POCUS: hemostatisch potentieel en gewrichtsgezondheid bij patiënten met ernstige hemofilie A op nieuwe vervangende therapieën
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een onderzoeksstudie om uit te vinden of er een verschil is in de manier waarop kinderen met hemofilie A een stolsel vormen en om ook te evalueren of ze kleine bloedingen in het gewricht krijgen en vervolgens vroege gewrichtsveranderingen wanneer ze een verlengde halfwaardetijd op factor VIII gebaseerde substitutietherapie krijgen vs niet-FVIII-gebaseerde vervanging als onderdeel van hun hemofiliebehandeling om spontane gewrichtsbloedingen te voorkomen.
Beide therapieën zijn standaardbehandelingen voor patiënten met hemofilie A. De enige experimentele/onderzoeksprocedures die deel uitmaken van deze studie omvatten de trombinegeneratietest en echografie. Alle andere procedures zijn standaardzorg.
Studietype
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersonen met matige hemofilie A (baseline factor VIII-activiteit 1-5%) of ernstige hemofilie A (baseline factor VIII-activiteit <1%) op profylactische standaard halfwaardetijd FVIII-infusies OF proefpersonen met matige of ernstige hemofilie A die nog niet zijn begonnen met profylactische behandeling
- Minder dan 18 jaar oud
Uitsluitingscriteria:
- Onderwerpen met gedocumenteerde FVIII-remmer
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van ≥ 2 doelgewrichten
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van synovectomie
- Gebruikt momenteel medicijnen waarvan bekend is dat ze het bot- en mineraalmetabolisme beïnvloeden (bijv. Bisfosfonaten, corticosteroïden, oestrogeen, testosteron, calcitonine, schildklierhormoontherapie);
- Ziektetoestanden waarvan bekend is dat ze de botintegriteit aantasten (bijv. primaire hyperparathyreoïdie, de ziekte van Paget, klinisch significante leverziekte)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Vervangingstherapie op basis van factor VIII met verlengde halfwaardetijd
Proefpersonen die al profylactische standaard halfwaardetijd FVIII-producten gebruiken of nog niet met profylactische behandeling zijn begonnen, zullen worden gerandomiseerd om te beginnen met profylactische verlengde halfwaardetijd FVIII-producten of niet-factorproducten (emicizumab). Beide therapieën worden beschouwd als de huidige zorgstandaard. De studie heeft 4 geplande bezoeken bij baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden. Ze zullen samenvallen met de norm van zorgbezoeken. |
Eloctate is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met hemofilie A. Dit medicijn zal worden gebruikt voor vervangingstherapie op basis van factor VIII met verlengde halfwaardetijd.
Andere namen:
Adynovate is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met hemofilie A. Dit medicijn zal worden gebruikt voor vervangingstherapie op basis van factor VIII met verlengde halfwaardetijd.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Vervangingstherapie die niet op factor VIII is gebaseerd
Proefpersonen die al profylactische standaard halfwaardetijd FVIII-producten gebruiken of nog niet met profylactische behandeling zijn begonnen, zullen worden gerandomiseerd om te beginnen met profylactische verlengde halfwaardetijd FVIII-producten of niet-factorproducten (emicizumab). Beide therapieën worden beschouwd als de huidige zorgstandaard. De studie heeft 4 geplande bezoeken bij baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden. Ze zullen samenvallen met de norm van zorgbezoeken. |
Emicizumab is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met hemofilie A. Dit medicijn zal worden gebruikt voor vervangingstherapie die niet op factor VIII is gebaseerd.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in hemostatisch potentieel
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
Evalueer verschillen in hemostatisch potentieel bij personen met hemofilie A zonder bewijs van hemofilie-doelgewrichten die profylactische op FVIII gebaseerde vervangingstherapie krijgen versus niet-FVIII-vervangingstherapie door het trombinevormingspotentieel te meten via een op plasma gebaseerde test
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
|
Veranderingen in vroege gewrichtsgezondheidsmarkers
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
Identificeer vroege gewrichtsgezondheidsmarkers geassocieerd met bloedingen bij personen met hemofilie A zonder bewijs van hemofilie-doelgewrichten die profylactische op FVIII gebaseerde vervangingstherapie krijgen versus niet-FVIII-vervanging door het meten van weke delen en osteochondrale veranderingen tussen 6 gewrichten (bilaterale ellebogen, knieën, en enkels) met behulp van point-of-care-echografie tussen beide behandelingsgroepen
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in bloedingspercentages
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden na aanvang van de studie
|
Bloedingspercentages meten bij personen met hemofilie A zonder bewijs van hemofilie-doelgewrichten bij profylactische op FVIII gebaseerde vervangingstherapie versus niet-FVIII-vervangingstherapie door het verschil te meten in jaarlijkse bloedingspercentages tussen de twee behandelingsgroepen, evenals andere surrogaatmarkers van bloeding, of indirecte oorzaken van bloedingen, waaronder het niveau van FVIII-remmers, hemoglobine en serumferritine
|
Basislijn en 12 maanden na aanvang van de studie
|
|
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en fysieke activiteit
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
Evalueer gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en fysieke activiteit bij personen met hemofilie A zonder bewijs van hemofiele doelgewrichten op profylactische FVIII-gebaseerde vervangingstherapie versus niet-FVIII vervangingstherapie met behulp van gevalideerde vragenlijsten
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
|
Veranderingen in de gezondheid van gewrichten
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
Beoordeel de gezondheid van gewrichten bij personen met hemofilie A zonder bewijs van hemofilie-doelgewrichten op profylactische op FVIII gebaseerde vervangingstherapie versus niet-FVIII-vervangingstherapie met behulp van een gevalideerde uitkomsttool (Hemophilia Joint Health Score)
|
Baseline, 1 maand, 6 maanden en 12 maanden vanaf het begin van de studie
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie A
- Farmaceutische voorbereidingen
- BAX 855
- Oplossingen
- emicizumab
- factor VIII-Fc fusie-eiwit
Andere studie-ID-nummers
- STU-2020-1378
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .