAX 855
- Oldatok
- emicizumab
- faktor VIII-Fc fúziós fehérje
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STU-2020-1378
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .