POCUS: Potenziale emostatico e salute articolare nei pazienti con emofilia A grave su nuove terapie sostitutive
31 marzo 2026 aggiornato da: Jessica Garcia, University of Texas Southwestern Medical Center
Questo è uno studio di controllo prospettico randomizzato in cui ogni paziente verrà assegnato in modo casuale a ricevere una terapia sostitutiva a base di fattore VIII a emivita estesa o una terapia sostitutiva non a base di FVIII, che sono entrambi trattamenti standard per le persone con Emofilia A.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di ricerca per scoprire se c'è una differenza nel modo in cui i bambini con emofilia A formano un coagulo e valutare anche se sviluppano piccoli sanguinamenti all'interno dell'articolazione e successivamente cambiamenti articolari precoci quando ricevono una terapia sostitutiva a base di fattore VIII a emivita estesa rispetto alla sostituzione a base di non-FVIII come parte del loro trattamento dell'emofilia per prevenire sanguinamenti articolari spontanei.
Entrambe le terapie sono terapie standard di cura per i pazienti con emofilia A. Le uniche procedure sperimentali/di ricerca nell'ambito di questo studio includono il test di generazione della trombina e gli ultrasuoni. Tutte le altre procedure sono standard di cura.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con emofilia A moderata (attività del fattore VIII al basale 1-5%) o emofilia A grave (attività del fattore VIII al basale <1%) sottoposti a infusioni profilattiche standard di FVIII a emivita OPPURE soggetti con emofilia A moderata o grave che non hanno iniziato il trattamento profilattico
- Meno di 18 anni
Criteri di esclusione:
- Soggetti con documentato inibitore del FVIII
- Soggetti con una storia di ≥ 2 articolazioni bersaglio
- Soggetti con una storia di sinoviectomia
- Attualmente si utilizzano farmaci noti per avere un impatto sul metabolismo osseo e minerale (ad es. Bifosfonati, corticosteroidi, estrogeni, testosterone, calcitonina, terapia con ormone tiroideo);
- Stati patologici noti per influenzare l'integrità ossea (ad esempio, iperparatiroidismo primario, morbo di Paget, malattia epatica clinicamente significativa)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Terapia sostitutiva a base di fattore VIII a emivita estesa
I soggetti che sono già in profilassi con prodotti FVIII a emivita standard o non hanno iniziato il trattamento profilattico saranno randomizzati per iniziare prodotti profilattici a emivita estesa con FVIII o prodotti senza fattore (emicizumab). Entrambe le terapie sono considerate l'attuale standard di cura. Lo studio prevede 4 visite programmate al basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi. Essi coincideranno con lo standard delle visite di cura. |
Eloctate è approvato dalla FDA per il trattamento di pazienti con emofilia A. Questo farmaco sarà utilizzato per la terapia sostitutiva a base di fattore VIII a emivita estesa.
Altri nomi:
Adynovate è approvato dalla FDA per il trattamento di pazienti con emofilia A. Questo farmaco sarà utilizzato per la terapia sostitutiva a base di fattore VIII a emivita estesa.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Terapia sostitutiva non basata sul fattore VIII
I soggetti che sono già in profilassi con prodotti FVIII a emivita standard o non hanno iniziato il trattamento profilattico saranno randomizzati per iniziare prodotti profilattici a emivita estesa con FVIII o prodotti senza fattore (emicizumab). Entrambe le terapie sono considerate l'attuale standard di cura. Lo studio prevede 4 visite programmate al basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi. Essi coincideranno con lo standard delle visite di cura. |
Emicizumab è approvato dalla FDA per il trattamento di pazienti con emofilia A. Questo farmaco sarà utilizzato per la terapia sostitutiva non basata sul fattore VIII.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Alterazioni del potenziale emostatico
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Valutare le differenze nel potenziale emostatico nelle persone con emofilia A senza evidenza di articolazioni target emofiliche che stanno ricevendo una terapia sostitutiva profilattica a base di FVIII rispetto a una terapia sostitutiva senza FVIII misurando il potenziale di generazione di trombina tramite un test basato sul plasma
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Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Cambiamenti nei primi marcatori di salute delle articolazioni
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Identificare i marcatori precoci di salute delle articolazioni associati al sanguinamento nelle persone con emofilia A senza evidenza di articolazioni bersaglio emofiliche che stanno ricevendo una terapia sostitutiva profilattica a base di FVIII rispetto alla sostituzione senza FVIII misurando i cambiamenti dei tessuti molli e osteocondrali tra 6 articolazioni (gomiti bilaterali, ginocchia, e caviglie) utilizzando gli ultrasuoni point of care tra i due gruppi di trattamento
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Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamenti nei tassi di sanguinamento
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi dopo l'inizio dello studio
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Misurare i tassi di sanguinamento nelle persone con emofilia A senza evidenza di articolazioni target emofiliche in terapia sostitutiva profilattica a base di FVIII rispetto alla terapia sostitutiva non FVIII misurando la differenza nei tassi di sanguinamento annualizzati tra i due gruppi di trattamento, così come altri marcatori surrogati di sanguinamento, o cause indirette di sanguinamento, che includono il livello di inibitore del FVIII, l'emoglobina e la ferritina sierica
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Basale e 12 mesi dopo l'inizio dello studio
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Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute e all'attività fisica
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Valutare la qualità della vita correlata alla salute e l'attività fisica nelle persone con emofilia A senza evidenza di articolazioni target emofiliche in terapia sostitutiva profilattica a base di FVIII rispetto a terapia sostitutiva non FVIII utilizzando questionari convalidati
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Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Cambiamenti nella salute delle articolazioni
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Valutare la salute delle articolazioni nelle persone con emofilia A senza evidenza di articolazioni target emofiliche in terapia sostitutiva profilattica a base di FVIII rispetto a terapia sostitutiva non FVIII utilizzando uno strumento di esito convalidato (Hemophilia Joint Health Score)
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Basale, 1 mese, 6 mesi e 12 mesi dall'inizio dello studio
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 aprile 2021
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 luglio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
30 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Preparati farmaceutici
- BAX 855
- Soluzioni
- emicizumab
- proteina di fusione fattore VIII-Fc
Altri numeri di identificazione dello studio
- STU-2020-1378
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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